[메디게이트뉴스 이지원 기자] 유전자 치료제 연구개발 기업 엘리시젠이 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 NG101의 임상 1/2a상 고용량군(코호트3) 24주 결과를 미국안과학회(AAO)에서 발표했다고 13일 밝혔다.

이번 발표는 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 열린 AAO 2026에서 진행됐다. 발표자는 미국 신시내티 안과연구소의 로버트 시스크(Robert A. Sisk) 박사로, NG101 임상 1/2a상의 연구책임자(PI)이자 수술의로 참여하고 있다.

NG101은 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 기반 유전자 치료제로, 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV8 벡터에 탑재했다. 여기에는 엘리시젠이 자체 개발한 CAT311 프로모터 플랫폼 기술이 적용됐으며, 이 기술은 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현을 유도하도록 설계됐다.

앞서 엘리시젠은 5월 ARVO에서 저용량군 52주 결과, 7월 ASRS에서 저용량군 52주 및 중용량군 44주 결과를 발표했다. 이번 학회에서는 저용량군과 중용량군의 52주 결과 및 고용량군의 24주 데이터를 추가로 공개했다.

발표에 따르면 중용량군은 52주 관찰 결과 NG101 투여 후 항-VEGF 주사 횟수가 투여 전 대비 89% 감소했다. 고용량군 역시 NG101 투여 후 24주간 피험자들이 평균 0.5회의 항-VEGF 주사만 필요한 것으로 나타났다.

시력 개선 측면에서는 고용량군 피험자의 치료 전 평균 시력이 국내 시력표 기준 약 0.30(ETDRS 약 59 letters) 수준에서 치료 24주 후 약 0.44(ETDRS 약 67 letters)로 개선됐다. 이는 ETDRS 기준 평균 약 8글자 개선에 해당하며, 용량 증가에 따라 시력 개선 효능이 증가하는 경향성이 관찰됐다. 망막 구조 관련 지표에서도 고용량군에서 더 우수한 결과가 나타나는 경향성이 확인됐다.

안전성 평가 결과, 용량 증가에도 불구하고 모든 환자군에서 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 약물과 관련된 중대한 이상반응(SAE)이나 용량제한독성(DLT)은 보고되지 않았다.

회사 관계자는 "임상 1/2a 모든 코호트에서 일관성 있는 유효성 및 안전성 데이터를 확보했다"며 "FDA와 임상 2b상 진행을 위한 Type-B 미팅을 완료했으며, 2027년 상반기 임상 2b상 승인을 목표로 후속 임상을 준비하고 있다. 또한 NG101은 미국 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track) 품목으로 지정됐다"고 설명했다.

김종묵 대표는 "당사가 개발한 NG101은 저용량군부터 고용량군까지 일관되게 단회 투여만으로도 항-VEGF 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다는 임상적 가능성을 글로벌 안과학계 및 비즈니스 파트너들에게 널리 알리는 기회였다"며 "내년 초 미국 임상 2b상 승인을 위한 준비를 진행하고 있다"고 밝혔다.

한편 엘리시젠은 최대주주이자 파트너사인 이연제약과 공동으로 NG101을 개발하고 있다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산 및 공급을 담당하며, 신규 구축한 충주공장 GMP 시설에서 향후 상업화 생산을 계획하고 있다. 엘리시젠은 올해 초 시리즈C 투자 라운드에서 약 400억원의 자금을 유치했다.