[메디게이트뉴스 박도영 기자] 올해 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JPM)에서 업계를 깜짝 놀라게 할 대규모 거래는 없었지만 행사 종료 직후 몇 가지 거래 소식이 전해졌다.

아스트라제네카(AstraZeneca)는 2030년까지 매출 800억 달러 달성 목표를 이끌어갈 제품으로 세포치료제와 항체약물접합체(ADC)를 꼽은 가운데, 최근 중국 기업과 추가 라이선스 계약을 체결했다. GSK는 식품 알레르기 치료제 개발 기업을 인수하며 새로운 블록버스터 파이프라인 모색에 나섰다. 각각 종양학과 면역학 분야 후보물질로 원개발사가 모두 중국 기업이라는 점에서도 눈길을 끈다.

AZ, C-CAR031를 항암제 파이프라인에 완전히 통합…1상서 최고 용량군 ORR 75.0%

아스트라제네카는 중국 상하이에 본사를 둔 아벨제타(AbelZeta)와 CAR-T 치료제 C-CAR031의 잔여 권리를 확보하기 위해 최대 6억3000만 달러를 지불하기로 합의했다. 기존 권리에 이어 중국 개발 및 상업화 권리에 대한 아벨제타의 50%를 추가로 인수하는 계약이다.

C-CAR031은 자가 유래, 글리피칸 3(GPC3) 표적 CAR-T 치료제로, 현재 간세포암(HCC) 및 기타 고형암 치료제로 연구 중이다.

아스트라제네카와 아벨제타는 C-CAR031의 공동 개발을 위해 2023년 12월 처음 협력 관계를 맺었다. 당시 계약에서 아스트라제네카는 중국을 제외한 전 세계 독점권을 확보했다. 그러나 이번에 아벨제타의 잔여 지분을 매입하면서 해당 자산에 대한 글로벌 완전 소유권을 확보하고, 자사의 항암제 파이프라인에 완전히 통합할 수 있게 됐다.

아벨제타 토니 리우(Tony (Bizuo) Liu) 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "이번 거래는 간세포암을 포함한 미충족 의료 수요가 높은 고형암에 대한 혁신적인 세포 치료제를 개발하기 위해 당사의 플랫폼 기술을 활용하겠다는 의지를 반영하며, C-CAR031의 글로벌 시장 진출을 극대화할 기회를 제공한다"고 말했다.

2024년 미국임상종양학회(ASCO)에서 구두 발표된 첫 임상 데이터에 따르면 중앙값 추적 관찰 기간 9.03개월에서 모든 용량 수준에 걸쳐 질병 조절률(DCR) 91.3%, 객관적 반응률(ORR) 56.5%를 달성했다. 최고 용량군에서는 ORR이 75.0%에 달했다.

C-CAR031은 아스트라제네카의 독자적인 dnTGFβRII(dominant-negative TGF-β receptor II) 아머링(armoring) 플랫폼을 활용해 설계된 후보물질 중 가장 앞서 있는 자산이다. 이 외에도 위장관암 치료제로 개발 중인 CLDN18.2를 표적 CAR-T 치료제 AZD6422, 전이성 거세저항성 전립선암 치료제로 개발 중인 STEAP2 표적 AZD0754 등을 가지고 있다.

아스트라제네카 아라다나 사린(Aradhana Sarin) 최고재무책임자(CFO)는 최근 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JPM)에서 "800억 달러라는 목표액은 충분히 달성 가능하다고 생각한다. 컨센서스 추정치도 이러한 평가와 점점 일치하는 것으로 보인다"면서 ADC와 세포 치료 포트폴리오 등 항암제 파이프라인이 2030년 매출 목표 달성에 중요한 기여를 할 것이라 강조했다.

GSK, 12주마다 투여하는 오주레프루바트 확보…식품 알레르기 외에도 블록버스터 기대

GSK는 랩트 테라퓨틱스(RAPT Therapeutics)를 22억 달러에 인수하는 계약을 체결했다. 인수 대상에는 식품 알레르겐에 대한 예방 보호를 위해 개발 중인 장기 작용형 항-면역글로불린E(IgE) 항체 오주레프루바트(ozureprubart, 프로젝트명 RPT904)가 포함된다.

오주레프루바트는 현재 2b상 임상 개발 단계에 있으며, 기존 표준 치료법 대비 투여 빈도를 줄이면서 식품 알레르기 반응을 예방할 잠재력을 가지고 있다. 2024년 랩트가 중국 상하이 제유제약(Shanghai Jeyou Pharmaceutical)으로부터 중국 외 권리를 도입했다.

GSK에 따르면 IgE는 임상적으로 검증된 표적이며, 유해한 알레르기 및 염증성 면역 반응으로부터 환자를 보호하는 것으로 입증된 유일한 승인된 전신 치료법이다. 중증 식품 알레르기의 약 94%는 IgE 매개 반응에 의해 발생한다. 현재 식품 알레르기용 항-IgE 치료는 2~4주마다 주사를 맞아야 하는 부담이 있다. 반면 오주레프루바트는 투여 간격을 12주로 늘리면서도 환자 결과를 개선할 수 있고, 기존 치료법 적용이 불가능한 약 25% 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다.

단독요법으로 오주레프루바트를 평가하는 2b상 임상시험 prestIgE 데이터는 2027년 공개될 예정이다. 3상 임상은 위험군 성인 및 소아 집단 모두에 초점을 맞출 계획이다.

GSK 토니 우드(Tony Wood) 최고과학책임자(CSO)는 "오주레프루바트 추가로 GSK 파이프라인에 또 하나의 유망한 신약이자 잠재적 베스트인클래스(best-in-class) 치료제가 더해졌다"면서 "식품 알레르기는 기존 치료법이 2주마다 주사를 필요로 할 정도로 환자에게 심각한 건강 문제를 초래한다. 오주레프루바트는 12주마다 투여하는 방식으로 환자에게 지속적인 보호 효과를 제공하며, 검증된 표적을 대상으로 하고 명확한 미충족 의료 수요가 있는 자산을 확보하려는 우리의 접근 방식과 부합한다"고 말했다.

식품 알레르기로 고통을 받는 환자는 미국에서만 1700만 명이 넘고, 매년 300만 명 이상이 병원 및 응급실에 방문한다. 이에 업계에서는 100억 달러 이상 시장에서 경쟁력을 가질 것으로 예측하고 있다.

식품 알레르기 외 IgE 관련 질환 치료에서도 블록버스터가 될 가능성이 있다. 지난해 랩트는 만성 특발성 두드러기(CSU) 2상 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다. 해당 데이터에서 오주레프루바트 단독요법은 8주 간격 및 12주 간격 투여 모두에서 졸레어(Xolair, 성분명 오말리주맙) 4주 투여와 유사한 효능 및 안전성을 보였다. 또한 단회 투여 후 16주차까지 효능이 지속되는 것을 확인했다.

랩트는 졸레어 대비 투여 횟수를 줄이면서도, IgE 수치가 높거나 체중 때문에 졸레어를 복용할 수 없는 환자를 포함해 더 많은 환자가 오주레프루바트를 사용할 수 있을 것으로 기대하고 있다.