美정부 유전자치료제 규제에서 NIH 역할 축소한다

"위험성 예측 불가능하다는 근거 없다"…RAC는 광범위한 자문 역할만 수행 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 유전자 치료제가 현실화되면서 미국 정부가 규제 완화에 나섰다. 미국 국립보건원(NIH)과 식품의약국(FDA)의 중복 규제를 막고, 향후 FDA가 다른 치료제와 마찬가지로 유전자 치료제를 다룰 예정이다. NIH 프랜시스 콜린스(Francis Collins) 원장과 FDA 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장은 유전자 치료제 감독에 대한 NIH의 역할을 바꾸기로 결정했다고 15일(현지시간) 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 발표했다. NIH 감독 패널인 재조합 DNA 자문위원회(RAC)가 모든 유전자 치료제 신청을 리뷰하는 대신 광범위한 자문 역할만 수행한다는 것이다. 유전자 치료제는 지난 몇 년간 크게 발전하면서 몇몇 제품은 규제기관으로부터 시판 허가를 받기도 했다. FDA는 지난해 처음으로 CAR-T세포 치료제 2건을 승인한데 이어, 특정 유전자의 돌연변이에 의한 질병을 표적으로하는 유전자 치료제로 럭스터나(Luxturna)를 승인하기도 했다

美PBM들의 반격, "가격인상 주범은 제약사…PBM은 제네릭 장려"

PBM협 "약가인상과 리베이트 무관" 보고서 발표…최대 PBM CVS, 가치 기반 약가 시스템 도입 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국에서 PBM(Pharmacy Benefit Manager)들이 높은 의약품 가격의 주범으로 제약사와 백악관 모두에게 공격받고 있는 가운데, PBM들이 반격에 나섰다. PBM 협회 PCMA(Pharmaceutical Care Management Association)는 15일(현지시간) 이들 주장을 반박하는 보고서를 발표했다. 미국 최대 PBM 중 하나인 CVS 케어마크(CVS Caremark)는 고비용 약제를 보험에서 제외하기 위한 새로운 가격 시스템을 도입, 회사가 보험에서 제외할 수 있는 약을 결정하겠다고 밝혔다. 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령은 5월 발표한 약가인하 청사진에서 PBM과 같은 '중간상인(middlemen)'이 가져가는 리베이트나 할인을 의약품 가격 상승 요인으로 지목하며, 이를 없애도록 하는 개혁을 지시했다. 미국제약협회(PhRMA)는 청사진에 대한 답변서에서 PBM들이 협상된 할인 혜택을 소비자에게 제공하지

바이오니아, CIS 국가에 500만달러 규모 결핵진단키트 공급

카자흐스탄 시작으로 결핵 감염률·유병률 높은 주변국으로 시장진입 본격화 계획 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 바이오니아가 카자흐스탄 등 CIS 국가에 단계적으로 총 500만 달러 규모의 분자진단시스템과 진단 키트를 공급하는 사업 계획에 합의했다고 16일 밝혔다. 바이오니아 박한오 대표는 카자흐스탄 국립결핵센터 초청으로 4월, 카자흐스탄 알마티에서 개최된 국제 결핵학회에 참석해 현지 보건복지부와 국립결핵센터 및 병원 관계자들과 관련 논의를 했다. 이후 카자흐스탄을 비롯한 CIS 국가에 분자진단시스템과 진단 키트를 공급하는 사업화를 위해 현지 라이프메드 홀딩스(LifeMed Holding)와 단계적으로 진단장비와 키트를 공급하는 계약을 체결했다. 바이오니아는 라이프메드에 분자진단시스템 ExiStation과 다제내성결핵(MDR-TB), 광범위약제내성결핵(XDR-TB) 진단 키트를 공급한다. 바이오니아에 따르면 경쟁사의 경우 MDR-TB에서 리팜피신 내성만 검출 가능하고, XDR-TB 검사 아이템을 보유한 기업은 매우 드물다. 라이프메드는 국립결핵센터를 비롯한 카자흐

美메디케어 파트B 단계적 치료 허용, 바이오시밀러에 긍정적일까

美CMS 파트B·D 의약품 교차관리 등 새정책 발표…의료계선 '실패먼저' 정책 강하게 비판 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 정부가 처방약 가격 부담을 낮추기 위해 덜 비싼 의약품부터 먼저 사용하는 단계적 치료(step therapy)를 허용하겠다고 발표했다. 이는 이전 정책을 뒤엎는 것으로, 더 저렴한 바이오시밀러 사용이 늘 수 있는 기회가 될 수 있지만, 동시에 적절한 치료에 대한 환자의 접근성 측면에서 우려가 제기되고 있다. 14일 관련 업계에 따르면 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)는 최근 메디케어 어드밴티지(Medicare Advantage) 건강보험에서 메디케어 파트 B 의약품에 대해 2019년 1월 1일부터 신규 진단 환자에서는 단계적 치료 지침을 적용하며, 파트 B와 D 의약품을 교차 관리(cross-manage)할 수 있도록 허용한다고 밝혔다. 미국 의료보험인 메디케어는 네 가지로 구성된다. 정부에서 제공하는 일반 메디케어인 파트 A와 파트 B는 각각 병원 입원비와 의사 및 외래 방문 진료 혜택을 제공한다. 수혜자들은 여기에 민간 회사에서

美바이오시밀러 판매사들 "리베이트 없애면 환자에 혜택"

[기획 ②] 투자자들 리베이트 개혁에 큰 관심…암젠 뉴포젠 경험, "미국 바이오시밀러 시장 긍정적" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 정부가 치솟는 약가를 잡기 위해 바이오시밀러를 통한 시장 경쟁 촉진에 많은 관심을 보이고 있지만 여전히 오리지널 장벽이 높다. 상반기 미국 레미케이드(Remicade, 성분명 인플릭시맙) 매출은 바이오시밀러와의 경쟁으로 인한 약가인하, 리베이트 비용 상승으로 전년대비 20% 가량 감소했지만 여전히 90%가 넘는 시장점유율을 보이고 있다. 2분기 컨퍼런스콜에서는 바이오시밀러 관련 처방약 리베이트(rebate)가 주요 이슈로 떠오르며, 이에 대한 투자자들의 질문이 쏟아졌다. 리베이트 개혁은 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 행정부가 5월 발표한 약가인하 청사진에서 언급됐다. 트럼프 대통령은 환자에게 가야 할 리베이트나 할인이 중간업체(middleman)가 가져가는 것을 중단하도록 개혁을 지시했다. 제조사로부터 비공개 리베이트를 받기보다 고정가격을 사용하는 등 약가협상에서 PBM(Pharmacy Benefit Manager)의 역할을 재고하도

유럽 바이오시밀러 시장 다국적사 본격 가세

[기획 ①] 상반기 산도스 시장확대·암젠 첫 바이오시밀러 출시…하반기 허셉틴·휴미라 시장 주목 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 국내 바이오사와 오리지널사 간의 경쟁이 주를 이뤘던 유럽 바이오시밀러(biosimilar) 시장에 다국적 제약회사들도 진출하면서 올해 상반기 그 성과가 나오기 시작했다. 아직은 국내사들이 선두자리를 차지하고 있는 가운데, 하반기에 매출이 본격화될 것으로 보이는 허셉틴 바이오시밀러나 첫 출시를 앞둔 휴미라 바이오시밀러 경쟁에서도 국내사들이 앞서갈지 관심을 모은다. 노바티스(Novartis)는 2분기 컨퍼런스 콜을 통해 산도스(Sandoz)의 바이오시밀러가 2분기 30%대 분기 성장률을 보였다고 밝혔다. 제품별 구체적인 매출 규모나 시장점유율에 대해서는 공개하지 않았으나, 바이오시밀러의 주 성장요인으로는 맙테라/리툭산(Mabthera/Rituxan, 성분명 리툭시맙) 바이오시밀러 릭사톤(Rixathon)과 엔브렐(Enbrel) 바이오시밀러 에렐지(Erelzi)의 유럽 판매를 꼽았다. 산도스 리처드 프란시스(Richard Francis) CEO는 "2분기 바

화이자CEO "미국, 처방약 리베이트 없는 시장으로 갈 것이다"

바이오시밀러에 유리하게 작용 전망…"속도 알수없지만 시스템 개혁 트럼프 행정부 우선순위" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer)의 이안 리드(Ian Read) CEO가 미국 의료체계에서 의약품 리베이트가 사라질 것이라 예측해 눈길을 끌고 있다. 그는 리베이트가 사라지면 바이오시밀러(biosimilar)에도 유리하게 작용할 것으로 전망했다. 31일(현지시간) 진행된 화이자의 2분기 컨퍼런스 콜에서는 의약품 비용 감소 및 리베이트 구조 변화에 관한 미국 행정부의 청사진에 대한 질문이 쏟아져 나왔다. 화이자는 7월 1일자로 의약품 일부 가격을 인상하려 계획했으나, 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령과의 면담 이후 가격 인상을 연기하기로 최종 결정했다. 투자자들은 대통령과의 면담에서 구체적으로 어떤 이야기가 오갔는지 큰 관심을 보였다. 이날 컨퍼런스 콜에서 리드 CEO는 업계의 가격 결정 구조에 변화가 있을 것인지에 대한 질문에 "업계에 전반적으로 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상되는 가장 큰 변화 가운데 하나는 리베이트를 없애기 위해 의약품 할인의

셀트리온 허쥬마, 램시마·트룩시마 이어 호주서 승인

허셉틴 바이오시밀러로는 호주 첫 허가…유통 방안 및 론칭 시점 협의 중 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 셀트리온이 최근 호주 식약처(Therapeutic Goods Administration, TGA)로부터 유방암 및 위암 치료용 항체 바이오시밀러 허쥬마(Herzuma, 성분명 트라스투주맙)의 판매 허가를 받았다고 2일 밝혔다. 허쥬마는 트라스트주맙(Trastuzumab) 바이오시밀러로는 처음으로 호주에서 판매 허가를 받았다. 허쥬마의 오리지널의약품은 제넨텍(Genentech)이 개발하고 로슈(Roche)가 판매하는 허셉틴(Herceptin)이다. 허쥬마의 오리지널의약품은 호주에서 연간 약 1341억 원 규모의 매출을 기록하고 있다. 셀트리온은 계열사인 셀트리온헬스케어와 허쥬마의 호주 유통 방안을 협의 중이며, 현지 시장 상황을 고려해 전략적 론칭 시점을 결정할 계획이다. 셀트리온은 2015년 8월 호주에서 램시마의 허가를 받고 유통파트너사인 화이자(Pfizer)와 호주 시장에 진출했다. 4월에는 호주 식약처로부터 두번째 제품인 혈액암 치료용 항암 항체

툴젠, 뉴욕줄기세포재단·엔세이지와 줄기세포치료제 개발 MOU

엔세이지 美법인 설립 및 운영…툴젠-뉴욕줄기세포재단 전략적 파트너로 참여 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 툴젠이 뉴욕줄기세포재단(New York Stem Cell Foundation, NYSCF) 연구소, 줄기세포치료제 기업 엔세이지(nSAGE)와 '줄기세포치료제 개발협력을 위한 상호양해각서'를 체결했다고 2일 밝혔다. nSAGE는 유전자교정 줄기세포 제작의 전문성을 바탕으로 뉴욕줄기세포재단의 세계적인 줄기세포 자원에 툴젠의 유전자교정 기술을 적용해 차세대 줄기세포 치료제를 개발하는 것을 목표하고 있다. 이를 위해 nSAGE는 미국에 법인을 설립 및 운영할 예정이며, 툴젠과 뉴욕줄기세포재단은 신생법인의 전략적 파트너로 힘을 보탤 계획이다. 미국 뉴욕줄기세포재단은 2005년에 설립된 비영리 기관으로 선도적인 줄기세포 연구개발 및 연구 자금 지원업무를 수행하고 있다. nSAGE는 한국의 줄기세포치료제 스타트업으로 차세대 줄기세포 제작기술 및 엑소좀 분획 기술을 보유하고 있다. 뉴욕줄기세포재단(NYSCF) 수잔 L. 솔로몬 (Susan L. Solomon) 대표

알테오젠 ALT-P7, 위암치료제로 美FDA 희귀의약품 등록

허셉틴 이용한 약물항체접합체…미국 허가 받으면 7년간 시장독점권 인정 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 알테오젠이 허셉틴(Herceptin, 성분명 트라스투주맙)을 이용한 항체–약물 접합체(ADC) ALT-P7이 31일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다고 2일 밝혔다. FDA의 희귀의약품 지정은 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정된 제품은 허가를 받으면 7년간 시장독점권 인정, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금 감면, 신속심사(accelerated approval), 우선심사(priority review) 및 패스트 트랙(fast tract) 적용 대상이 되고, 신약승인(NDA) 심사비용 면제 등의 혜택을 받는다. ALT-P7은 알테오젠이 자체 개발한 차세대 항암제 기술인 'NexMab ADC 원천 기술'을 활용한 항암-약물 접합체다. 지난해 식품의약품안전처의 승인을 받아 현재 국내에서 유방암 환자를 대상으로 임상