[메디게이트뉴스 이지원 기자] 알지노믹스는 항암 유전자치료제 '타스피티마젠 아드벡(Taspitimagene advec, 개발코드명 RZ-001)'이 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 신경교종(Glioma) 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Medicinal Product Designation)을 받았다고 22일 밝혔다.

이번 지정으로 RZ-001은 9월 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)의 긍정의견 채택에 이어 유럽 희귀의약품 지정 절차를 완료했다. 이는 RZ-001의 첫 유럽 규제 지정이다.

희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 대안이 제한적인 질환에 대한 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계의 과학적·규제적 자문, 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며, 시판허가 후 시장 독점권이 부여된다. 유럽은 미국의 최대 7년보다 긴 10년의 독점권이 인정되며, EU 회원국 전역을 대상으로 중앙집중심사 절차를 추진할 수 있다.

유럽 희귀의약품 지정 심사에서는 질환의 희귀성 및 중증도, 개발 타당성, 기존치료법의 존재 여부 등을 종합적으로 검토한다. 기존 치료법이 있는 경우 신청 의약품이 환자에게 '상당한 혜택(significant benefit)'을 제공할 가능성을 뒷받침하는 근거가 중요하게 평가된다.

앞서 RZ-001은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암(HCC)과 교모세포종(GBM) 적응증에 대해 각각 희귀의약품 지정과 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다. 간세포암에 대해서는 5월 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정도 확보했다.

알지노믹스는 미국과 유럽에서 확보한 규제 지원을 활용해 RZ-001의 글로벌 임상 개발 전략을 구체화하고, 기술이전 및 공동개발 등 사업화 기회를 모색하고 있다. 회사는 임상 단계에 있는 간세포암과 교모세포종에 이어 신규 고형암종으로 적응증 확장을 추진하고 있다.

알지노믹스 김보미 신약개발센터장은 "RZ-001이 미국에 이어 유럽에서 희귀의약품 지정을 확보함으로써 신약개발 가능성에 긍정적 신호를 더했다"며 "이번 지정을 계기로 글로벌 잠재 파트너사들에게 RZ-001의 가치를 알려 나가겠다"고 말했다.

알지노믹스 이성욱 대표이사는 "교모세포종은 예후가 좋지 않고 미충족 의료 수요가 높은 상황"이라며 "RZ-001이 난치성 암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.