GC녹십자는 뇌실투여형(Intracerebroventricular) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제아이씨브이주’가 식품의약품안전처(식약처)로부터 국내 품목허가를 받았다고 30일 밝혔다. 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자 치료제가 국내 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.
 
헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환으로, 골격 이상과 지능 저하 등 다양한 증상이 나타난다. 전체 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중증 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.
 
기존 정맥주사(IV) 제형은 전신 증상 개선에 효과적이지만, 약물이 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다. 헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 투여하는 방식이다. 회사는 기존 IV 제형과 병용하면 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료할 수 있어, 국내 신경병증성 헌터증후군 환자에게 보다 포괄적인 치료 옵션이 될 것으로 기대했다.
 
회사에 따르면 실제 임상에서 헌터라제아이씨브이주는 중추신경 손상을 유발하는 핵심 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 크게 감소시켰다. 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서는 해당 지표가 낮은 수준으로 유지됐고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 확인했다. 국내에서는 연장 임상시험으로 최소 4년간 장기 추적 관찰을 진행하고 있다.
 
헌터라제아이씨브이주는 세계 최초 뇌실투여형 헌터증후군 치료제다. 국내 허가에 앞서 일본, 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 받았으며, 회사는 추가 국가 진출도 추진하고 있다.
 
허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다”며 “앞으로도 희귀질환 환자의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

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