[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 올해 임상 연구에서 디지털 헬스 기술 사용과 의약품 제조에서 인공지능(AI) 및 기계학습(ML) 기술 적용을 포함한 신규 지침을 발표할 예정이다.

4일 관련업계에 따르면 FDA 산하 의약품평가연구센터(CDER)가 최근 올해 발표 예정인 신규 및 개정 지침 문서에 대한 계획을 공개했다.

발표 예정인 지침은 총 81개로, 그 중 대다수가 지난해 의제에서 이월된 내용이다. 바이오시밀러, 임상/의학, 조제, 제네릭 의약품, 라벨링, 의약품 품질, 화학·제조·품질관리(CMC) 등 12개 주제룰 다룬다. 특히 제네릭 카테고리에서서 26개 지침이 포함돼 지난 해와 마찬가지로 올해도 제네릭에 중점을 두고 있음을 보여줬다.

올해 의제에 포함된 신규 항목은 15개다. 행정/절차 분야에서는 ▲의약품 및 의료기기 제조업체와 지불자, 약품 목록 위원회 및 소규모 업체와의 커뮤니케이션에 대한 개정 지침 ▲의약품 및 생물학적 제제의 임상 연구에서 디지털 헬스 기술 활용에 대한 FDA와의 협의 지침 ▲패스트 트랙, 혁신치료제, 우선심사 등 신속 심사 프로그램 지침 3건이 추가됐다.

이중 디지털 헬스 관련 FDA는 이러한 기술이 규제 기준에 부합하도록 지원해 임상 현장에 도입되고 원활하게 승인될 수 있도록 촉진하고자 한다.

디지털 헬스 기술에는 웨어러블 기기를 사용한 실시간 모니터링, 모바일 애플리케이션을 포함해 환자의 건강 관련 데이터를 수집하는 다양한 도구가 포함된다. 이를 이용하면 임상적 특징을 지속해서 빈번하게 측정하는 것은 물론, 기존 방식으로는 포착하기 어려웠던 새로운 유형의 임상 정보를 환자로부터 직접 수집할 수 있다. 또한 병원 밖에서도 원격으로 데이터를 수집함으로써 분산형 임상시험을 지원하고, 데이터 수집 범위와 다양성을 높일 것으로 기대하고 있다.

바이오시밀러 분야에서는 바이오시밀러 및 상호교환 가능한 바이오시밀러 인슐린 제품에 대한 개정 초안과 바이오시밀러 및 상호교환 가능 제품의 라벨링 요건이 새로 포함됐다.

이 외에도 ▲첫 상호교환 가능한 바이오시밀러 제품(Interchangeable Biosimilar)의 독점권 ▲바이오시밀러 제품에 대한 소아 임상 연구 계획 ▲바이오시밀러 및 상호교환 가능한 바이오시밀러 제품: 용기 밀봉 시스템 및 기기 구성 부품에 대한 고려 사항 ▲바이오시밀러 개발 및 가격 경쟁 및 혁신법(BPCIA)에 대한 신규 및 개정된 질의응답 초안이 대기하고 있다.

BPCIA에 대한 질의응답 지침은 이번이 네 번째 개정으로, 세 번째 지침은 2021년 9월 발표됐다. 지난해 일정에서 추가된 사항이 올해로 이월됐다. 

의약품 품질/CMC 분야에서는 의약품 제조에서 AI/ML 품질 고려사항에 관한 신규 지침이 추가됐다.

FDA는 2023년 의약품 제조 분야에서 AI 활용에 대한 토론 문서를 발표하고 AI와 첨단 제조 기술을 현행 의약품 제조 규제 체계에 통합하는 방안에 대한 논의를 시작했다.

FDA는 당시 문서를 통해 AI가 공정 설계 및 최적화, 실시간 데이터 분석을 통한 공정 자동 제어, 스마트 모니터링 및 유지 보수, 이상 징후 감지 및 근본 원인 분석 등을 통해 의약품의 견고성을 높일 수 있을 것으로 내다봤다. 다만 AI 모델 학습에 사용되는 데이터의 신뢰성 확보, AI의 의사결정 과정에 대한 설명 가능성, 모델의 라이프사이클 관리, 클라우딩 컴퓨터 및 데이터 보안 측면에서 고려해야 할 것들이 있다고 했다.

이어 2025년 1월 '의약품 및 생물학적 제제에 대한 규제 결정 지원을 위한 인공지능 사용 고려사항' 지침 초안을 발표했다. 이 지침은 의약품 개발, 제조, 규제 신청 과정에서 AI/ML 활용에 대해 포괄적인 내용을 담고 있으며, 제조 분야에서 AI 활용에 대한 구체적인 권장사항이 포함됐다.

우선 심사 바우처 프로그램에 대한 지침도 주목할 필요가 있다. 지난해 6월 FDA는 국가 우선순위에 부합하는 기업에 제한적으로 바우처를 발급하는 국가 우선순위 바우처(CNPV) 프로그램을 시작한다고 발표했다. 선정된 기업 제품의 허가신청서 심사 기간이 기존의 10분의 1 수준인 1~2개월로 파격적으로 단축되는 프로그램으로, 이미 몇몇 제품이 대상으로 선정됐다. 다만 아직 관련 지침은 공개되지 않았다.

이 외에도 임상/의학 범주에서 개별 제품에 대해서는 ▲만성 자발성 두드러기(CSU) 치료제 개발 ▲동물 유래 갑상선 제품 개발 ▲자궁내막증 관련 통증 관리 약물의 효과 및 안전성 확립 ▲양전자 방출 단층 촬영(PET) 약물의 최초 인체 투여 연구를 위한 방사선량 측정 ▲낫적혈구병 합병증 예방 및 치료 제품 개발을 위한 평가 지표 등에 대한 지침 발표를 앞두고 있다. 이 중 낫적혈구병에 대한 지침은 올해 신규로 포함됐다.