이엔셀은 사회복지법인 삼성생명공익재단과 공동 출원한 중간엽 줄기세포 배양기술 특허가 미국에서 등록 결정됐다고 18일 밝혔다. 이번 특허는 이엔셀이 개발 중인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 ‘EN001’의 제조공정에 적용되는 핵심 원천기술이다.

등록된 특허명은 ‘노화가 감소되고 줄기세포능이 보존된 초기 중간엽 줄기세포, 및 그 배양방법(Early Mesenchymal Stem Cells with Reduced Aging and Preserved Stem Cell Ability, and Culturing Method Therefor)’이다. 해당 기술은 중간엽 줄기세포를 초기 단계부터 특정 조건으로 배양해 세포 노화를 최소화하고, 고유의 분화능과 증식능을 유지하는 방식이다.

이엔셀은 세포치료제가 배양이 반복될수록 세포 노화로 치료 효능이 저하될 수 있는 문제를 해결하기 위해 초기 배양 단계부터 노화를 억제하는 기술을 적용했다. 이를 통해 고품질 줄기세포를 안정적으로 대량 확보할 수 있다. 이 기술은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 구성하는 기술 중 하나이며, 현재 임상 2a상이 진행 중인 CMT1A 치료제 EN001의 제조공정에 적용되고 있다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포를 기반으로 손상된 말초신경의 슈반세포 증식과 신경 재생을 돕는 치료제 후보물질이다. 이번 특허 등록으로 이엔셀은 EN001 원료 세포의 생산기술에 대한 미국 내 권리를 확보했다.

CMT1A는 인구 2500명당 1명꼴로 발생하는 희귀 유전성 말초신경질환으로, 근력 약화와 감각 저하, 보행 장애 등을 동반한다. 현재까지 근본적인 치료제가 없어 재활치료와 증상 관리에 의존하고 있다. EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.

지난 7월 삼성서울병원, 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 3개 기관에서 위약대조 방식의 임상 2a상이 시작됐다. 현재 환자 등록과 시험약 투여가 진행 중이며, 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 최적 용량을 확인하는 것이 목표다. 이엔셀은 임상 결과를 바탕으로 향후 확증임상 설계와 신속심사·조건부 품목허가 추진을 계획하고 있다.

앞서 이엔셀은 지난해 12월 삼성생명공익재단과 공동으로 CMT 예방 또는 치료용 약학적 조성물 특허(등록번호 US 12491233 B2)를 미국에 등록한 바 있다. 이엔셀 관계자는 “이번 특허는 EN001의 원료 세포를 고품질로 안정적으로 생산하기 위한 핵심 제조기술”이라며 “앞서 등록된 치료 기전 특허와 함께 EN001의 글로벌 권리를 다층적으로 보호하겠다”고 말했다.

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