MEDI:GATE NEWS 美FDA, 동정적사용프로그램 강화로 말기환자 신약 접근성↑

기사입력시간 18.11.12 05:33최종 업데이트 18.11.12 05:33

사진: 위키미디어 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 말기 환자의 신약 접근성을 높이기 위해 조직을 신설하고 사용자 편의성을 향상시킬 새로운 방안을 발표했다. FDA 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장은 8일(현지시간) FDA의 동정적사용프로그램(Expanded Access Program) 강화에 대한 입장문을 발표했다. 동정적사용프로그램은 암과 같은 심각한 질환 또는 생명을 위협하는 질병을 앓고 있는 환자에게 적절한 치료 대안이 없을 때, 임상시험에 참여하지 않아도 시판 승인 전의 신약을 시도할 수 있도록 하는 제도다. 고틀립 국장은 "지난 5년간 FDA는 동정적사용프로그램을 통해 의약품과 생물학적 제제, 의료기기 전반에 걸쳐 9000건이 넘는 신청을 승인했다. 이는 전체 신청 유형을 통틀어 약 99%에 달한다"고 설명했다. 그는 "FDA는 이 프로그램이 의사와 환자에게 빠르고 효과적으로 작동하도록 보장하고 있다. 개별 환자의 응급 요청은 대개 전화로 즉시 허용되고, 비응급 상황일 때는 일반적으로 며칠 이내 처리된다"며 "하지만 이러한 프로그램의 성공에도 아직 개선의 여지가 있다"고 말했다. 첫 번째 개선사항은 의사가 개별 환자의 치료를 위해 제출해야 하는 서류를 간소화한 것이다. 고틀립 국장 설명에 따르면 변경된 양식에 따라 환자 신청서를 작성하는데 평균 45분이 소요되고, 대개 첨부파일 1개만 있으면 돼 의사들의 관리 부담을 줄였다. 두 번째로 임상연구심의위원회(IRB) 검토 과정을 단순화해, 단일 환자에 대한 동정적사용의 경우 IRB 위원 1명(의장 또는 다른 적절한 사람)만 치료제 사용에 동의하면 되도록 했다. 동정적사용 경로를 통해 수집된, 개발 중인 의약품의 안전성 데이터가 신약 승인 검토 과정을 복잡하게 하는데 사용될 수 있다는 제약업계의 우려를 인식하고, 이를 해결할 수 있도록 지침을 명확하게 했다. 또한 고틀립 국장은 지난해 동정적사용프로그램에 대해 독립적인 평가를 실시한 결과를 바탕으로 한 새로운 조치에 대해 발표했다. 평가 결과에서는 프로그램 탐색과 여러 이해당사자 사이의 조정, 행정 부담에 의한 혼란이 가장 빈번하게 발생하는 도전과제로 나타났다. 이에 FDA는 동정적사용 홈페이지를 업데이트해 콘텐츠를 간소화하고 더 사용자 친화적인 구성으로 유용성이 향상되도록 했다. 여기에는 양식과 키워드처럼 자주 요청되는 정보가 포함된 새 페이지 추가와 중복을 줄이는 것이 포함됐다. 더불어 최근 발표된 조직 개편의 일환으로, 임상 정책 및 프로그램 부서의 감독하에 'Patient Affairs Staff'와 'Health Care Provider Affairs Program'을 공식적으로 만들었다. 이 조직은 외부 이해관계자 그룹과의 협력을 강화하고, 환자와 의사가 동정적사용 과정을 시작할 때 핵심 진입점 역할을 수행할 예정이다. 동정적사용 코디네이션 위원회도 구성했다. 위원회는 여러 센터 간의 커뮤니케이션을 촉진하고 동정적 사용과 관련된 여러가지 문제를 신속하게 해결하기 위해 만들여졌다. FDA의 동정적사용프로그램과 별도로 미국에서는 다른 치료 옵션이 없는 말기 환자에게 임상시험 중인 치료법을 사용할 수 있도록 하는 '시도할 권리(Right To Try)' 법이 의회를 통과, 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령이 최종 서명했다. [관련기사=美하원, FDA 승인 전 실험약물 말기 환자 사용 허용법 통과] FDA는 이 법을 수행하기 위한 첫 번째 단계로 환자가 대안 경로를 이해하는데 도움을 주는 '시도할 권리' 웹페이지도 런칭했다. 고틀립 국장은 "심각한 건강 상태에 처한 환자들이 유망한 임상시험 단계 의약품에 접근할 수 있도록 최선을 다하고 있다"며 "우리는 이러한 목표를 발전시키기 위해 새로운 조치를 계속 취해 나갈 것이다"고 말했다.

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美FDA, 동정적사용프로그램 강화로 말기환자 신약 접근성↑

제출서류·IRB 간소화 이어 새로운 조직 및 동정적사용 문제 신속 해결 위한 위원회 설치

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 말기 환자의 신약 접근성을 높이기 위해 조직을 신설하고 사용자 편의성을 향상시킬 새로운 방안을 발표했다.

FDA 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장은 8일(현지시간) FDA의 동정적사용프로그램(Expanded Access Program) 강화에 대한 입장문을 발표했다.

동정적사용프로그램은 암과 같은 심각한 질환 또는 생명을 위협하는 질병을 앓고 있는 환자에게 적절한 치료 대안이 없을 때, 임상시험에 참여하지 않아도 시판 승인 전의 신약을 시도할 수 있도록 하는 제도다.

고틀립 국장은 "지난 5년간 FDA는 동정적사용프로그램을 통해 의약품과 생물학적 제제, 의료기기 전반에 걸쳐 9000건이 넘는 신청을 승인했다. 이는 전체 신청 유형을 통틀어 약 99%에 달한다"고 설명했다.

그는 "FDA는 이 프로그램이 의사와 환자에게 빠르고 효과적으로 작동하도록 보장하고 있다. 개별 환자의 응급 요청은 대개 전화로 즉시 허용되고, 비응급 상황일 때는 일반적으로 며칠 이내 처리된다"며 "하지만 이러한 프로그램의 성공에도 아직 개선의 여지가 있다"고 말했다.

첫 번째 개선사항은 의사가 개별 환자의 치료를 위해 제출해야 하는 서류를 간소화한 것이다. 고틀립 국장 설명에 따르면 변경된 양식에 따라 환자 신청서를 작성하는데 평균 45분이 소요되고, 대개 첨부파일 1개만 있으면 돼 의사들의 관리 부담을 줄였다.

두 번째로 임상연구심의위원회(IRB) 검토 과정을 단순화해, 단일 환자에 대한 동정적사용의 경우 IRB 위원 1명(의장 또는 다른 적절한 사람)만 치료제 사용에 동의하면 되도록 했다.

동정적사용 경로를 통해 수집된, 개발 중인 의약품의 안전성 데이터가 신약 승인 검토 과정을 복잡하게 하는데 사용될 수 있다는 제약업계의 우려를 인식하고, 이를 해결할 수 있도록 지침을 명확하게 했다.

또한 고틀립 국장은 지난해 동정적사용프로그램에 대해 독립적인 평가를 실시한 결과를 바탕으로 한 새로운 조치에 대해 발표했다.

평가 결과에서는 프로그램 탐색과 여러 이해당사자 사이의 조정, 행정 부담에 의한 혼란이 가장 빈번하게 발생하는 도전과제로 나타났다. 이에 FDA는 동정적사용 홈페이지를 업데이트해 콘텐츠를 간소화하고 더 사용자 친화적인 구성으로 유용성이 향상되도록 했다. 여기에는 양식과 키워드처럼 자주 요청되는 정보가 포함된 새 페이지 추가와 중복을 줄이는 것이 포함됐다.

더불어 최근 발표된 조직 개편의 일환으로, 임상 정책 및 프로그램 부서의 감독하에 'Patient Affairs Staff'와 'Health Care Provider Affairs Program'을 공식적으로 만들었다. 이 조직은 외부 이해관계자 그룹과의 협력을 강화하고, 환자와 의사가 동정적사용 과정을 시작할 때 핵심 진입점 역할을 수행할 예정이다.

동정적사용 코디네이션 위원회도 구성했다. 위원회는 여러 센터 간의 커뮤니케이션을 촉진하고 동정적 사용과 관련된 여러가지 문제를 신속하게 해결하기 위해 만들여졌다.

FDA의 동정적사용프로그램과 별도로 미국에서는 다른 치료 옵션이 없는 말기 환자에게 임상시험 중인 치료법을 사용할 수 있도록 하는 '시도할 권리(Right To Try)' 법이 의회를 통과, 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령이 최종 서명했다. [관련기사=美하원, FDA 승인 전 실험약물 말기 환자 사용 허용법 통과]

FDA는 이 법을 수행하기 위한 첫 번째 단계로 환자가 대안 경로를 이해하는데 도움을 주는 '시도할 권리' 웹페이지도 런칭했다.

고틀립 국장은 "심각한 건강 상태에 처한 환자들이 유망한 임상시험 단계 의약품에 접근할 수 있도록 최선을 다하고 있다"며 "우리는 이러한 목표를 발전시키기 위해 새로운 조치를 계속 취해 나갈 것이다"고 말했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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