MEDI:GATE NEWS 한국MSD 폐동맥고혈압 치료제, 윈레브에어 국내 허가

기사입력시간 25.07.24 14:18최종 업데이트 25.07.24 14:18

한국MSD가 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어주, 윈레브에어키트주(성분명 소타터셉트) 45㎎·60㎎이 23일 다른 폐동맥고혈압 치료와 병용해 WHO 기능분류 II~III 단계에 해당하는 성인 폐동맥고혈압(WHO Group I) 치료를 통한 운동 능력 개선에 사용하도록 식품의약품안전처 허가를 받았다고 24일 밝혔다. 폐동맥고혈압은 폐소동맥의 벽이 비정상적으로 두꺼워지고 협착돼 압력이 상승하는 희귀·중증 난치질환이다. 증상이 진행되면 호흡곤란, 흉통, 실신 등의 증상이 나타나 일상생활 전반에 심각한 제약을 받는다. 더불어 좁아진 폐동맥으로 인해 우심실 압력이 상승해 오른쪽 심장의 기능이 점진적으로 약화되고, 이로 인한 돌연사 위험도 높다. 윈레브에어는 폐동맥고혈압 분야에서 최초(first-in-class)로 승인된 '액티빈 신호전달 억제제(ASI, Activin Signaling Inhibitor)'로 20년만에 등장한 새로운 기전의 치료제다. 폐동맥 혈관 내 세포 증식을 유발하는 단백질 복합체 액티빈의 과도한 증식 신호를 차단하고 세포 성장을 억제하는 항증식 신호와의 균형을 조정해 변형된 혈관 구조를 다시 정상화하는 역재형성(reverse remodeling)을 유도함으로써 질병의 근본 원인에 직접적으로 접근하는 기전을 갖는다. 허가의 기반이 된 STELLAR 임상에서는 WHO-FC II 또는 III의 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 윈레브에어의 효과와 안전성을 평가했다. 24주간의 연구 기간 동안 환자들은 기존 치료에 윈레브에어 또는 위약을 3주 1회 병용 투여했다. 윈레브에어는 24주 시점에 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges–Lehmann 추정치)를 40.8m 증가시켰으며, 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다. 또한 WHO-FC, 폐혈관 저항(PVR) 및 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치 등 2차 유효성 평가 지수 8개 지표에서 위약 대비 유의미한 개선을 확인했다. 대한폐고혈압학회 정욱진 회장은 "폐동맥고혈압은 일상적인 호흡조차 힘들게 만들고, 아직 완치가 어려워 환자들에게 신체적·정신적 고통을 안기는 질환"이라며 "윈레브에어는 변형된 폐혈관 구조를 다시 정상화하는 새로운 기전의 치료제로, 최신 근거를 바탕으로 업데이트된 글로벌 진료지침에서도 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션으로 제시되고 있다. 이번 허가로 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료를 위한 선택의 폭이 넓어졌다"고 말했다. 한국MSD 파마사업부 명혜진 전무는 "폐동맥고혈압 치료 분야에 20년 만에 새로운 기전의 치료제를 제공하게 돼 매우 뜻깊다. 현저히 낮은 삶의 질로 인해 보다 효과적인 치료법이 절실했던 폐동맥고혈압 환자들에게 윈레브에어가 새로운 옵션이 될 수 있을 것"이라며 "한국MSD는 앞으로도 의료진, 정부 등과 긴밀히 협력하며 더 많은 국내 폐동맥고혈압 환자들이 혁신적인 치료 혜택과 향상된 삶의 질을 누릴 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

제보 공유

한국MSD 폐동맥고혈압 치료제, '윈레브에어' 국내 허가

최초의 '액티빈 신호전달 억제제'로 비정상적으로 두꺼워진 폐혈관의 구조를 정상화

한국MSD가 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어주, 윈레브에어키트주(성분명 소타터셉트) 45㎎·60㎎이 23일 다른 폐동맥고혈압 치료와 병용해 WHO 기능분류 II~III 단계에 해당하는 성인 폐동맥고혈압(WHO Group I) 치료를 통한 운동 능력 개선에 사용하도록 식품의약품안전처 허가를 받았다고 24일 밝혔다.

폐동맥고혈압은 폐소동맥의 벽이 비정상적으로 두꺼워지고 협착돼 압력이 상승하는 희귀·중증 난치질환이다. 증상이 진행되면 호흡곤란, 흉통, 실신 등의 증상이 나타나 일상생활 전반에 심각한 제약을 받는다. 더불어 좁아진 폐동맥으로 인해 우심실 압력이 상승해 오른쪽 심장의 기능이 점진적으로 약화되고, 이로 인한 돌연사 위험도 높다.

윈레브에어는 폐동맥고혈압 분야에서 최초(first-in-class)로 승인된 '액티빈 신호전달 억제제(ASI, Activin Signaling Inhibitor)'로 20년만에 등장한 새로운 기전의 치료제다. 폐동맥 혈관 내 세포 증식을 유발하는 단백질 복합체 액티빈의 과도한 증식 신호를 차단하고 세포 성장을 억제하는 항증식 신호와의 균형을 조정해 변형된 혈관 구조를 다시 정상화하는 역재형성(reverse remodeling)을 유도함으로써 질병의 근본 원인에 직접적으로 접근하는 기전을 갖는다.

허가의 기반이 된 STELLAR 임상에서는 WHO-FC II 또는 III의 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 윈레브에어의 효과와 안전성을 평가했다. 24주간의 연구 기간 동안 환자들은 기존 치료에 윈레브에어 또는 위약을 3주 1회 병용 투여했다.

윈레브에어는 24주 시점에 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges–Lehmann 추정치)를 40.8m 증가시켰으며, 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다. 또한 WHO-FC, 폐혈관 저항(PVR) 및 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치 등 2차 유효성 평가 지수 8개 지표에서 위약 대비 유의미한 개선을 확인했다.

대한폐고혈압학회 정욱진 회장은 "폐동맥고혈압은 일상적인 호흡조차 힘들게 만들고, 아직 완치가 어려워 환자들에게 신체적·정신적 고통을 안기는 질환"이라며 "윈레브에어는 변형된 폐혈관 구조를 다시 정상화하는 새로운 기전의 치료제로, 최신 근거를 바탕으로 업데이트된 글로벌 진료지침에서도 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션으로 제시되고 있다. 이번 허가로 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료를 위한 선택의 폭이 넓어졌다"고 말했다.

한국MSD 파마사업부 명혜진 전무는 "폐동맥고혈압 치료 분야에 20년 만에 새로운 기전의 치료제를 제공하게 돼 매우 뜻깊다. 현저히 낮은 삶의 질로 인해 보다 효과적인 치료법이 절실했던 폐동맥고혈압 환자들에게 윈레브에어가 새로운 옵션이 될 수 있을 것"이라며 "한국MSD는 앞으로도 의료진, 정부 등과 긴밀히 협력하며 더 많은 국내 폐동맥고혈압 환자들이 혁신적인 치료 혜택과 향상된 삶의 질을 누릴 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

오탈자 신고 스크랩 인쇄 제보 공유

박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

이 기자의 다른 기사 보기

댓글보기(0)