[메디게이트뉴스 이지원 기자] 지놈앤컴퍼니가 신규 타깃 기반 퍼스트인클래스(First-in-class) 신약개발 전략을 앞세워 글로벌 기술이전 확대에 나선다. 특히 검증된 타깃을 겨냥한 후발 ADC 경쟁이 치열해지는 가운데 상업적 성공 가능성이 높은 신규 타깃 파이프라인을 전임상 단계에서 기술이전하고, 파트너사의 개발 역량과 자본을 활용해 자산 가치를 극대화하겠다는 전략이다.

지놈앤컴퍼니는 9일 서울 여의도 콘래드호텔에서 '2026 지놈앤컴퍼니 기자간담회'를 개최하고 퍼스트인클래스 신약개발 전략의 배경과 글로벌 기술이전 추진 현황, 주요 신약 파이프라인 개발 현황을 발표했다.

이날 홍유석 대표는 2010년 이후 글로벌 신약 시장에서 퍼스트인클래스 약물과 베스트인클래스(Best-in-class) 약물 간 상업적 성공 격차가 크게 벌어지고 있다고 진단했다.

그는 2010년 이전에는 퍼스트인클래스뿐 아니라 베스트인클래스 약물도 임상적으로 차별성을 입증하거나 비교적 이른 시기에 출시될 경우 의미 있는 상업적 성과를 거둘 수 있었지만, 최근에는 출시 순서의 중요성이 더욱 커졌다고 설명했다.

홍 대표는 ADC 시장 역시 검증된 타깃 경쟁에서 신규 타깃 경쟁으로 빠르게 이동하고 있다고 진단했다. 현재 시장에서 PD-1 계열 면역항암제는 수십 개 제품이 개발됐지만 실제 시장은 소수 선도 제품이 대부분을 차지하고 있고, ADC 분야 역시 이미 선도 제품과 베스트인클래스 제품 중심의 경쟁 구도가 형성됐다는 설명이다.

그는 "이미 좋은 ADC 제품들이 출시된 검증된 타깃 영역에서는 후발주자가 선도 제품과 경쟁하기 어려워지고 있다"며 "글로벌 제약사들의 관심은 새로운 암종을 공략할 수 있는 신규 타깃으로 이동하고 있다"고 설명했다.

이어 "기존에 없는 타깃을 가거나 기존 페이로드로 구현하기 어려운 혁신적인 접근이 아니면 의미 있는 가치를 만들기 어렵다"며 ADC 기업의 가치 역시 단순한 링커·페이로드 기술이 아니라 신규 타깃과 파이프라인 경쟁력에서 결정된다고 강조했다.

그는 "기술적으로 시장에 나오는 데 성공하는 것과 상업적으로 성공하는 것은 전혀 다른 문제"라며 "후발주자가 시장에 진입하더라도 충분한 수익을 창출하기 어려운 사례가 늘고 있다"고 말했다.
 
"퍼스트인클래스 ADC로 글로벌 딜 추진"…전임상 기술이전하는 윈윈 전략 구축

이에 지놈앤컴퍼니는 신규 타깃 기반 퍼스트인클래스 전략에 연구개발 역량을 집중하고 있다고 밝혔다. 현재 회사는 신규 타깃 ADC를 중심으로 연구개발을 진행하고 있으며, 기존 마이크로바이옴 사업은 화장품 등 사업화 영역으로 확대하고 있다.

홍 대표는 "전임상 단계 딜을 하면서 파트너사의 역량과 자본을 활용해 저희가 개발하는 약물의 잠재력을 최대한 키우고 상업적 포텐셜을 늘려서 파이를 키우겠다는 것이 저희 전략"이라고 말했다.

그는 기존 기술이전 파이프라인의 개발도 순조롭게 진행되고 있다고 했다. 이미 기술이전된 자산들은 파트너사 주도로 당초 검토했던 적응증을 넘어 다양한 암종으로 개발 범위가 확대되고 있으며, 대규모 글로벌 임상도 진행되고 있다고 부연했다.

지놈앤컴퍼니는 기존 기술이전 자산인 'Debio 0633'과 'EP0089'의 개발 현황도 소개했다. 회사에 따르면 Debio 0633은 디바이오팜이 후속 개발을 진행 중이며, 2027년 말~2028년 초 IND 제출을 목표로 하고 있다. EP0089는 엘립시스 파마가 임상 1/2a상 진입을 추진하고 있으며, 향후 한국·미국·유럽 등으로 임상 개발 범위를 확대할 계획이다.

홍 대표는 "우리보다 훨씬 큰 역량과 자원을 가진 회사를 통해 제품의 파이를 키우고 결국 성공적인 기술이전을 통해 서로 윈윈하는 전략을 취하고 있다"고 말했다.

다만 글로벌 빅파마들이 일반적으로 임상 단계에 진입한 자산을 선호하는 만큼 전임상 단계 기술이전에는 한계도 있다고 설명했다.

홍 대표는 "전임상 단계에서 딜을 추구하고 있기 때문에 몇천억원대 계약금을 받는 것은 현실적으로 지금은 어렵다"고 말했다.

그는 "다만 애매한 미투나 베스트인클래스 드러그가 아니기 때문에 빅파마를 포함한 다양한 글로벌 회사들이 관심을 갖고 있는 것은 사실"이라며 "예전과 달리 다양한 복수의 원매자를 대상으로 기술이전을 추구하겠다"고 부연했다.

이어 "올해 안에 하나의 딜, 올해와 내년에 걸쳐 두 건의 딜을 진행하는 것이 목표"라며 "현재까지 진행 상황은 목표대로 순조롭게 진행되고 있다"고 덧붙였다.
 
지놈앤컴퍼니 차세대 자산은? CNTN4·ITGB4 표적 ADC 등

이어진 발표에서 차미영 신약연구소장은 회사가 개발 중인 신규 타깃 ADC와 저분자화합물 파이프라인 현황을 소개했다.

회사는 현재 ▲CNTN4를 표적하는 ADC 'GENA-104' ▲ITGB4를 표적하는 단일항체 ADC 'GENA-120' ▲ITGB4와 TROP2를 동시 겨냥하는 이중항체 ADC 'GENB-120' ▲섬유화 질환을 타깃하는 'GENC-116' 등을 개발하고 있다.

GENA-104는 자체 개발한 링커 기술과 엑사테칸 기반 페이로드를 적용한 ADC 후보물질로, 이번 간담회에서 최종 후보물질 확정 이후 전체 프로파일이 처음 공개된 파이프라인이다.

차 소장은 "GENA-104 ADC 프로그램은 파이널 후보물질로 확정하고 전체 프로파일을 보여주는 최초의 포스터 프레젠테이션이었다"고 말했다.

그는 "링커는 우리가 지식재산권(IP)를 보유하고 있는 기술"이라며 "원숭이에서의 안정성을 개선해 최종 후보물질을 선정했다"고 설명했다.

GENA-104가 표적하는 CNTN4는 흑색종, 육종, 폐암 등 다양한 고형암에서 발현이 확인됐으며 정상 조직에서는 발현이 제한적인 특성을 보였다. 특히 흑색종 가운데 기존 면역항암제 효과가 제한적인 일부 아형에서도 CNTN4 발현이 높게 나타났다는 설명이다.

또한 일반적인 ADC 작용 외에 면역관문 억제에 따른 추가 작용 가능성도 제시됐다. 차 소장은 "GENA-104 ADC는 전형적인 ADC 외에 추가적인 작용기전이 한 가지 더 있다"며 "면역관문을 억제하는 과정에서 페이로드 기반 세포독성 외에 T세포 기반 세포독성이 나타난다"고 말했다.

아울러 GENA-104에 대해 영장류(원숭이) 독성시험을 완료했으며, 우수한 안전역을 확인했다고 덧붙였다.

이어  GENA-120 ADC도 소개했다. GENA-120은 ITGB4 표적 항체에 자체 링커와 엑사테칸 페이로드를 결합한 ADC 후보물질이다.

ITGB4는 두경부암, 대장암, 식도암 등에서 정상 조직 대비 높은 발현을 보인 신규 타깃이다. 특히 회사는 재발·전이성 두경부암과 MSS 대장암 등 기존 치료 옵션이 제한적인 영역을 주요 적응증 후보로 검토하고 있다.

차 소장은 ITGB4 타깃 ADC 분야에서는 경쟁 파이프라인도 등장하고 있다며, 중국 시스톤이 개발 중인 ITGB4 표적 ADC와 비교한 개발 동향을 소개했다.

그는 "지놈앤컴퍼니는 시스톤이 공개한 항체와 데이터를 바탕으로 내부 비교를 진행했다"며 "현재로서는 물질 프로파일 측면에서 베스트인클래스를 지향할 수 있다고 자신 있게 말씀드릴 수 있다"고 말했다.

다만 "개발 상황에서는 시스톤이 빠른 것이 맞다"며 "시스톤은 올해 4분기 중국에서 IND 신청이 예정돼 있다"고 덧붙였다.

이중항체 ADC인 GENB-120은 ITGB4와 TROP2를 동시에 표적한다. 회사는 두 표적이 동시에 발현하는 암세포를 선택적으로 겨냥해 기존 TROP2 ADC의 한계를 보완하는 전략을 추진하고 있다.

차 소장은 GENB-120의 최종 후보물질을 올해 말 또는 내년 초 결정하는 것을 목표로 하고 있다고 설명했다.

이 외에도 지놈앤컴퍼니는 NUAK1을 표적하는 항섬유화 저분자화합물 GENC-116 개발도 진행 중이다. GENC-116은 신장, 간, 폐 등 장기 섬유증을 겨냥한 후보물질로 현재 최종 개발 후보물질 도출을 진행하고 있다.

차 소장은 "이 과제도 굉장히 많은 회사들이 관심을 가지고 보고 있는 상황"이라며 "2~3년 내 의미 있는 라이센싱을 목표로 개발하고 있다"고 밝혔다.