[메디게이트뉴스 박도영 기자] 인공지능(AI) 기술을 활용해 발굴한 신약 후보물질들이 임상시험 단계에 진입하는 사례가 늘면서 AI 신약 발굴의 혁신성이 가시화되고 있다. 한 연구에 따르면 지난 10년간 AI 기술로 발굴된 신약 후보물질 수는 매년 60% 이상 증가했으며, 2023년 기준 70여개 후보물질에 대한 임상시험이 진행 중인 것으로 나타났다. 앞서 있는 기업은 이미 2상 임상시험을 진행하고 있으며, 국내 바이오텍 역시 임상시험을 진행하고 있거나 임상 단계에 진입하기 위해 속도를 내고 있다.

AI 신약 개발 분야의 대표 기업으로 인실리코 메디슨(Insilico Medicine)을 꼽을 수 있다. 인실리코는 2016년 국제학술지 온코타겟(Oncotarget)에 생성형 AI를 활용해 새로운 분자를 설계하는 방식을 처음 제시했으며, 이를 바탕으로 Pharma.AI 플랫폼을 개발해 상용화했다. Pharma.AI를 기반으로 2021년부터 30개 이상 치료 자산으로 구성된 포트폴리오를 구축했고, 이 중 21개 전임상 후보물질을 지정했으며, 10개 분자에 대해 임상시험계획(IND)을 승인 받았다.

가장 앞선 파이프라인인 TNIK 억제제 렌토서팁(rentosertib, ISM001-055)은 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제로 2a상을 마치고, 현재 더 많은 환자 코호트를 대상으로 평가하기 위해 규제 당국과 논의 중이다. 염증성 장질환(IBD) 치료제로 개발 중인 PHD 억제제 ISM5411은 올해 하반기 2상 개념 증명 연구에 돌입할 예정이다.

이 외에도 올해 중피종 및 기타 고형암 치료제로 개발 중인 pan-TEAD 억제제 ISM6331과 국소 진행성 또는 전이성 고형암 치료제로 개발 중인 MAT2A 억제제 ISM3412의 1상 연구에 돌입했다.

리커전 파마슈티컬스(Recursion Pharmaceuticals) 역시 AI 기반 신약으로 임상 단계에 돌입한 기업 중 하나로, 지난해 영국 AI 신약개발 기업 엑센시아(Exscientia)를 흡수합병 했다. 비록 리드 후모물질이었던 REC-2282와 REC-994이 2상 임상시험에서 유의미한 결과를 도출하지 못해 개발을 중단하는 등 올해 초 일부 파이프라인을 정리했지만, 아직 종양학 및 희귀 질환 분야에서 5개 이상 임상 및 전임상 프로그램을 가지고 있다.

올해 5월 미국소화기학회(DDW 2025)에서 가족성 선종성 용종증(FAP) 치료제로 개발 중인 MEK1/2 억제제 REC-4881의 1b/2상 TUPELO 임상시험에 대한 예비 결과를 발표했고, 하반기 추가 효능 및 안전성 분석을 수행할 계획이다.

고형암 치료제로 개발 중인 CDK7 억제제 REC-617은 올해 하반기 1/2상 ELUCIDATE 임상시험에 대한 추가 데이터가 나올 예정이며, 현재 병용요법도 모색 중이다. 이 외에도 항암제로 개발 중인 RBM39 억제제 REC-1245와 MALT1 억제제 REC-3565는 각각 2026년 상반기와 하반기 1상 초기 데이터가 예상된다.

알파벳(Alphabet)의 AI 신약 개발 자회사 아이소모픽 랩스(Isomorphic Labs)는 7월 임상시험을 시작하기 위해 준비하고 있다고 밝혔다. 구체적인 정보는 공개되지 않았지만, 종양학 후보물질이 먼저 임상시험에 투입될 것으로 보인다.

아이소모픽은 2024년 구글 딥마인드(Google DeepMind)와 함께 모든 생명체의 분자 구조와 상호작용을 예측할 수 있는 AI 모델인 알파폴드 3(AlphaFold 3)을 개발했다. 이를 바탕으로 노바티스(Novartis), 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 협력해 신약 개발 포트폴리오를 구축했으며, 노바티스와는 협력을 시작한 지 1년여 만에 협력 범위를 확대했다.

올해 3월에는 차세대 AI 신약 설계 엔진 개발을 가속화하고 자체 개발 중인 후보물질을 임상 단계로 진행하는 데 사용하는 자금을 마련하기 위해, 첫 외부 투자 라운드를 열고 6억 달러를 유치했다.

국내 기업으로는 파로스아이바이오가 '케미버스(Chemiverse)' 플랫폼을 기반으로 발굴한 AI 신약으로 임상시험을 진행하고 있다.

대표 파이프라인인 'PHI-101'은 현재 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제로 개발 중이다. 7월 글로벌 임상 1상 최종결과보고서(CSR)을 확보했으며, 이를 바탕으로 글로벌 2상을 추진할 계획이다.

난치성 고형암 치료제 'PHI-501'은 암 종양의 생존과 성장에 관여하는 두 신호 전달 경로에 동시 작용하는 pan-RAF 및 DDR 이중 저해제로서, 6월 식품의약품안전처로부터 임상 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.

한편 9월 2일 메디게이트뉴스가 주최하는 '미래 헬스케어 트렌드 컨퍼런스'에서는 실제 국내 기업들의 AI 신약 개발 사례가 소개된다.

3세션 '디지털 헬스케어와 제약바이오 콜라보: 진단을 넘어 치료 영역까지 도전'에서 ▲쓰리빌리언 금창원 대표가 '희귀질환 진단, 데이터, AI 신약개발 혁신' ▲목암생명과학연구소 신현진 소장이 'AI 신약개발, 우리의 현재와 미래' ▲대웅제약 신승우 AI신약팀장이 'AI 신약개발 첫 성공사례 우리가 만든다'를 주제로 발표할 예정이다.