MEDI:GATE NEWS 코오롱티슈진, 미국 임상 3상 유효성 입증 실패

기사입력시간 26.07.21 09:05최종 업데이트 26.07.21 09:05

코오롱티슈진이 골관절염 세포유전자치료제 TG-C의 미국 임상 3상 시험 첫 번째 분석 요약결과(Top-line)를 공개했다고 20일 밝혔다. 이번 임상 3상 12개월 차 공동 1차 평가지표인 WOMAC(관절염 환자를 위한 웨스트민스터 osteoarthritis index) 및 VAS(시각적 통증 평가 척도)에서 TG-C 투여군은 통증 완화와 관절 기능 개선 효과를 보였다. TG-C 투여군의 12개월 차 VAS 통증 점수는 -38.6, WOMAC 점수는 -26.34로 나타났다. 이는 지난 미국 임상 2상과 한국 임상 3상 투여군 데이터와 유사하거나 상회하는 수준이다. 다만 서로 다른 시험 간 비교이므로 직접적인 약효 근거로 해석하기는 어렵다. 문제는 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다는 점이다. 위약군의 12개월 차 VAS 통증 점수는 -39.1, WOMAC 점수는 -27.57로 기록됐다. 위약군에서 임상 설계 당시 가정을 크게 상회하는 반응이 나타나 투여군과 위약군 간 차이가 사전 정의된 유의성 기준에 도달하지 못했다. 코오롱티슈진은 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 영향을 미쳤을 가능성을 제기했다. 골관절염과 같이 통증을 수반하는 질환의 관절강 내 주사 방식 임상시험에서는 높은 위약 반응이 보고된 사례가 있다. 회사는 위약 반응의 규모와 배경을 하위 그룹 분석 등을 통해 정밀하게 검토 중이다. 안전성 측면에서는 우려되는 신호가 관찰되지 않았다. 골관절염 악화로 무릎 인공관절 치환술(Total Knee Replacement)을 받은 환자 비율은 TG-C 투여군에서 0.6%(310명 중 2명), 위약군에서 5.3%(151명 중 8명)였다. TG-C 투여군에서 무릎 인공관절 치환술 발생빈도가 위약군 대비 약 8.8배 낮게 나타났다. 코오롱티슈진은 이번 결과에 대한 정밀 분석을 바탕으로 개발 방향을 구체화할 계획이다. 이를 위해 정형외과 전문의 앤디 웨이먼(Andy Weymann)을 최고의학책임자(CMO)로 영입했다. 앤디 웨이먼 신임 CMO는 글로벌 헬스케어 기업 스미스앤네퓨(Smith+Nephew)에서 14년간 CMO를 역임했다. 오는 10월에는 TG-C의 두 번째 미국 임상 3상 시험 탑라인 결과가 발표된다. 두 시험은 동일한 프로토콜을 따랐으나 서로 다른 임상시험기관과 평가자, 환자군으로 구성돼 독립적으로 수행됐다. 코오롱티슈진 노문종 대표이사는 “첫 번째 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다”며 “추가 분석에서 확인된 기관별 반응 차이 가능성 등 여러 변수에 대해 다각도의 정밀 분석을 진행 중”이라고 말했다. 이어 “두 번째 시험은 첫 번째 시험의 단순 반복이 아니라 서로 다른 환경에서 수행된 독립적인 관찰인 만큼, 오는 10월 발표될 결과를 주의 깊게 보고 있다”고 덧붙였다.

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코오롱티슈진, 미국 임상 3상 유효성 입증 실패

통증 개선 확인하나 위약군 대비 통계적 유의성 미달…10월 2차 결과 공개 예정

코오롱티슈진이 골관절염 세포유전자치료제 TG-C의 미국 임상 3상 시험 첫 번째 분석 요약결과(Top-line)를 공개했다고 20일 밝혔다.

이번 임상 3상 12개월 차 공동 1차 평가지표인 WOMAC(관절염 환자를 위한 웨스트민스터 osteoarthritis index) 및 VAS(시각적 통증 평가 척도)에서 TG-C 투여군은 통증 완화와 관절 기능 개선 효과를 보였다. TG-C 투여군의 12개월 차 VAS 통증 점수는 -38.6, WOMAC 점수는 -26.34로 나타났다. 이는 지난 미국 임상 2상과 한국 임상 3상 투여군 데이터와 유사하거나 상회하는 수준이다. 다만 서로 다른 시험 간 비교이므로 직접적인 약효 근거로 해석하기는 어렵다.

문제는 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못했다는 점이다. 위약군의 12개월 차 VAS 통증 점수는 -39.1, WOMAC 점수는 -27.57로 기록됐다. 위약군에서 임상 설계 당시 가정을 크게 상회하는 반응이 나타나 투여군과 위약군 간 차이가 사전 정의된 유의성 기준에 도달하지 못했다.

코오롱티슈진은 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 영향을 미쳤을 가능성을 제기했다. 골관절염과 같이 통증을 수반하는 질환의 관절강 내 주사 방식 임상시험에서는 높은 위약 반응이 보고된 사례가 있다. 회사는 위약 반응의 규모와 배경을 하위 그룹 분석 등을 통해 정밀하게 검토 중이다.

안전성 측면에서는 우려되는 신호가 관찰되지 않았다. 골관절염 악화로 무릎 인공관절 치환술(Total Knee Replacement)을 받은 환자 비율은 TG-C 투여군에서 0.6%(310명 중 2명), 위약군에서 5.3%(151명 중 8명)였다. TG-C 투여군에서 무릎 인공관절 치환술 발생빈도가 위약군 대비 약 8.8배 낮게 나타났다.

코오롱티슈진은 이번 결과에 대한 정밀 분석을 바탕으로 개발 방향을 구체화할 계획이다. 이를 위해 정형외과 전문의 앤디 웨이먼(Andy Weymann)을 최고의학책임자(CMO)로 영입했다. 앤디 웨이먼 신임 CMO는 글로벌 헬스케어 기업 스미스앤네퓨(Smith+Nephew)에서 14년간 CMO를 역임했다.

오는 10월에는 TG-C의 두 번째 미국 임상 3상 시험 탑라인 결과가 발표된다. 두 시험은 동일한 프로토콜을 따랐으나 서로 다른 임상시험기관과 평가자, 환자군으로 구성돼 독립적으로 수행됐다.

코오롱티슈진 노문종 대표이사는 “첫 번째 시험에서는 예상보다 큰 위약 반응이 결과 해석에 중요한 영향을 미친 것으로 보고 있다”며 “추가 분석에서 확인된 기관별 반응 차이 가능성 등 여러 변수에 대해 다각도의 정밀 분석을 진행 중”이라고 말했다.

이어 “두 번째 시험은 첫 번째 시험의 단순 반복이 아니라 서로 다른 환경에서 수행된 독립적인 관찰인 만큼, 오는 10월 발표될 결과를 주의 깊게 보고 있다”고 덧붙였다.

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이지원 기자 (jwlee@medigatenews.com)

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