치매면역치료제와 아밀로이드 가설의 미래

[칼럼] 조양래 생물학 박사·신테카바이오 연구소장 [메디게이트뉴스] 아밀로이드 가설을 기반으로 한 치매면역치료제를 개발하려던 노력은 1995년 이후 제약회사들 사이에 유행처럼 퍼졌다. 많은 국제적인 석학들이 연구에 정진했고 제약회사들이 풍부한 자금을 임상시험에 투자했다. 그럼에도 시도했던 임상시험은 한번도 성공하지 못하고 모두 실패했다. 현재 아밀로이드 가설에 바탕을 둔 신약개발시도는 이미 식어버린 화산처럼 보이지만 밑에서는 용암이 끓고있는 휴화산과 같다. 성공사례 하나만 보여주면 연구개발 및 임상시험이 폭발적으로 증가할 것으로 기대하고 있다. 임상시험이 거듭 실패함에도 아밀로이드 가설에 큰 희망을 걸고 있는 이유는 무엇일까? 뇌조직에 나타나는 노인반과 치매의 연관성이 1910년 밝혀진 이후, 노인반의 주요성분이 베타-아밀로이드이며 노인반이 뇌세포를 손상시키는 원인으로 1984년에 밝혀졌다. 이로부터 11년이 지난 1995년 치매를 연구할 수단으로 치매 모델 쥐를 처음으로 만들었다(아래 표). 원래 쥐의 뇌에는 치매와 관련된 플라그

3분기 제약바이오 M&A 침체…거래수 소폭 늘었지만 대형구매 사라지며 금액은 최저

룬드벡, 편두통약 개발사 앨더 인수 눈길…버텍스, 초기 1형 당뇨병 후보물질에 10억달러 베팅 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 올해 상반기 BMS(Bristol-Myers Squibb)-세엘진(Celgene) 인수합병(M&A), 애브비(Abbvie)-엘러간(Allergan) 인수합병과 같은 대형합병(mega-merger)의 영향으로 최근 3년간 전체 거래 비용을 능가하는 M&A 계약이 체결됐다. 그러나 3분기 들어 이러한 대형 구매가 사라지고 M&A 시장이 정체된 것으로 나타났다. 28일 관련업계에 따르면 시장조사업체 이밸류에이트 파마(Evaluate Pharma) 밴티지(Vantage)는 최근 이같은 내용을 담은 M&A 동향 분석 결과를 발표했다. 분석 결과 2019년 3분기 총 36개 제약·바이오 기업이 M&A 체결을 발표했으며, 그 가치규모는 총 84억 달러에 불과한 것으로 확인됐다. 최근 몇년간 거래액 중 가장 낮은 수준이다. 이번 분기 규모가 가장 큰 딜은 룬드벡(Lundbeck)의 앨더(Alder BioPharmaceuticals) 인수로, 19억 5000만 달러였다

마크로젠, 폐 선암 원인 융합유전자 'AXL-MBIP' 국내 특허 획득

새로운 폐 선암 진단법 개발 및 항암제 내성문제 해결 역할 기대 정밀의학 생명공학기업 마크로젠은 폐 선암의 원인 융합유전자 'AXL-MBIP'와 관련해 국내 특허를 취득했다고 28일 밝혔다. 이번 특허는 AXL-MBIP 융합유전자를 암 진단 및 항암제 스크리닝을 위한 바이오마커로 활용하는 방법에 관한 기술이다. 특허명은 'AXL을 포함하는 융합 단백질 및 이를 포함하는 암 진단용 조성물'이다. AXL-MBIP 융합유전자는 암 전이 및 재발, 약물 내성에 관여한다고 알려진 AXL 유전자와 MBIP 유전자가 결합한 것으로 폐 선암 환자에게서 특이적으로 관찰된다. 이 같은 사실은 지난 2012년 서울대의대, 서울대병원, 가톨릭의대 공동 연구팀에 의해 세계 최초로 발견됐다. 당시 연구팀은 NGS(Next Generation Sequencing, 차세대염기서열분석)를 이용해 한국인 200명을 대상으로 대규모 폐 선암 유전체 분석을 진행했고 그 결과 폐암의 원인이 될 수 있는 모든 종류의 유전적 변이 및 AXL-MBIP 융합유전자를 포함한 새로운 원인 융합

싸이토젠-CMIC, 글로벌 마케팅 계약체결

CTC기반 액체생검 플랫폼 장비 글로벌 시장 진출에 박차 CTC 기반 액체생검 전문기업 싸이토젠은일본 시믹(CMIC)과 마케팅 계약을 체결했다고 28일 밝혔다. CMIC은 일본 신약개발의 80% 이상을 지원하는 일본 CRO(Contract Reasearch Organization, 의약품 제제 개발·제조 지원)사업의 리더다. CMIC 그룹은 세계 10여개국의 글로벌 네트워크를 보유하고 있으며 2018년에는 매출 약 700억엔(약 7500억 원)을 기록했다. CMIC 그룹은 제약 기업의 부가가치 향상에 기여하는 자체 사업 모델 인 PVC(Pharmaceutical Value Creator)를 확장하고 CRO(의약품 개발 지원) 사업, CDMO(의약품 제제 개발·제조 지원) 사업, CSO (의약품 영업 지원) 사업, 의료 사업, IPM(Innovative Pharma Model) 사업 등을 통해 제약 기업의 개발, 제조, 영업 및 마케팅 가치 사슬을 광범위하게 지원하고 있다. 이번 계약을 통해 싸이토젠은 CMIC이 보유한 다양한 글로벌 네트워

바이오솔루션, 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스 2020' 초청 받아

컨퍼런스 참여 통해 자가연골 세포치료제 '카티라이프' 소개 세포치료제 연구개발기업 바이오솔루션은 2020년 1월 13~16일 미국 샌프란스시코에서 개최되는 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스 2020(J.P. Morgan Healthcare Conference 2020)'에 초청받아 참가한다고 28일 밝혔다. JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 매년 40여 개국 1500여개 헬스케어 기업이 참여하는 글로벌 컨퍼런스다. 글로벌 헬스케어 기업들을 비롯해 글로벌 기관투자자들(IB)과의 협력 및 사업 네트워킹이 가능하고 헬스케어 시장의 최신 동향을 파악할 수 있다는 점에서 전 세계 헬스케어 업계에서 가장 중요한 행사 중 하나로 평가받고 있다. 바이오솔루션은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 참여를 통해 자가연골 세포치료제 ‘카티라이프’에 대한 소개와 함께 인체조직 모델 등 바이오솔루션의 기술 우수성, 경쟁력, 사업 전략 및 비전을 설명하고 글로벌 빅 파마 및 글로벌 기관투자자(IB)들과의 전략적 파트너십을 발굴할 계획이다. 또한 카티라이프에 대한 미국 식품의약국(FDA

차바이오텍 "CordSTEM-ST, 염증반응 억제해 뇌졸중 치료 가능성 제시"

제24회 세계신경과학회서 'CordSTEM-ST' 국내 1/2a상 결과 포스터 발표 차바이오텍은 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제 'CordSTEM-ST'의 임상 1/2a상 결과에서 염증반응을 억제해 뇌졸중을 치료하고 항염증 및 신경재생·혈관신생 관련 단백질을 치료 효과를 나타내는 바이오마커로서 활용할 수 있는 가능성이 제시됐다고 28일 밝혔다. 아랍에미리트연합(UAE) 두바이에서 지난 27일 개막한 제24회 세계신경과학회(World Congress of Neurology)에서 임상 총괄책임자인 차의과학대학교 김옥준 교수는 포스터 발표를 통해 이같이 밝혔다. 세계신경과학회는 전세계 120여개국에서 참가하는 세계 최대규모 최고 권위의 신경학(Neurology) 분야 학회 중 하나다. 김 교수의 발표에 따르면 46종의 Cytokines(싸이토카인) 분석에서 'CordSTEM-ST' 투여 후 여러 싸이토카인이 증가 혹은 감소됐는데 특히 항염증(anti-inflammation)과 관련된 싸이토카인이 강력히 억제되는 것이 확인됐다. 급성기 뇌졸중의 경우 염증반응이 증가되면서

바이오리더스, 美 소아신경학회서 DMD 치료제 비임상 결과 발표

뮤코맥스 신약개발 플랫폼 바탕으로 자궁경부전암치료제 임상 2b상도 진행 중 바이오리더스는 개발 중인 뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제(BLS-M22)의 비임상 결과를 미국 소아신경학회(CNS, Child Neurology Society)에서 포스터 발표했다고 28일 밝혔다. 매년 열리는 미국 소아신경학회 행사는 아동, 청소년의 신경 및 신경 발달 장애와 관련된 연구 결과물들을 공유하는 대표적인 전문의들 행사다. 올해로 48회째를 맞았으며 미국 노스 캐롤라이나주에서 개최됐다. 이와 함께 바이오리더스는 국내에서 대한소아신경학회로부터 BLS-M22의 비임상실험 결과에 대한 평가 등을 바탕으로 지난 25일 우수 포스터상도 수상했다. 뒤센 근디스트로피는 근육이 소실돼 대개 20세 이전에 사망에 이르는 유전성 희귀질환이다. 남아 약 3500명당 한 명 꼴로 발병한다고 알려져 있으며 현재까지 효과적인 치료제가 거의 없는 상황이다. 이번 비임상에는 뒤센 근디스트로피 연구에 주로 사용되는 MDX 마우스 모델(근육 손상과 약화가 증가되는 동물 모델)을 이용했다. 실험결과 치

에스바이오메딕스, 연세대학교 줄기세포치료제 공동연구과제 선정

연세대학교와 공동연구 진행…신경계 질환 전반 아우르는 치료제 개발 목표 에스바이오메딕스와 연세대학교 의과대학 생리학교실 김동욱 교수팀이 공동연구로 진행 중인 줄기세포치료제 개발 연구가 '2019년 국가 연구개발 우수성과 100선'에 선정됐다. 국가지원 연구과제 총 6만 3000여개 중 부처별 추천 과제들을 대상으로 심사를 진행해 결정됐다. 우수성과 100선 중 생명 및 해양 분야에는 총 23개 과제가 체택됐다. 선정된 성과명은 '배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포(iPS cells)로부터 고효율 신경세포분화방법을 이용한 난치성 세포치료제 개발'이다. 연구내용은 저분자화합물을 사용해 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포)로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법 개발을 바탕으로 한다. 표준화가 매우 쉬우며 신경세포로의 제작 기간을 단축할

보로노이, 학회서 비소세포폐암 치료 후보물질 연구결과 첫 공개

경쟁물질 대비 약효 우수하고 독성은 낮아…뇌 투과율 높아 폐암에서 전이된 뇌암까지 치료 표적치료제 신약개발 전문기업 보로노이가 29일 미국 보스턴에서 열리는 미국암학회(AACR), 미국국립암연구소(NCI), 유럽암학회(EORTC) 공동 주최 ‘분자 타겟 암 치료(Molecular Target and Cancer Therapeutics) 학회’에서 비소세포성 폐암 치료제 연구 성과를 최초 공개한다고 25일 밝혔다. 이번에 발표되는 신약후보물질인 VRN071961은 비소세포성 폐암 중에서도 아직 치료제가 없어 의료 수요가 큰 EGFR Exon 20 insertion 돌연변이에 의한 폐암을 타깃으로 하고 있다. EGFR Exon 20 insertion 돌연변이는 정상 EGFR과 단백질 구조가 매우 비슷하기 때문에, 그동안 이 돌연변이만 선택적으로 치료하는 약물을 개발하기 힘들었다. 보로노이 신약후보물질은 EGFR Exon 20 insertion 돌연변이에만 선택적으로 작용하며 약효와 내약성이 뛰어난 것으로 알려져 있다. 보로노이는 학회에서 VRN071961 물질의 우월한 선

브릿지바이오테라퓨틱스, 코스닥 상장예비심사 승인

성장성 특례 상장 절차 순항…오는 12월 코스닥 시장 최종 진입 목표 혁신신약 연구개발기업 브릿지바이오테라퓨틱스는 지난달 3일 한국거래소에 제출한 상장예비심사 청구서에 대해 24일 최종 승인을 받았다고 25일 밝혔다. 성장성 특례 요건의 코스닥 상장예비심사 청구서 제출 이후 영업일 기준 33일 만에 코스닥 상장시장 진입을 위한 본격적인 발판이 마련됐다. 2015년 설립된 브릿지바이오테라퓨틱스는 국내 대표 개발 전문 바이오텍으로 'NRDO(No Research, Development Only)' 비즈니스 모델을 통해 업계를 이끌고 있다. 연구가 아닌 개발 영역에 특화된 해당 비즈니스 모델은 학계, 정부 출연 연구소 및 기업 등 외부로부터 초기 신약 후보물질을 도입하고 전임상 및 임상 개발을 효과적으로 추진하며 점차적으로 전문 역량을 확대해 나가는 독특한 형태로 미국 등 제약·바이오 선진국에서는 이미 활발히 사업을 전개해오고 있다. 후보물질을 직접 발굴하지 않는 대신 미충족 의료수요가 높으면서도 신약으로서의 개발 가능성이 높은 초기 후보물질을 도입, 개발