[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 6월 예고했던 국가 우선순위 바우처(Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV) 프로그램 시범운영을 시작하고 최대 5개 기업을 선정한다. 선정되면 의약품 및 생물학적 제제 심사 기간이 기존 10~12개월에서 1~2개월로 단축되는 혜택을 받을 수 있다.

24일 관련업계에 따르면 FDA는 최근 CNPV 프로그램 시범운영에 참가할 기업을 모집한다고 공고했다. 프로그램에 선정된 기업들은 검토 기간 단축을 위해 강화된 소통 및 단계별 검토 혜택을 받을 수 있는 바우처를 발급 받는다.

우선순위는 ▲미국 공중보건 위기 해결 ▲미국 국민에게 더 혁신적인 치료법 제공 ▲미충족 의료 수요 해결 ▲미국인의 건강 이익을 증진하고 미국 공급망 탄력성 강화를 위해 의약품 개발 및 제조를 국내로 유치하기 ▲약물 접근성 향상 등 5개다. 이는 6월 제시된 것과 유사하며, 접근성 향상 항목이 추가됐다.

FDA는 공중보건 위기 대응의 예시로 팬데믹 잠재력을 가진 인플루엔자 변종에 대한 광범위한 보호를 제공하는 보편적 독감 백신 개발을 들었다.

더 혁신적인 치료법 제공에서의 초점은 혁신적 영향력이 혁신 치료제 지정(breakthrough therapy designation)을 크게 초과하는 것이다. 예를 들어 신체의 면역 시스템을 재프로그래밍해 다중 질환과 싸우는 새로운 면역요법 개발 또는 외상후스트레스장애(PTSD) 치료를 위한 새로운 치료법을 통해 정신 건강 관리 혁신 등이 있다.

미충족 수요 해결 측면에서는 기존 치료법이 충분히 진단하거나 치료하지 못하는 질환을 포함하며, 희귀질환 치료 또는 예방을 위한 약물 개발이나 미국의 만성질환 위기 대응 등이 해당한다.

의약품 개발 및 제조 국내 이전에는 필수 의약품(예: 일반의약품 무균 주사제)의 제조를 해외 시설에서 미국으로 이전하는 새로운 제조 시설을 갖춘 기업, 또는 미국 표준 치료법에 대한 일반화 가능성을 지원하기 위해 미국 내 환자 모집을 유지하는 임상시험 등이 포함된다.

접근성 향상 측면에서는 특정 약물의 미국 내 가격을 최혜국대우(MFN) 가격에 맞춰 인하하거나, 후속 의료 이용을 줄여 전체 의료 비용을 낮추는 기업 등이 해당한다.

선정 기업들은 ▲더 빠른 심사 기간(1~2개월) ▲심사 과정 전반에 걸친 강화된 소통 ▲다학제적 팀 기반 평가 ▲적용 가능한 요건 충족 시 가속 승인 가능 ▲FDA의 엄격한 안전성 및 유효성 기준 유지 등 혜택을 받을 수 있다.

먼저 참여를 희망하는 기업의 참여 의향서를 접수하고, 이후 시범 프로그램에 참여할 기업을 선정할 예정이다. 신청 내용은 FDA의 최고 의료 및 과학 책임자가 주도하는 고위급 다학제 검토 위원회에서 평가한다.

의향서에는 ▲선택된 우선순위와 어떻게 일치하는지 350자 이내의 설명 ▲대상 질환 또는 상태 ▲약물의 잠재적 영향 ▲개발 단계(관련 임상 데이터 강조 포함) ▲(선택된 우선순위에 특히 관련성이 높은) 접근 방식의 독특한 측면 ▲FDA와의 소통 강화로 프로그램 개발을 촉진하기 위해 해결을 요청하는 특정 문제 등을 포함해야 한다.

신청 기업은 우선순위 중 하나 이상과 일치함을 입증해야 하고, 기업은 신청서 1건만 제출할 수 있다. FDA는 기업의 특정 약물에 대한 검토를 위해 바우처를 발급하거나 기업에 지정되지 않은 바우처를 발급할 수 있다. 이 경우 프로그램의 목적과 일치하는 범위 내에서 해당 바우처를 의약품 시판 전 허가신청서 검토에 사용할 수 있다.

FDA 측은 "CNPV 시범 프로그램은 FDA의 더 효율적인 승인 프로세스 구축과 규제 프레임워크 현대화를 통해 신흥 공중 보건 수요에 더 유연하게 대응하기 위한 광범위한 노력의 일환이다"고 설명했다.

이어 "이 프로그램은 특정 환자 집단에만 혜택을 제공하는 프로그램과 구분된다"면서 "미국인의 건강에 역사적인 영향을 미치는 치료법과 의미 있는 치료법을 가속화함으로써, 특히 일반적인 만성질환과 발병률이 높은 질환을 포함해 미국 우선 정책을 진전시킬 것이다"고 덧붙였다.