조기 사망 위험 높은 소아 극희귀질환 드라벳 증후군 첫 치료제 '핀테플라' 국내 등장

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 드라벳 증후군은 반복적이고 빈번한 발작으로 인해 돌연사 등에 따른 조기 사망 위험이 높은 소아 중증 극희귀질환이다. 그러나 치료 옵션이 제한적이고, 항경련제만으로는 치료에 어려움이 컸다. 이러한 상황에서 드라벳 증후군을 적응증으로 하는 치료제가 처음으로 국내에 등장했다. 임상시험에서 발작 빈도를 줄이고, 무발작기간 연장시켰으며, 생존율에도 영향을 미쳐 국내 치료 환경 개선에 큰 도움이 될 것으로 기대되고 있다. 한국유씨비제약이 4일 드라벳 증후군 치료제 '핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염)'의 허가를 기념해 기자간담회를 열고, 국내 드라벳 증후군 치료 환경 변화 필요성과 핀테플라의 임상적 의의를 소개했다. 드라벳 증후군은 생후 12개월 전후에 발병하며 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망하는 치명적인 소아 난치성 희귀질환이다. 드라벳 증후군의 주된 치료 목표는 발작을 줄이거나 멈추는 것이지만, 기존의 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있고 2026.02.04

CEPI-삼성바이오로직스, 감염병 대비 백신 생산역량 및 글로벌 접근성 강화 위한 협력 추진

감염병혁신연합(CEPI)과 삼성바이오로직스가 4일 차기 감염병 및 팬데믹 위협에 대비한 백신 제조 대응 역량을 강화하기 위한 파트너십을 발표했다. 이번 협력으로 삼성바이오로직스는 CEPI의 ‘백신 제조시설 네트워크(Vaccine Manufacturing Facility Network, VMFN)’에 참여하며, 저·중소득 국가에서 향후 감염병 발생 시 신속한 단백질 기반 백신 공급을 가속하고 백신에 대한 공정한 접근성을 제고하는 것을 목표로 한다. 최대 2000만 달러의 초기 예산을 기반으로, CEPI와 삼성바이오로직스는 재조합 단백질 백신의 신속하고 확장 가능한 제조 공정을 공동 구축할 계획이다. 이를 위해 단백질 의약품의 효율적인 대규모 생산에 중요한 시스템인 삼성바이오로직스의 포유류 세포 기반 생산 인프라와 고도화된 품질 및 규제 시스템이 적극 활용될 예정이다. 궁극적으로 새로운 바이러스 위협이 등장했을 때 즉각 가동 가능한 ‘사전 구축형’ 제조 공정을 마련해, 단백질 기반 백신 2026.02.04

메디포스트 카티스템, 미국 임상 3상 IND 승인...연골 재생 DMOAD 입증 가속

메디포스트가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM)’의 3상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 4일 밝혔다. 이번에 승인된 미국 3상은 무작위배정, 이중맹검, 다국가 방식으로 설계됐다. 카티스템과 외과적 연골 절제술(debridement)을 비교해 수술 후 2년간의 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 평가하는 임상으로 미국 및 캐나다 내 60여 개의 임상시험기관에서 진행될 예정이다. 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 무작위 배정해 카티스템 투여군과 대조군을 비교·평가한다. 현재 임상 개시를 위한 제반 준비를 완료했으며, 2026년 1분기 중 첫 환자 등록을 목표한다. 메디포스트는 이번 임상을 통해 카티스템의 무릎 골관절염 치료에 있어 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증할 계획이다. 국내에서는 2012 2026.02.04

한국·중국 주도로 아시아의 글로벌 혁신 신약 파이프라인 차지 비중 미국·유럽 추월

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 불과 5년 만에 아시아가 전 세계 혁신 신약 파이프라인에서 차지하는 비중이 28%에서 43%로 확대되면서 미국과 유럽을 모두 추월한 것으로 나타났다. 2024년 아시아는 글로벌 혁신 신약 파이프라인 성장의 85% 이상을 차지했고, 한국과 중국이 새로운 임상 자산의 급등을 주도했다. 3일 관련업계에 따르면 글로벌 컨설팅 기업 맥킨지(McKinsey & Company)가 최근 '바이오제약 산업의 미래에서 아시아의 역할' 보고서를 발표하고 "아시아는 빠른 추격자에서 선두주자로 도약했다"고 밝혔다. 보고서는 "한때 제조 허브로 여겨졌던 아시아는 이제 차세대 치료법, 새로운 치료 모달리티, 글로벌 파트너십의 발판이 됐다"면서 "이러한 모멘텀은 미국 식품의약국(FDA) 승인부터 국경을 넘는 거래에 이르기까지 주요 혁신 지표 전반에 걸쳐 나타나고 있다"고 설명했다. 2024년 아시아는 전 세계 바이오 기술 특허 등록 건수의 약 3분의 2를 차지했는데, 이는 유럽의 2026.02.04

쿼드메디슨, 한국형 ARPA-H '백신 초장기 비축' 2단계 최종 선정

쿼드메디슨이 K-헬스미래추진단(보건복지부, 한국보건산업진흥원)이 주관하는 ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’의 보건안보 분야 2단계 계속 지원 과제에 최종 선정됐다고 3일 밝혔다. 한국형 ARPA-H 프로젝트는 미국 정부의 도전적 연구개발 프로그램(ARPA-H)을 벤치마킹해 국가적 난제 해결을 목표로 2024년 출범한 혁신 연구 프로그램이다. 쿼드메디슨 컨소시엄은 2024년 ’백신 초장기 비축 기술 개발(STOREx) 과제에 선정돼 기존 백신 유통망의 한계를 극복하고 팬데믹 등 공중보건 위기에 대응하기 위한 핵심 기술을 연구해 왔다. 기존 mRNA-LNP(지질나노입자) 백신은 유통 및 보관을 위해 영하 20도에서 70도에 이르는 초저온 콜드체인이 필수적이어서 인프라가 부족한 지역으로의 보급이나 장기 비축에 큰 제약이 있었다. 쿼드메디슨은 이번 1단계 연구를 통해 자체 개발한 마이크로니들(MAP) 소재 기술을 mRNA-LNP 제형에 적용, 2~8℃ 냉장 조건에서도 6개월 이상 안정성 유지 2026.02.03

다발골수종 치료, ‘완전관해’ 넘어 ‘MRD’ 시대로… 다우바이오메디카, 정밀 진단 솔루션 확장 예고

다발골수종 치료 성과 평가의 기준이 완전관해(CR) 중심에서 미세잔존질환(MRD) 중심으로 빠르게 전환되고 있다는 분석이 제시됐다. 대한혈액학회 다발골수종연구회는 최근 열린 'ASH Review' 세션에서, 최근 미국혈액학회(ASH) 연례학회의 주요 발표를 인용해 관해의 깊이와 지속성이 환자의 장기 예후를 좌우하는 핵심 지표로 반복 강조됐다고 밝혔다. 이는 치료 반응을 단순 수치로 판단하던 과거 방식에서 벗어나, 잔존 암세포의 정밀 평가를 통한 맞춤형 치료 전략 수립이 중요해졌음을 의미한다. 골수 기반의 차세대 유세포 분석(NGF) MRD는 물론, 혈청 질량분석 기반 혈액 MRD 검사와 순환종양세포(CTC) 분석이 고감도 평가 도구로 주목받고 있다. MRD 음성 상태를 유지한 환자에서 무진행생존(PFS)과 전체생존(OS) 향상이 관찰됐다는 임상 데이터도 다수 보고됐다. 특히 질량분석과 CTC 기반의 PRD(Periperal Residual Disease) 모니터링이 실제 임상에서 활 2026.02.03

지에프씨생명과학, HA 필러 첫 국내 출시…퍼슨헬스케어와 병·의원 유통 협력

지에프씨생명과학이 국내 의료기기 유통 전문 기업 퍼슨헬스케어와 전략적 업무협약(MOU)을 체결하고 메디컬 에스테틱 신사업에 본격 진출한다고 3일 밝혔다. 히알루론산(HA) 기반 필러 ‘지에프씨쎌 럭스 필러(GFCCELL Luxe Filler)’를 6일 국내 공식 출시할 계획이다. 지에프씨쎌 럭스는 높은 점탄성과 응집력, 균일한 가교 구조를 기반으로 안정적인 볼륨 유지력을 구현하는 HA 기반 필러 브랜드다. 깊은 주름 개선에 효과적인 SHAPE, 연조직 주름 개선 및 볼륨 회복에 적합한 DEEP, 잔주름 개선용 FINE 3종으로, 시술 목적에 맞게 제품군을 세분화한 것이 특징이다. 지에프씨생명과학의 이번 필러 국내 출시는 기존 엑소좀 기반 스킨부스터 중심의 사업을 넘어 메디컬과 에스테틱을 아우르는 풀라인업 포트폴리오 구축에 중요한 분기점이 될 예정이다. 이를 계기로 제품군 확장에 속도를 올려 매출 구조를 다층화하고 중장기 성장 동력을 강화한다는 전략이다. 지에프씨생명과학은 퍼슨헬스케어 2026.02.03

한국 노보 노디스크-카카오헬스케어, 파스타 앱 내 위고비 환자 케어 서비스 오픈

한국 노보 노디스크제약이 카카오헬스케어와의 협업을 통해 카카오헬스케어의 AI 기반 모바일 헬스케어 솔루션 ‘파스타(PASTA)’ 앱 내 위고비 처방 환자를 위한 환자 지원 서비스 ‘노보핏케어’를 3일 공식 오픈했다고 밝혔다. 이번 서비스는 노보 노디스크의 비만 시장 경험과 카카오 헬스케어의 디지털 헬스케어 기술을 결합해, 환자가 비만 치료의 시작부터 유지단계까지 치료 전 과정을 보다 주도적이고 체계적으로 관리할 수 있도록 지원하는 데 목적이 있다. 노보핏케어는 그동안 위고비를 처방받은 환자가 의료진으로부터 전달받은 개별 QR코드를 통해 카카오톡에서 노보핏케어 채널을 추가한 뒤, 올바른 주사 방법을 확인하고 식이·운동 등 체중 관리 정보를 제공받을 수 있도록 운영돼 왔다. 의료진으로부터 부여받은 실물 QR 코드가 있어야만 이용이 가능했고, 카카오톡 채널이라는 플랫폼 특성상 주로 정보 전달 중심의 서비스로 운영됐다. 앞으로는 AI 기반 디지털 헬스케어 어플인 파스타 앱에서도 노보핏케어의 2026.02.03

서울바이오허브⎼SK바이오팜, 글로벌 신약개발 협력 위한 유망 바이오 스타트업 모집

서울바이오허브가 SK바이오팜과 함께 ‘서울바이오허브-SK바이오팜 오픈 이노베이션 프로그램’을 런칭하고, 글로벌 신약개발 협력 가능성을 모색할 유망 제약·바이오 스타트업을 모집한다고 2일 밝혔다. 이번 모집은 양 기관이 체결한 오픈이노베이션 협력의 일환으로 추진되며, SK바이오팜의 연구개발 수요와 연계 가능한 혁신 기술을 보유한 스타트업을 발굴해 실질적인 협력 기회를 제공해 공동 육성하는 것을 목표로 한다. 이번 프로그램은 서울시의 창업지원 인프라와 글로벌 시장에서 신약개발의 전 주기를 직접 수행한 SK바이오팜의 전문성을 결합한 것이 특징이다. SK바이오팜은 뇌전증 치료제 ‘엑스코프리(Xcopri)’를 통해 국내 제약사 최초로 미국 식품의약국(FDA) 허가부터 미국 현지 직접 판매까지 전 과정을 수행하며 ‘풀밸류체인(Full Value Chain)’ 역량을 입증했다. 양측은 이번 협력을 통해 SK바이오팜의 연구개발(R&D) 수요와 연계 가능한 혁신 스타트업을 발굴해, 단순 지원을 넘어 2026.02.02

넥스제너·카이저바이오·코아스템켐온, 혁신 치매 치료제 개발 3자 업무협약 체결

넥스제너와 카이저바이오, 코아스템켐온이 치매 신약의 제조부터 비임상 및 임상 단계에 이르는 전주기 개발을 성공적으로 추진하기 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 2일 밝혔다. 2022년 설립된 넥스제너는 제제 및 제형 분야 전문가들의 오랜 경험과 노하우를 기반으로 약물 설계, 생산, 효능 분석, 문서화 및 인허가까지 의약품 개발 전 과정을 지원하는 전문 기업이다. 이번 협약을 통해 신약 후보물질의 제형 개발과 제조 전략 수립을 담당한다. 카이저바이오는 사람과 반려동물이 모두 건강한 원헬스케어(One-Health Care)를 지향하는 혁신 기업으로, 기존 치매 치료제의 기술적 한계를 극복하는 알츠하이머 치매 신약과 맞춤형 면역항암제 개발에 주력하고 있다. 이번 협력을 통해 차세대 치매 치료 후보물질의 연구개발 속도를 한층 가속화할 계획이다. 코아스템켐온의 비임상CRO사업부는 국내 최초 민간 비임상시험기관으로 출범해 국내 주요 제약사는 물론 해외 제약사, 신약개발 벤처기업, 식품·농약· 2026.02.02