[메디게이트뉴스 박도영 기자] 하루 한 번 잠들기 전 먹는 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA) 치료제가 3상 임상시험에 성공했다. 수면 관련 호흡 질환의 근본 원인을 표적하는 첫 치료제로, 개발사인 앱니메드(Apnimed)는 2026년 초까지 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청서(NDA)를 제출할 계획이다.

앱니메드는 경증, 중등도, 중증 OSA 환자를 대상으로 한 SynAIRgy 연구 결과 AD109(아록시부티닌 2.5㎎/아토목세틴 75㎎)가 주요 평가 지표인 26주째 무호흡-저호흡지수(AHI)의 평균 변화량에서 유의미한 효과를 달성했다고 19일(현지시간) 밝혔다. 주요 평가 지표 및 부차적 평가 지표의 주요 결과는 2b상 MARIPOSA의 4주 결과와 유사했다. 내약성은 우수했고 약물과 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다.

OSA는 수면 중 신경근육 기능 장애와 선천적 해부학적 이상이라는 두 가지 중첩된 메커니즘으로 발생하는 만성 수면 관련 호흡 질환이다. OSA 환자는 하룻밤에 수면 무호흡증을 수백 건 경험할 수 있다. 효과적으로 치료하지 못하면 심혈관 질환, 신경인지 장애, 대사 기능 장애, 조기 사망 등 심각한 장기 건강 문제 위험이 높아진다.

OSA 환자를 위한 첫 약물 치료 옵션으로 지난해 12월 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)의 GLP-1/GIP 이중 작용제 젭바운드(Zepbound, 성분명 터제파타이드)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다. 그러나 이는 비만 성인의 중등도~중증 OSA에서만 사용할 수 있다는 한계가 있다. 또한 OSA에 있는 근본적인 근육 기능 장애를 직접 해결하는 약물 치료법은 아직 허가되지 않았다.

AD109는 새로운 항무스카린제인 아록시부티닌과 선택적 노르에피네프린 재흡수 억제제(NRI)인 아토목세틴의 고정 용량 복합제다. 수면 중 상기도 근육으로의 신호를 증가시켜 설하 운동핵의 신경생물학적 기능을 표적, 상기도 허탈을 감소 또는 예방하도록 설계됐다.

SynAIRgy 연구는 OSA를 앓고 있지만 지속적인 양압기(CPAP) 치료를 견디지 못하거나 거부하는 참가자를 대상으로 진행된 6개월 임상시험이다. 미국과 캐나다의 73개 센터에서 646명이 등록됐으며, 참가자는 여성 49.1%, 다양한 인종 그룹과 다양한 체중 범주로 구성됐다. OSA 중증도 수준에 따라 경증(34.4%), 중등도(42.4%), 중증(23.2%)으로 분포됐다.

연구 결과 AD109는 26주차 AHI에서 위약 대비 평균 55.6% 변화를 보이며 1차 평가변수를 충족했다. 또한 저산소 부담 및 산소 포화도 지수를 통해 평가했을 때 산소 공급이 상당히 개선된 것이 확인됐다. AD109군의 51.2%에서 질환 중증도가 감소한 것으로 나타났으며, 22.3%에서 시간당 AHI 사건이 5건 미만으로 OSA 질병을 완전히 통제한 것으로 나타났다.

SynAIRgy의 전체 데이터는 올해 하반기 열리는 학술대회에서 발표될 예정이다. 3분기 중 OSA를 앓고 있는 성인을 대상으로 1년간 진행한 3상 임상시험 LunAIRo 연구의 주요 데이터가 공개될 것으로 예상된다.

연구 책임자인 미국 피츠버그의대(University of Pittsburgh School of Medicine) 패트릭 스트롤로(Patrick Strollo) 교수는 "이번 3상 주요 결과는 매우 고무적이며, OSA 치료에 필요한 혁신의 잠재력을 보여준다"면서 "오랫동안 OSA 치료에 대한 진전이 제한적이었고, 많은 환자가 지속 가능한 치료 옵션을 갖지 못했다. SynAIRgy 결과는 AD109가 승인될 경우 수면 무호흡증의 신경근육적 근본 원인을 표적하는 새로운 경구용 약물로, 다양한 환자군에게 치료를 혁신할 수 있는 강력한 신규 치료 옵션이 될 수 있음을 시사한다"고 말했다.

앱니메드 최고경영자(CEO)인 래리 밀러(Larry Miller) 박사는 "SynAIRgy 임상 시험에서 얻은 긍정적인 결과는 과학에 기반을 두고, 미충족된 의료 수요에 의해 주도되며, OSA 환자를 중심으로 한 단순하고 안전하며 효과적인 경구용 약물을 제공하려는 우리의 비전을 실현하는 데 한 걸음 더 다가서게 했다"면서 "이 결과가 OSA 치료 패러다임에 대한 새로운 시대의 시작을 의미한다고 믿는다"고 밝혔다.