MEDI:GATE NEWS 올릭스 OASIS-DUO 초기 개념입증 데이터 공개…간·지방 유전자 동시 억제

기사입력시간 26.08.03 12:54최종 업데이트 26.08.03 12:54

간·지방조직 이중 조직 표적 OASIS-DUO 구조. 사진=올릭스 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 올릭스가 단일 약물로 복수 표적과 복수 장기를 동시에 제어하는 핵심 플랫폼 'OASIS'의 확장 전략과 함께 이중 조직 플랫폼 'OASIS-DUO'의 초기 개념입증(PoC) 데이터를 공개했다고 3일 밝혔다. OASIS-DUO는 서로 다른 조직을 표적하는 두 개의 siRNA(소분자 간섭 RNA)를 하나의 구성체로 결합한 이중 조직 플랫폼이다. 각 siRNA에는 조직 특이적 전달체가 적용돼 혈액 내에서 분리된 후 각기 다른 조직으로 전달돼 해당 조직의 표적 유전자를 선택적으로 억제한다. OASIS-DUO 플랫폼 초기 PoC 데이터에서 간·지방조직 동시 표적 가능성 확인. 사진=올릭스 이번 초기 PoC 연구에서는 간 표적 siRNA와 지방조직 표적 siRNA를 단일 약물로 구현해 마우스에 단회 투여했다. 그 결과 간과 지방조직 모두에서 표적 유전자 억제 활성이 확인됐다. 간에서는 기존 단일 표적 대조군과 비교 가능한 수준의 억제 효과가 관찰됐고, 지방조직에서도 뚜렷한 표적 억제 효과가 나타났다. 간과 지방조직은 대사 조절에 함께 관여하는 핵심 조직이다. 올릭스는 비만과 대사이상 관련 지방간염(MASH) 등 복합 대사질환에서 두 조직의 이상이 함께 나타나는 경우가 많다는 점을 고려해, 이를 동시에 조절하는 치료 전략을 개발하고 있다고 설명했다. 회사는 향후 간과 지방조직 조합을 넘어 신장, 근육 등 다양한 조직 조합으로 적용 범위를 넓혀갈 계획이다. 또 다른 플랫폼인 'OASIS-D'는 단일 조직 내 서로 다른 두 표적을 동시에 조절하는 기술이다. 올릭스는 기존 간 질환 중심이었던 이 플랫폼을 안질환 영역으로 확장하며, 간 외(extrahepatic) 조직에서의 개발 가능성을 높이고 있다. Dual-target siRNA, 단일 siRNA 절반 용량에서도 향상된 망막 기능 보존 효과 확인. 사진=올릭스 안질환 영역에서는 기존 황반변성 치료제 프로그램과 새롭게 발굴한 건성 지도모양위축(GA) 관련 표적을 결합하는 전략을 추진 중이다. 회사는 GA 동물모델에서 각 siRNA를 절반 용량으로 적용한 이중 표적 치료제가 단독 물질 대비 개선된 망막 기능 보호 효과를 보이는 결과를 확인했다. 올릭스 이동기 대표이사는 "OASIS-D와 OASIS-DUO는 단일 약물로 복수 표적·복수 장기를 동시에 제어할 수 있는 플랫폼으로, 당사가 siRNA 산업에서 dual(단일 조직 내 복수 표적) 및 duo(복수 조직 내 복수 표적) 영역의 퍼스트 무버로 도약하기 위한 핵심 축"이라고 말했다. 이어 "간에 머물지 않고 안구·지방조직 등 간 외 영역으로 선제적으로 확장해 글로벌 RNAi 판도를 선도해 나가겠다"며 "기존 파트너십에 담긴 이중 표적 치료제 우선협상권 구조를 활용해 협력 범위를 확대하고, 동시에 신규 기술이전 기회를 적극적으로 발굴하겠다"고 덧붙였다.

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올릭스 'OASIS-DUO' 초기 개념입증 데이터 공개…간·지방 유전자 동시 억제

'OASIS 플랫폼' 확장 가속…단일 약물로 복수 표적·복수 장기 동시 제어

[메디게이트뉴스 이지원 기자] 올릭스가 단일 약물로 복수 표적과 복수 장기를 동시에 제어하는 핵심 플랫폼 'OASIS'의 확장 전략과 함께 이중 조직 플랫폼 'OASIS-DUO'의 초기 개념입증(PoC) 데이터를 공개했다고 3일 밝혔다.

OASIS-DUO는 서로 다른 조직을 표적하는 두 개의 siRNA(소분자 간섭 RNA)를 하나의 구성체로 결합한 이중 조직 플랫폼이다. 각 siRNA에는 조직 특이적 전달체가 적용돼 혈액 내에서 분리된 후 각기 다른 조직으로 전달돼 해당 조직의 표적 유전자를 선택적으로 억제한다.

OASIS-DUO 플랫폼 초기 PoC 데이터에서 간·지방조직 동시 표적 가능성 확인. 사진=올릭스

이번 초기 PoC 연구에서는 간 표적 siRNA와 지방조직 표적 siRNA를 단일 약물로 구현해 마우스에 단회 투여했다. 그 결과 간과 지방조직 모두에서 표적 유전자 억제 활성이 확인됐다. 간에서는 기존 단일 표적 대조군과 비교 가능한 수준의 억제 효과가 관찰됐고, 지방조직에서도 뚜렷한 표적 억제 효과가 나타났다.

간과 지방조직은 대사 조절에 함께 관여하는 핵심 조직이다. 올릭스는 비만과 대사이상 관련 지방간염(MASH) 등 복합 대사질환에서 두 조직의 이상이 함께 나타나는 경우가 많다는 점을 고려해, 이를 동시에 조절하는 치료 전략을 개발하고 있다고 설명했다. 회사는 향후 간과 지방조직 조합을 넘어 신장, 근육 등 다양한 조직 조합으로 적용 범위를 넓혀갈 계획이다.

또 다른 플랫폼인 'OASIS-D'는 단일 조직 내 서로 다른 두 표적을 동시에 조절하는 기술이다. 올릭스는 기존 간 질환 중심이었던 이 플랫폼을 안질환 영역으로 확장하며, 간 외(extrahepatic) 조직에서의 개발 가능성을 높이고 있다.

Dual-target siRNA, 단일 siRNA 절반 용량에서도 향상된 망막 기능 보존 효과 확인. 사진=올릭스

안질환 영역에서는 기존 황반변성 치료제 프로그램과 새롭게 발굴한 건성 지도모양위축(GA) 관련 표적을 결합하는 전략을 추진 중이다. 회사는 GA 동물모델에서 각 siRNA를 절반 용량으로 적용한 이중 표적 치료제가 단독 물질 대비 개선된 망막 기능 보호 효과를 보이는 결과를 확인했다.

올릭스 이동기 대표이사는 "OASIS-D와 OASIS-DUO는 단일 약물로 복수 표적·복수 장기를 동시에 제어할 수 있는 플랫폼으로, 당사가 siRNA 산업에서 dual(단일 조직 내 복수 표적) 및 duo(복수 조직 내 복수 표적) 영역의 퍼스트 무버로 도약하기 위한 핵심 축"이라고 말했다.

이어 "간에 머물지 않고 안구·지방조직 등 간 외 영역으로 선제적으로 확장해 글로벌 RNAi 판도를 선도해 나가겠다"며 "기존 파트너십에 담긴 이중 표적 치료제 우선협상권 구조를 활용해 협력 범위를 확대하고, 동시에 신규 기술이전 기회를 적극적으로 발굴하겠다"고 덧붙였다.

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이지원 기자 (jwlee@medigatenews.com)

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