MEDI:GATE NEWS 美FDA, CAR-T 치료제 접근 문턱 낮춘다…모든 제품에서 REMS 요건 삭제 결정

기사입력시간 25.07.01 07:21최종 업데이트 25.07.01 07:21

사진: FDA Flickr. [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 자가 유래 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 면역요법의 도입을 확대하기 위해 진입 장벽을 낮추기로 결정했다. 그동안 FDA가 의무화한 약물 안전 프로그램에 따라 특별 인증을 받은 의료기관에서 치료받아야 하는 등 이용이 제한적이었다. 그러나 그동안 축적된 경험과 관리 지침을 고려했을 때 이제는 이러한 약물 안전 프로그램 없이도 CAR-T 치료제의 안전성과 유효성이 보장될 수 있다고 판단했다. 30일 관련업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)이 최근 현재 승인된 모든 CAR-T 치료제에 대한 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 해제했다. 대상 약물은 ▲BMS(Bristol Myers Squibb)의 아베크마(Abecma)와 브레얀지(Breyanzi) ▲존슨앤드존슨(J&J)의 카빅티(Carvykti) ▲노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah) ▲길리어드 사이언스(Gilead Sciences)의 테카투스(Tecartus)와 예스카타(Yescarta)다. CAR-T 치료제는 다발골수종 및 특정 유형의 백혈병과 림프종과 같은 혈액암 치료를 위해 사용되는 유전자 치료제다. FDA는 약물 관련 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경 독성 위험 때문에 CAR-T 치료제에 대해 REMS 프로그램을 요구했다. REMS는 심각한 안전성 우려가 있는 특정 의약품에 대해 FDA가 요구할 수 있는 안전성 프로그램으로, 의약품의 혜택이 위험을 상회하도록 보장하기 위해 설계됐다. 이 프로그램 하에서는 CAR-T 치료제를 처방하는 병원과 클리닉이 특별 인증을 받고, 토실리주맙을 현장 즉시 접근할 수 있도록 해야 했다. FDA 측은 "CAR-T 치료제의 위험에 대한 정보는 현재 제품 라벨링을 통해 충분히 전달될 수 있다. 여기에는 사이토카인 방출 증후군 및 신경 독성 위험에 대한 경고 박스와 약물 안내서가 포함된다"고 설명했다. FDA 암치료우수센터(OCE) 책임자인 리차드 파즈두르(Richard Pazdur) 박사는 "의사와 의료기관들은 현재 승인된 CAR-T 제품의 독성 식별 및 관리에 대해 많은 경험을 쌓았다"면서 "이 접근 방식은 안전성을 계속 최우선으로 삼으면서 환자들이 이러한 치료법에 접근하는 것을 용이하게 할 수 있다"고 말했다. 단 REMS 요건은 삭제됐지만 규제에 따른 부작용 보고 요건을 통해 안전성 모니터링은 계속 받는다. 2차 악성 종양 위험 및 장기 안전성을 평가하기 위해 제품 투여 후 15년간 환자를 추적 관찰하는 시판 후 관찰 안전성 연구도 계속 수행된다. FDA 생물학적제제평가연구센터(CBER) 센터장 겸 의료 및 과학 담당 최고 책임자인 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사는 "FDA는 CAR-T 치료제에 대한 REMS 요건을 삭제하는 대담한 조치를 취했다. REMS는 유용한 안전성 시스템이지만 시간 경과에 따른 재평가를 통해 해당 제품의 혜택이 위험을 상회하는지 판단하는 데 도움이 된다"면서 "더 이상 필요하지 않은 REMS를 삭제하는 것은 환자에게 잠재적으로 완치 가능한 치료제를 더 빨리 제공하고 의료진의 부담을 줄일 것이다"고 강조했다.

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美FDA, CAR-T 치료제 접근 문턱 낮춘다…모든 제품에서 REMS 요건 삭제 결정

REMS 없이도 안전성과 유효성 보장 판단…처방 의료기관 인증 등 없애 환자 접근성 용이 기대

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 자가 유래 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 면역요법의 도입을 확대하기 위해 진입 장벽을 낮추기로 결정했다. 그동안 FDA가 의무화한 약물 안전 프로그램에 따라 특별 인증을 받은 의료기관에서 치료받아야 하는 등 이용이 제한적이었다. 그러나 그동안 축적된 경험과 관리 지침을 고려했을 때 이제는 이러한 약물 안전 프로그램 없이도 CAR-T 치료제의 안전성과 유효성이 보장될 수 있다고 판단했다.

30일 관련업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)이 최근 현재 승인된 모든 CAR-T 치료제에 대한 위험 평가 및 완화 전략(REMS) 요건을 해제했다.

대상 약물은 ▲BMS(Bristol Myers Squibb)의 아베크마(Abecma)와 브레얀지(Breyanzi) ▲존슨앤드존슨(J&J)의 카빅티(Carvykti) ▲노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah) ▲길리어드 사이언스(Gilead Sciences)의 테카투스(Tecartus)와 예스카타(Yescarta)다.

CAR-T 치료제는 다발골수종 및 특정 유형의 백혈병과 림프종과 같은 혈액암 치료를 위해 사용되는 유전자 치료제다. FDA는 약물 관련 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경 독성 위험 때문에 CAR-T 치료제에 대해 REMS 프로그램을 요구했다.

REMS는 심각한 안전성 우려가 있는 특정 의약품에 대해 FDA가 요구할 수 있는 안전성 프로그램으로, 의약품의 혜택이 위험을 상회하도록 보장하기 위해 설계됐다. 이 프로그램 하에서는 CAR-T 치료제를 처방하는 병원과 클리닉이 특별 인증을 받고, 토실리주맙을 현장 즉시 접근할 수 있도록 해야 했다.

FDA 측은 "CAR-T 치료제의 위험에 대한 정보는 현재 제품 라벨링을 통해 충분히 전달될 수 있다. 여기에는 사이토카인 방출 증후군 및 신경 독성 위험에 대한 경고 박스와 약물 안내서가 포함된다"고 설명했다.

FDA 암치료우수센터(OCE) 책임자인 리차드 파즈두르(Richard Pazdur) 박사는 "의사와 의료기관들은 현재 승인된 CAR-T 제품의 독성 식별 및 관리에 대해 많은 경험을 쌓았다"면서 "이 접근 방식은 안전성을 계속 최우선으로 삼으면서 환자들이 이러한 치료법에 접근하는 것을 용이하게 할 수 있다"고 말했다.

단 REMS 요건은 삭제됐지만 규제에 따른 부작용 보고 요건을 통해 안전성 모니터링은 계속 받는다. 2차 악성 종양 위험 및 장기 안전성을 평가하기 위해 제품 투여 후 15년간 환자를 추적 관찰하는 시판 후 관찰 안전성 연구도 계속 수행된다.

FDA 생물학적제제평가연구센터(CBER) 센터장 겸 의료 및 과학 담당 최고 책임자인 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사는 "FDA는 CAR-T 치료제에 대한 REMS 요건을 삭제하는 대담한 조치를 취했다. REMS는 유용한 안전성 시스템이지만 시간 경과에 따른 재평가를 통해 해당 제품의 혜택이 위험을 상회하는지 판단하는 데 도움이 된다"면서 "더 이상 필요하지 않은 REMS를 삭제하는 것은 환자에게 잠재적으로 완치 가능한 치료제를 더 빨리 제공하고 의료진의 부담을 줄일 것이다"고 강조했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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