알츠하이머 환자 뇌에서 발견된 신비스러운 원형(circular) RNA

[칼럼] 배진건 배진(培進) 바이오사이언스 대표·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 알츠하이머 환자 뇌에서 지금까지 잘 모르던 신비스러운 원형(circular) RNA가 발견됐다고 한다. 원으로 그려지는 ‘Manhattan Plot’을 보면 많은 원형 RNA가 ‘Braak score’등 치매의 중증도와 상당한 연관성을 보여준다고 한다. 과연 뇌에 존재하는 원형 RNA가 무엇이며 무엇을 하고 있는가? 핵산에는 DNA(Deoxyribonucleic acid)와 RNA(Ribonucleic acid)가 있다. DNA분자는 두 개의 상보적인 핵산 사슬로 이루어진 이중나선(double helix) 형태를 가지지만 반대로 RNA는 한 개의 핵산 사슬로 이뤄진다(single strand). 각 사슬은 DNA 복제과정에서 다른 사슬을 위한 주형 가닥으로 작용한다. 전령 RNA(messenger RNA, mRNA)는 RNA 분자가 화학적으로 암호화되어 단백질을 생산하는데 있어서 '설계도'와 같은 역할을 한다. mRNA는 DNA 원형으로부터 전사되

우수 혁신형 제약기업들은 어떤 오픈이노베이션 전략을 가지고 있을까

에이비엘바이오·대웅제약·유한양행·한국얀센, 바이오 인베스먼트 포럼서 사례 및 전략 발표 [메디게이트뉴스 박도영 기자] "우리나라 보건의료산업 발전의 성공자는 국내 기업이나 스타트업이어야 한다. 더 큰 도약을 하기 위해서는 글로벌 기업과의 협업이 매우 중요합니다. 그래서 우리나라 땅에서 글로벌 기업과 한국 기업 간의 더 많은 협업이 이뤄질 수 있도록 계속 관심가지고 지원해주길 바랍니다." 한국얀센 송영주 부사장이 31일 한국보건산업진흥원이 개최한 바이오 인베스트먼트 포럼에서 한국얀센의 오픈이노베이션 사례를 발표하며 이같이 강조했다. 제약바이오 기업이 혼자 힘으로 성공할 수 없는 시대가 오면서 오픈이노베이션의 중요성이 강조되고 있다. 국내에서도 최근 몇년간 글로벌 기업과의 콜라보레이션은 물론 국내 벤처기업이나 대학교 등과 제약 기업 간의 협력 사례가 늘고 있다. 이미 오픈이노베이션을 통해 앞서가고 있는 기업들은 어떤 전략으로 성공 사례를 만들고 있을까. 이날 포럼에서는 2019 보건산업 성과교류회에서 우수 혁신형 제약기업으로 보건복지부 표창을 받은 에이비엘바이오(ABL B

글로벌 무역환경 침체 속...국내 바이오헬스 수출 호조

2019년 3분기 보건산업 수출 111억 달러, 전년 동기대비 5.2% 증가 한국보건산업진흥원장(이하 진흥원)은 31일 2019년 3분기(1~9월) 의약품·의료기기·화장품 등 보건산업 수출 성과를 발표했다. 2019년 3분기 보건산업 수출액은 총 111억 달러로 전년 동기대비 5.2% 증가했고 분야별로는 의약품 37억 달러(+9.8%), 의료기기 27억 달러(+7.0%), 화장품 47억 달러(+0.9%)를 기록했다. 新북방 및 新남방 지역으로의 수출이 각각 전년 동기대비 30.8%, 8.4%씩 증가하며 시장 다변화 노력을 기울이고 있으며 일본 수출 규제 발표(7월1일) 이후에도 2019년 3분기 對일 의약품·의료기기·화장품 수출은 여전히 증가세를 이어가 규제의 영향을 받지 않는 것으로 나타났다. 보건산업 수출은 미·중 무역분쟁 심화 및 일본 수출 규제 등 대외 여건 악화에도 불구하고 견조한 성장세를 이어가고 있다. 2019년 3분기(1~9월) 의약품 수출액은 36억8천만 달러로 전년 동기대비 9.8% 증가했다. 의약품 수출 상위 5개국은 미국(4억2천만 달러

툴젠, 선천망막질환 연구성과 '사이언스 어드밴시스'에 게재

레버선천흑암시 지닌 생쥐의 유전자 돌연변이 완전 교정 성공 툴젠은 서울대병원 안과 김정훈 교수팀과 레버선천흑암시를 지닌 생쥐에게 유전자교정물질을 전달해 유전자 돌연변이를 완전히 교정하는데 성공했다고 31일 밝혔다. 이 연구성과는 30일(현지시간) 저명한 국제학술지 '사이언스' 자매지인 '사이언스 어드밴시스'에 게재됐다. 이번에 연구팀이 가능성을 확인한 선천성 망막질환은 레버선천흑암시(Leber congenital amaurosis; LCA)로 시각기능과 관련된 유전자의 돌연변이로 인해 영·유아 및 소아에서 발생되는 대표적인 실명 질환이며 시각장애 특수학교 어린이 10~18%가 해당 질병을 앓고 있다. 연구팀은 돌연변이RPE65 유전자를 가진 rd12생쥐의 망막하 공간에 크리스퍼 유전자가위와 정상RPE65 유전자를 탑재한 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 주사했다. 그 결과 RPE65 유전자를 주로 발현하는 망막색소상피(RPE)에서 상동재조합(Homologous recombination)이라고 하는 DNA 수선기작에 의해 돌연변이가 교정될 수

박셀바이오, 보건의료 혁신창업 분야 보건산업진흥원장 표창

혁신형 첨단 기술 산업화 및 국민의료 향상에 기여 등 공인 박셀바이오는 31일 한국보건산업진흥원이 주최한 보건산업 성과교류회에서 보건의료 혁신창업 분야에서 보건산업진흥원장 표창을 수상했다. 박셀바이오는 첨단 항암면역치료제의 개발에 성공해 혁신형 첨단 기술의 산업화에 기여하고 지금까지의 연구개발 성과를 통해 국민 보건의료 향상에 기여했음을 인정받았다. 또한 전남 블루 이코노미 바이오 대표기업으로서 전남지역의 우수 일자리를 창출에 이바지 했을 뿐 아니라 지역 내 산학협력연구의 기술사업화 롤모델을 제시한 대표성과 기술력을 인정받은 것 역시 이번 수상의 동력이 됐다. 박셀바이오는 전남대 의과대학 및 임상백신연구개발사업단에서 스핀오프한 벤처기업이다. 자연살해(NK)세포를 이용해 진행성 간세포암종과 수지상세포를 이용한 재발성·불응성 다발골수종에 대한 항암면역치료제에 대하여 3건의 임상2상 시험을 수행 중이다. 차세대 첨단 항암면역치료제로 주목받는 CAR-T 치료제의 개발 역시 성공적으로 진행 중인 것으로 알려졌다. 박셀바이오 정광준 부사장은 "이번 수

엔지켐생명과학, 신약물질 EC-18 효능 세계 최고 권위 국제암학회서 발표

호중구감소증 임상 2상 중간결과, 항암 및 항암전이 효능 등 3개 연구 성과 발표 엔지켐생명과학은 26~30일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 미국-유럽연합종양학회의 '분자표적 및 암치료법에 관한 국제학회'(2019 AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics)에서 임상 2상 진행중인 신약물질 EC-18의 호중구감소증 중간결과와 항암 및 항암전이 효능 연구성과를 발표했다고 31일 밝혔다. '분자표적 및 암치료법에 관한 국제학회'는 미국암학회(AACR)와 미국국립암연구소(NCI), 유럽암학회(EORTC) 등 세계 최고 권위의 3대 암연구기관이 공동주최한 정기학술행사로 글로벌제약사가 연구중인 첨단 항암제 신약개발 현황과 성과를 집중 공개한다. 엔지켐생명과학은 첫 번째로 항암치료중인 유방암환자를 대상으로한 호중구감소증 임상2상 중간 결과, 하루 2000mg 투여까지 약물과 관련된 이상반응이 없는 안전한 약물임이 확인됐다고 발표했다. 효능 측면에서 투여 대상자의 호

신테카바이오, 코스닥 상장예비심사 승인

신약 후보물질 발굴·약효예측 바이오마커 개발 등 AI 분석 활용 기술 보유 유전체 빅데이터 기반 AI 신약개발 기업인 신테카바이오가 한국거래소의 코스닥상장예비심사에서 승인을 받았다고 31일 밝혔다. 유전체 빅데이터 기반 AI 신약개발 기업인 신테카는 신약 후보물질 발굴·약효예측 바이오마커 개발 등 신약개발의 다양한 영역에서 AI 분석을 활용하는 기술을 보유하고 있다. 신테카는 유전체 빅데이터 분석과 AI 딥메처링을 통해 현재 JW중외제약·CJ헬스케어 등 국내 대형 제약사들과 협업해왔으며 신약개발 과정에서 겪는 시행착오를 획기적으로 줄이고 최적의 타겟 환자군을 찾아줌으로써 AI를 통한 임상시험 성공률 향상에 큰 기여를 할 것으로 기대를 모으고 있다. 특히 최근 발표된 국내외 잇따른 임상 실패 소식은 신약개발 과정에서 AI 인공지능과 같은 4차산업의 혁신적인 기술 접목의 필요성에 대해 시사하는 바가 크다. 신테카는 앞으로 국내뿐 아니라 글로벌 제약사와의 공동 파이프라인을 확대해 나간다는 방침이다. 신테카바이오 관계자는 "빠른 시일 내 금융위원회에 증권신고서를

디엠바이오, 알테오젠과 바이오시밀러 생산 및 공급에 관한 양해각서 체결

알테오젠의 아일리아 바이오시밀러 글로벌 임상3상 임상시료 생산 및 공급 협력 디엠바이오는 알테오젠과 바이오시밀러 생산 및 공급 에 관한 양해각서를 체결했다고 31일 밝혔다. 이번 양해각서 체결에 따라 디엠바이오와 알테오젠은 알테오젠이 개발 중인 아일리아 바이오시밀러 'ALT-L9'의 글로벌 임상3상을 위한 임상시료와 개발 완료 후 상업용 제품의 생산 및 공급에 있어 상호 협력해 나갈 예정이다. 아일리아는 독일 바이엘이 개발한 바이오의약품으로 황반변성치료제다. 황반변성은 눈 안쪽 망막 중심부에 위치한 신경조직인 황반이 노화, 유전적 요인, 독성, 염증 등에 의해 기능이 떨어지면서 시력장애를 일으키는 질환이며 지난해 전세계 관련시장 규모는 약 65억 달러(약 7조 6000억 원)에 달한다. 알테오젠은 올해 5월 식약처로부터 ALT-L9의 국내 임상1상 승인을 받아 현재 임상을 진행하고 있으며 글로벌 임상3상을 준비 중이다. 앞서 임상1상 시료도 디엠바이오가 생산 및 공급했다. 디엠바이오는 동아쏘시오그룹이 메이지세이카파마와 합작해 설립한 바이오시밀러 전문 회사다.

유망 KRAS 억제제 초기 데이터 발표…특정 변이 억제 및 범용 억제제 나올까

학회서 미라티 KRAS G12C 억제제 첫 임상연구·베링거 pan-KRAS 억제제 전임상 결과 공개 [메디게이트뉴스 박도영 기자] KRAS 변이는 모든 인간 암에서 가장 흔하게 나타나는 종양 유전자 변이다. 변이 발생률이 췌장암에서는 90%가 넘고, 대장암에서는 40%, 폐선암에서는 30% 이상으로, 전체 전이성 암 7개 중 1개에서 발생하는 것으로 알려져 있다. 40년 가까이 KRAS 억제제 개발을 시도해왔지만 아직 표준 치료 이후 사용할 수 있는 표적 치료제 옵션이 없다. 26~30일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 미국암연구학회(AACR), 미국국립암연구소(NCI), 유럽암학회(EORTC)가 공동 주최 '세계 분자 표적 암 치료 컨퍼런스(International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics)'에서 초기 단계지만 유망한 KRAS 억제제 후보물질에 대한 데이터가 발표되면서 업계의 관심을 모으고 있다. 미라티, KRAS G12C 억제제 첫 임상연구 데이터 발표 미국 바이오텍 미라티 테라퓨틱스(Mirati The

큐리언트, 내성결핵치료제 'Telacebec' 임상 2a상 결과 발표

글로벌 결핵 연구그룹 총 집결해 연구결과 공유 및 다양한 협력방안 논의 큐리언트는 인도 하이데라바드에서 열린 최대의 결핵학회 WGND(Working Group on New TB Drug)에서 텔라세벡(telacebec, Q203)의 초기 임상 2상 결과를 발표했다고 30일 밝혔다. WGND는 매년 개최되는 학회로 올해도 큐리언트를 비롯하여 GSK, 얀센, 오츠카 등이 참석해 연구성과를 공유하고 수많은 공동연구와 기술제휴 등 협력방안이 논의되는 명실상부 세계 최대 결핵 학회다. TASK 안드레아스 디아콘 교수는 "이번 WGND에서 초기 임상2상 결과를 발표했다. 약 60명 환자를 대상으로 텔라세벡 100mg, 200mg, 300mg을 14일 간 하루 한번 투여해 통계적으로 유의한 결핵균 감소 효과와 우수한 안전성을 보여 매우 성공적인 결과를 얻었다"고 설명했다. 또한 안드레아스 교수는 "이러한 텔라세벡의 임상결과는 최근 출시된 내성결핵 치료제과의 병용처방으로 내성결핵에 대한 치료효과를 획기적으로 높일 뿐만 아니라 결핵연구그룹의 오랜 숙원사업인 범용적 처방