[메디게이트뉴스 이지원 기자] 국내 신약개발 전략이 플랫폼 기술 확보를 넘어 기존 모달리티가 해결하지 못한 기술적 한계를 보완하는 방향으로 구체화되고 있다.

30일 서울 코엑스에서 열린 바이오코리아 2026 '차세대 신약개발의 미래 설계' 세션에서는 독성, 전달, 미공략 타깃 등 신약개발 과정에서 반복적으로 제기돼 온 과제를 보완하기 위한 국내 바이오기업들의 플랫폼 기술과 개발 전략이 소개됐다.

바이오기업 발표에 앞서 국가신약개발사업단(KDDF) 김순남 R&D본부장은 글로벌 파트너링을 위해서는 후보물질 발굴을 넘어 임상 단계에서 설득 가능한 데이터 역량이 필요하다고 강조했다.

김 본부장은 "이제는 단순히 플랫폼 없이 물질 하나의 효과를 높이거나 세이프티 마진을 확보하는 것만으로는 약을 개발하는 시대가 아니다"라며 "글로벌 빅파마와의 파트너링을 위해서는 후보물질 발굴을 넘어 글로벌 임상 2상까지 독자적으로 수행할 수 있는 데이터 역량을 반드시 갖춰야 한다"고 말했다.

ADC, 효능 경쟁 넘어 독성·저항성 극복이 과제

차세대 항암 모달리티로 자리 잡은 항체-약물접합체(ADC) 분야에서는 독성과 저항성 문제가 주요 과제로 제시됐다.

앱티스 최형석 대표는 엔허투 이후 ADC 개발의 핵심 과제로 독성 개선을 꼽으며 자사의 앱클릭(AbClick) 플랫폼을 소개했다.

앱클릭은 항체 변형 없이 특정 부위에 약물을 접합하는 기술로, 균일한 항체-약물 결합 비율(DAR)을 구현해 공정 효율성과 품질관리 측면에서 강점을 갖는다는 설명이다.

최 대표는 "비욘드 엔허투(Beyond Enhertu)의 핵심은 기존 효능을 유지하면서도 독성을 얼마나 줄일 수 있느냐에 있다"며 "앱클릭은 유일하게 효소를 사용하지 않는 3세대 접합 기술로, 항체 변형 없이 특정 부위에 약물을 붙여 공정 효율성과 품질 관리(QC)를 동시에 잡은 차세대 ADC의 파워하우스가 될 것"이라고 말했다.

앱티스는 단일 타깃 의존성에 따른 저항성 문제를 낮추기 위한 전략으로 이중항체 ADC(bsADC)도 제시했다. 두 개의 타깃을 동시에 겨냥해 종양 이질성에 대응하고, 항체 타깃 매개 저항성을 줄이겠다는 접근이다.
 
RNAi·TPD, 조직 선택성 높이고 BBB 투과 겨냥

약물이 원하는 조직에 도달하기 어렵다는 전달 한계도 주요 과제로 다뤄졌다.

올릭스는 RNAi 치료제의 조직 확장 전략을, 프레이저테라퓨틱스는 저분자 기반 TPD를 통한 뇌혈관장벽(BBB) 투과 가능성을 제시했다.

올릭스 박준현 연구소장은 RNA 간섭(RNAi) 치료제 개발에서 안정성과 전달이 핵심 변수라고 언급했다. 그는 기존 RNAi 치료제가 갈낙(GalNAc) 기반 간 타깃에서 먼저 성과를 축적해 왔다며, 올릭스는 siRNA 플랫폼 '오아시스(OASIS)'를 통해 피부, 안구, 지방조직, 중추신경계 등으로 적용 범위를 넓히고 있다고 설명했다.

박 소장은 "RNAi 약물이 그동안 주춤했던 이유는 안정성과 전달 두 가지였다"며 "OASIS 플랫폼을 통해 간은 물론 피부, 안구, 지방조직, 중추신경계 등으로 적용 범위를 넓히는 '올릭스 2.0' 시대를 열어가고 있다"고 말했다.

그는 일라이 릴리에 기술이전한 MASH 치료제 사례도 언급하며 "이제 갈낙을 통한 간 타깃을 넘어, 트랜스페린 수용체(TFR) 셔틀 기술을 이용한 중추신경계(CNS)와 지방 조직 타깃 플랫폼으로의 확장이 RNAi 신약의 미래가 될 것"이라고 부연했다.

프레이저테라퓨틱스 인경수 대표는 TPD 플랫폼 '스피뎀(SPiDEM)'을 소개하며, 기존의 표적 단백질 분해 기술인 프로탁(PROTAC)과 달리 특정 E3 리가아제를 강제로 끌어오는 방식이 아니라 표적 단백질이 본래 가진 분해 신호를 활용한다고 설명했다.

인 대표는 "SPiDEM은 특정 리가아제를 강제로 끌어오는 것이 아니라, 타깃 단백질이 원래 가진 분해 신호를 화학적으로 증폭시키는 방식"이라며 "특정 시스템에 의존하지 않기 때문에 단백질 항상성(Homeostasis) 파괴 없이 매우 안정적"이라고 말했다.

이어 "SPiDEM은 저분자 화합물 기반의 설계가 가능해 단백질 의약품의 고질적 한계인 뇌혈관장벽 투과 문제를 해결할 수 있다"며 "정상 단백질은 건드리지 않고 병리적 응집물만 선택적으로 제거하는 결과를 얻었다"고 덧붙였다.
 
미공략 타깃·고형암 겨냥한 bioPROTAC과 CAR-T

기존 기술로 접근하기 어려웠던 미공략 타깃과 고형암 영역을 겨냥한 전략도 소개됐다.

제넥신 최재현 대표는 mRNA 기반 TPD 플랫폼 'EPDeg bioPROTAC'을 통해 기존 저분자 화합물 기반 TPD의 한계를 보완하겠다고 밝혔다.

기존 저분자 TPD는 결합 가능한 포켓이 있는 단백질에 주로 의존하지만, bioPROTAC은 바이오 모달리티를 활용해 더 넓은 세포 내 단백질을 표적으로 삼을 수 있다는 설명이다.

최 대표는 "기존 저분자 화합물 기반의 TPD는 결합 가능한 포켓이 있는 약 7%의 단백질만 공략할 수 있다는 태생적 한계가 있었다"며 "바이오 모달리티를 활용한 bioPROTAC은 이론적으로 세포 내 단백질 100%를 모두 분해할 수 있어 93%의 언드러거블(Undruggable) 타깃 시장을 열 것"이라고 말했다.

최 대표는 아토피 피부염과 폐암 타깃 후보물질 데이터도 소개했다. 그는 "아토피 모델에서 우리 약물은 듀피젠트보다 25배 적은 용량만으로도 치료 효능을 확인했다"며 "표준 치료에 저항하는 폐암 암줄기세포(SOX2)를 직접 겨냥하는 방식은 근본적인 치료 접근이 될 것"이라고 설명했다.

티카로스 최경호 기술부문 대표는 CAR-T 치료제의 고형암 적용 한계를 극복하기 위한 전략으로 면역 시냅스 형성을 안정화하는 '클립(CLIP)' 플랫폼을 제시했다.

최 대표는 "CLIP 기술은 단순한 신호 전달 강화를 넘어, 세포 골격 재배열을 통해 암세포 살상 능력을 물리적으로 5~10배 이상 끌어올리는 혁신"이라고 말했다.

그는 국내 임상 1상 결과도 언급했다. 최 대표는 "국내 임상 1상에서 평가 대상 환자 모두에서 완전관해(CR)를 확인했다. 또 신경독성이 관찰되지 않은 데이터는 우리 플랫폼의 가능성을 보여준다"고 밝혔다.