MEDI:GATE NEWS 로미플레이트, 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료 급여 확대

기사입력시간 26.08.04 10:32최종 업데이트 26.08.04 10:32

[메디게이트뉴스 조운 기자] 중증 재생불량성 빈혈 치료제 로미플레이트주(성분명 로미플로스팀)의 건강보험 급여 범위가 1차 치료까지 확대됐다. DKSH코리아 헬스케어 사업부는 로미플레이트주250마이크로그램이 이전 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자에서 면역억제요법과 병용하는 1차 치료요법으로 8월 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다고 4일 밝혔다. 기존에는 면역억제요법에 불응하거나 면역억제요법을 받을 수 없는 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자에 한해 급여가 적용됐다. 이번 급여 확대에 따라 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자도 초기부터 항흉선세포글로불린(ATG)과 사이클로스포린(CsA) 기반 면역억제요법에 로미플레이트주를 병용하는 치료를 급여로 받을 수 있게 됐다. 로미플레이트주는 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)인 로미플로스팀을 주성분으로 한다. 2024년 7월 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자의 면역억제요법 병용 1차 치료로 적응증이 확대됐으며, DKSH코리아는 이를 근거로 2025년 7월 건강보험심사평가원에 급여 확대를 신청했다. 2025년 발표된 2건의 전향적 임상연구에서 치료 경험이 없는 아시아 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 표준 면역억제요법인 rATG+CsA에 로미플로스팀을 병용한 결과, 27주 시점 전체 혈액학적 반응률은 76.5%로 나타났다. 회사 측은 기존 rATG+CsA 면역억제요법에서 보고된 약 50% 수준의 반응률과 비교해 높은 수준이라고 설명했다. 안전성 측면에서는 일부 환자에서 레티큘린 증가가 관찰됐지만 Grade 1 수준이었고, 핵형 분석에서 새로운 염색체 이상은 확인되지 않았다. 장기 추적에서도 반응 유지 가능성이 확인됐다. 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2025)에서 발표된 장기 추적 연구는 이전 치료 경험이 없는 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 한 2·3상 시험 참여자를 최대 5년간 추적했다. 이 가운데 rATG와 CsA에 로미플로스팀을 병용한 531-003 시험 참여자 15명에서 2년 시점 혈액학적 반응률은 93.3%(14명)로 나타났고, 5년 시점까지 반응이 유지되는 양상이 관찰됐다. 초기 대부분의 환자에서 나타났던 수혈 의존도는 최종 추적 관찰 시 약 10% 수준으로 감소했으며 새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병(AML), 골수이형성증후군(MDS)으로의 진행은 관찰되지 않았다. DKSH코리아 헬스케어 사업부 관계자는 “이번 급여 확대를 통해 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 보다 신속하게 적절한 치료를 시작하고 초기부터 다양한 치료 옵션을 활용할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 환자 치료 접근성 향상과 국내 혈액질환 치료환경 개선을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

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로미플레이트, 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료 급여 확대

8월 1일부터 치료 경험 없는 중증 환자서 ATG+CsA 병용 급여 적용

[메디게이트뉴스 조운 기자] 중증 재생불량성 빈혈 치료제 로미플레이트주(성분명 로미플로스팀)의 건강보험 급여 범위가 1차 치료까지 확대됐다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부는 로미플레이트주250마이크로그램이 이전 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자에서 면역억제요법과 병용하는 1차 치료요법으로 8월 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다고 4일 밝혔다.

기존에는 면역억제요법에 불응하거나 면역억제요법을 받을 수 없는 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자에 한해 급여가 적용됐다.

이번 급여 확대에 따라 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자도 초기부터 항흉선세포글로불린(ATG)과 사이클로스포린(CsA) 기반 면역억제요법에 로미플레이트주를 병용하는 치료를 급여로 받을 수 있게 됐다.

로미플레이트주는 혈소판 생성을 촉진하는 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)인 로미플로스팀을 주성분으로 한다.

2024년 7월 치료 경험이 없는 중증 재생불량성 빈혈 환자의 면역억제요법 병용 1차 치료로 적응증이 확대됐으며, DKSH코리아는 이를 근거로 2025년 7월 건강보험심사평가원에 급여 확대를 신청했다.

2025년 발표된 2건의 전향적 임상연구에서 치료 경험이 없는 아시아 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 표준 면역억제요법인 rATG+CsA에 로미플로스팀을 병용한 결과, 27주 시점 전체 혈액학적 반응률은 76.5%로 나타났다.

회사 측은 기존 rATG+CsA 면역억제요법에서 보고된 약 50% 수준의 반응률과 비교해 높은 수준이라고 설명했다. 안전성 측면에서는 일부 환자에서 레티큘린 증가가 관찰됐지만 Grade 1 수준이었고, 핵형 분석에서 새로운 염색체 이상은 확인되지 않았다.

장기 추적에서도 반응 유지 가능성이 확인됐다. 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2025)에서 발표된 장기 추적 연구는 이전 치료 경험이 없는 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 한 2·3상 시험 참여자를 최대 5년간 추적했다.

이 가운데 rATG와 CsA에 로미플로스팀을 병용한 531-003 시험 참여자 15명에서 2년 시점 혈액학적 반응률은 93.3%(14명)로 나타났고, 5년 시점까지 반응이 유지되는 양상이 관찰됐다. 초기 대부분의 환자에서 나타났던 수혈 의존도는 최종 추적 관찰 시 약 10% 수준으로 감소했으며 새로운 염색체 이상이나 급성골수성백혈병(AML), 골수이형성증후군(MDS)으로의 진행은 관찰되지 않았다.

DKSH코리아 헬스케어 사업부 관계자는 “이번 급여 확대를 통해 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 보다 신속하게 적절한 치료를 시작하고 초기부터 다양한 치료 옵션을 활용할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 환자 치료 접근성 향상과 국내 혈액질환 치료환경 개선을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

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조운 기자 (wjo@medigatenews.com)

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