[메디게이트뉴스 이지원 기자] GC녹십자와 한미약품은 차세대 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(코드명: HM15421/GC1134A)'에 대해 바이오마린 파마슈티컬과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

이번 계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발과 상업화를 담당한다. 한국 지역에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가와 상업화를 주도한다.

LA-GLA는 리소좀축적질환인 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 기존 ERT가 2주마다 정맥주사로 투여되는 것과 달리 LA-GLA는 피하 투여가 가능하도록 설계됐다. 양사는 이를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 편의성을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯한 혈관·말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.

LA-GLA는 한미약품의 약물 지속 플랫폼 기술과 GC녹십자의 ERT 생산·임상 전문성을 결합해 공동 개발된 파이프라인이다. 양사는 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정을 받았으며, 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행 중이다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.

계약 규모는 총 4억7500만달러(한화 약 6347억원)다. GC녹십자와 한미약품은 선급금 7000만달러(935억원)를 수령하며, 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 4억500만달러(5412억원)를 추가 수령할 수 있다. 또한 제품 출시 이후 별도의 로열티를 수취할 예정이다.

한미약품그룹 임주현 부회장은 "LA-GLA는 국내 굴지의 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과"라며 "이번 파트너십을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 가속화하는 동시에 국내 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다”고 말했다.

GC녹십자 허은철 대표이사는 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것"이라고 밝혔다.