MEDI:GATE NEWS 큐롬바이오사이언스 레베르 시신경병증 치료제, 스케일업 팁스 R&D 사업 선정

기사입력시간 25.10.29 16:33최종 업데이트 25.10.29 16:33

큐롬바이오사이언스 '레베르 시신경병증 치료제', 스케일업 팁스 R&D 사업 선정

NQO1 기반 미토콘드리아 표적기술로 레베르 시신경병증 치료제 개발 가속화

큐롬바이오사이언스가 NQO1(NADH:quinone oxidoreductase 1) 기반 신규 레베르 시신경병증(LHON) 치료제의 비임상 기술개발 과제가 중소벤처기업부(중소기업기술정보진흥원) 주관의 ‘2025 스케일업 팁스(Scale-Up TIPS) R&D 사업’에 최종 선정됐다고 29일 밝혔다.

스케일업 팁스는 급변하는 기술 및 시장 수요에 대응하기 위해 민간이 주도하는 연구개발(R&D) 프로그램으로, 민간 운영사(VC 및 연구개발 전문회사 컨소시엄)가 스케일업 단계의 유망 기업에 10억원 이상을 투자하면 정부가 해당 투자금의 최대 1배수(최대 20억원) 이내로 매칭 투자 또는 R&D 출연금을 지원하는 방식이다. 이번 과제 선정은 스케일업 팁스 운영사 스케일업파트너스의 투자 및 추천을 통해 이뤄졌으며 큐롬바이오사이언스는 3년간 최대 12억원의 연구개발비를 지원받게 된다.

이번 과제는 큐롬바이오사이언스가 자체 개발한 미토콘드리아 표적 기술을 적용한 NQO1 기반 NAD⁺(Nicotinamide Adenine Dinucleotide) 촉진제 계열 치료 후보물질의 비임상 효능 및 안전성 검증을 목표로 한다. 회사는 향후 3년간 ▲비임상 효능평가 ▲비임상 GLP 독성시험 ▲제형 최적화 연구 등을 수행하며 글로벌 임상 진입을 위한 기술 완성도를 높여 나갈 계획이다.

LHON은 미토콘드리아 DNA 변이에 의해 발생하는 시신경 손상 질환으로, 수개월 내 급격한 시력 상실을 초래하는 희귀·난치성질환이며 현재 승인된 치료제의 반응률과 효과가 제한적이어서 새로운 치료제 개발에 대한 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다.

큐롬바이오사이언스는 NQO1을 타깃으로 하는 NAD 촉진제 계열의 미토콘드리아 활성화 기술을 통해 세포 내 에너지 대사를 개선하고 손상된 시신경 기능을 회복시키는 혁신 신약 개발을 추진하고 있다.

큐롬바이오사이언스 관계자는 "이번 과제는 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 미토콘드리아 표적형 LHON 치료제 개발의 실질적 전환점이 될 것"이라고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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