MEDI:GATE NEWS 알지노믹스-인하대, in vivo CAR-T 적용 위한 원형 RNA 전달 기술 연구 성과 발표

기사입력시간 26.03.30 18:00최종 업데이트 26.03.30 18:00

사진: 비장 특이적 고분자 전달체의 T 세포로의 원형 RNA 전달 연구 개요도 알지노믹스가 인하대학교 김현진 교수 연구팀과의 공동연구를 통해 체내 면역세포를 직접 표적할 수 있는 RNA 전달 전략에 대한 연구결과를 발표했다고 30일 밝혔다. 해당 연구는 생체의학·재료 분야 국제학술지인 '미국 화학회 생체재료과학 및 공학(ACS Biomaterials Science & Engineering)'에 27일 온라인 게재됐다. 이번 연구는 알지노믹스의 독자적인 원형(circular) RNA 기술과 인하대의 폴리아미노산 기반 고분자 전달체를 결합해, 단순 정맥주사만으로 면역세포가 풍부한 비장 조직으로 원형 RNA를 전달할 수 있는 가능성을 평가했다. 기존 CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 유전적으로 재설계한 뒤 다시 체내로 넣어주는 방식으로 혈액암 치료에 획기적인 성과를 보여왔지만 복잡한 제조 공정 및 투여과정과 높은 비용이 극복해야 할 점으로 알려져 있다. 이에 따라 최근 CAR 유전자를 체내 면역세포에 직접 전달하는 in vivo CAR-T 접근법이 공정 단순화·비용 절감·치료 접근성 향상이 가능하다는 점에서 종양 및 자가면역질환 등 난치성 질환에 대한 차세대 치료 전략으로 주목받고 있다. 알지노믹스의 원형 RNA는 불필요한 외부 서열이 전혀 없는 ‘깨끗한 구조’로, 우수한 안정성과 발현 지속성을 보인다. 김현진 교수팀의 양이온성 고분자 전달체는 엔도좀 탈출 능력과 입자 안정성을 높여 RNA의 세포 내 전달 효율을 극대화했다. 연구결과 김 교수팀의 고분자 전달체와 결합한 알지노믹스의 원형 RNA는 다양한 면역세포로 우수한 효율로 전달이 됐으며 특히 정맥 투여 시 면역세포가 풍부한 비장에 선택적으로 전달되었다. 전달 효율을 비교한 결과, 비장으로의 전달은 간 대비 10배 높은 수준을 보였다. 또한 기존 기술인 선형 RNA에 비해 발현 지속성이 향상되어 반감기가 약 2배 증가하였으며, 비장 조직 내 T 세포로의 전달 효율 역시 선형 RNA 대비 약 3배 높은 것으로 나타났다. 이러한 결과는 체외조작 없이 체내 면역세포를 직접 표적하는 차세대 CAR-T 세포 치료제 제작 가능성을 보여준다. 김 교수는 "이번 기술을 바탕으로 후속 연구를 통해 폴리아미노산 고분자 기반 유전자 치료 응용 가능성을 지속적으로 탐색하겠다"고 말했다. 알지노믹스 이성욱 대표는 "이번 산학협력 연구를 통해 당사의 원형 RNA 기술이 체내 면역세포 표적 유전자 치료에 적용 가능함을 확인했다"며 "향후 추가 연구를 통해 CAR-T를 포함한 적용 범위를 지속적으로 확장해 나갈 계획이다"고 밝혔다.

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알지노믹스-인하대, 'in vivo CAR-T' 적용 위한 원형 RNA 전달 기술 연구 성과 발표

원형 RNA·고분자 전달체 기반 체내 면역세포 표적 전달 연구, 국제학술지 게재

사진: 비장 특이적 고분자 전달체의 T 세포로의 원형 RNA 전달 연구 개요도

알지노믹스가 인하대학교 김현진 교수 연구팀과의 공동연구를 통해 체내 면역세포를 직접 표적할 수 있는 RNA 전달 전략에 대한 연구결과를 발표했다고 30일 밝혔다.

해당 연구는 생체의학·재료 분야 국제학술지인 '미국 화학회 생체재료과학 및 공학(ACS Biomaterials Science & Engineering)'에 27일 온라인 게재됐다.

이번 연구는 알지노믹스의 독자적인 원형(circular) RNA 기술과 인하대의 폴리아미노산 기반 고분자 전달체를 결합해, 단순 정맥주사만으로 면역세포가 풍부한 비장 조직으로 원형 RNA를 전달할 수 있는 가능성을 평가했다.

기존 CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 유전적으로 재설계한 뒤 다시 체내로 넣어주는 방식으로 혈액암 치료에 획기적인 성과를 보여왔지만 복잡한 제조 공정 및 투여과정과 높은 비용이 극복해야 할 점으로 알려져 있다. 이에 따라 최근 CAR 유전자를 체내 면역세포에 직접 전달하는 in vivo CAR-T 접근법이 공정 단순화·비용 절감·치료 접근성 향상이 가능하다는 점에서 종양 및 자가면역질환 등 난치성 질환에 대한 차세대 치료 전략으로 주목받고 있다.

알지노믹스의 원형 RNA는 불필요한 외부 서열이 전혀 없는 ‘깨끗한 구조’로, 우수한 안정성과 발현 지속성을 보인다. 김현진 교수팀의 양이온성 고분자 전달체는 엔도좀 탈출 능력과 입자 안정성을 높여 RNA의 세포 내 전달 효율을 극대화했다.

연구결과 김 교수팀의 고분자 전달체와 결합한 알지노믹스의 원형 RNA는 다양한 면역세포로 우수한 효율로 전달이 됐으며 특히 정맥 투여 시 면역세포가 풍부한 비장에 선택적으로 전달되었다. 전달 효율을 비교한 결과, 비장으로의 전달은 간 대비 10배 높은 수준을 보였다.

또한 기존 기술인 선형 RNA에 비해 발현 지속성이 향상되어 반감기가 약 2배 증가하였으며, 비장 조직 내 T 세포로의 전달 효율 역시 선형 RNA 대비 약 3배 높은 것으로 나타났다. 이러한 결과는 체외조작 없이 체내 면역세포를 직접 표적하는 차세대 CAR-T 세포 치료제 제작 가능성을 보여준다.

김 교수는 "이번 기술을 바탕으로 후속 연구를 통해 폴리아미노산 고분자 기반 유전자 치료 응용 가능성을 지속적으로 탐색하겠다"고 말했다.

알지노믹스 이성욱 대표는 "이번 산학협력 연구를 통해 당사의 원형 RNA 기술이 체내 면역세포 표적 유전자 치료에 적용 가능함을 확인했다"며 "향후 추가 연구를 통해 CAR-T를 포함한 적용 범위를 지속적으로 확장해 나갈 계획이다"고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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