반플리타, FLT3-ITD 양성 AML 전주기 치료 전략 부상…생존 개선 입증

유도요법부터 유지요법까지 치료 혜택 확인…QuANTUM-First 3상서 OS 개선·재발 감소 입증 [메디게이트뉴스 조운 기자] 유전적 이질성이 큰 급성 골수성 백혈병(AML) 가운데 특히 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 환자군의 치료 전략이 새로운 전환점을 맞고 있다. 최근 QuANTUM-First 3상 연구에서 표적치료제 반플리타(퀴자티닙)가 기존 항암치료에 병용 시 전체 생존기간(OS) 개선과 재발 위험 감소를 입증하면서, 고위험 AML 환자의 새로운 표준 치료 옵션으로 주목받고 있다. 한국다이이찌산쿄는 14일 더 플라자호텔 서울 메이플홀에서 급성 골수성 백혈병 표적치료제 반플리타(성분명 퀴자티닙 염산염)의 국내 출시를 기념한 기자간담회를 개최했다. 급성 골수성 백혈병, 유전적 이질성 큰 혈액암…FLT3-ITD 변이 ‘핵심 변수’ 이날 서울성모병원 혈액내과 조병식 교수는 ‘급성 골수성 백혈병(AML)과 FLT3-ITD 변이’를 주제로 발표하며, 표적치료제 발전에도 불구하고 FLT3-ITD 변이 환자에서 여전히 미충족 수요가 큰 현실을 짚었다. 조 교수는 “AML은 단일 질

"LDL-C 낮춰도 끝 아니다"…당뇨병 환자 '잔여 위험' 관리, 리바로페노 역할 주목

대전을지대병원 홍준화 교수 "TG·HDL 이상 동반 환자 증가…피타바스타틴·페노피브릭산 복합제로 포괄적 관리 가능" [메디게이트뉴스 조운 기자] 당뇨병 환자에서 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 목표치까지 낮추더라도 중성지방(TG)과 HDL 콜레스테롤 이상이 동반되는 ‘잔여 심혈관 위험(residual risk)’이 여전히 존재하는 것으로 나타나면서, 이를 함께 관리할 수 있는 치료 전략의 중요성이 강조되고 있다. 대전을지대병원 내분비내과 홍준화 교수는 11일 열린 대한내분비학회 국제학술대회(SICEM 2026)에서 "LDL-C가 목표치에 도달했더라도 중성지방 상승과 HDL-C 감소는 또 다른 중요한 심혈관 위험 인자"라며 "이들 지표를 함께 관리하는 포괄적 지질 치료가 필요하다"고 밝혔다. "당뇨병 환자, LDL 정상이어도 위험"…입자 수 증가가 핵심 홍 교수는 당뇨병 환자의 이상지질혈증이 일반 환자와 다른 양상을 보인다는 점을 강조했다. 그는 "당뇨병 환자는 작고 단단한 LDL이 증가하는 특징이 있어 LDL 수치가 정상 범위라도 실제 입자 수는 증가한다"며 "이로 인해 동일한 LDL 수치에

한국아스텔라스, 전립선암 치료제 '엑스탄디정' 보험 급여 출시

한국아스텔라스는 보건복지부 고시에 따라 4월 1일부터 자사의 전립선암 치료제 '엑스탄디정(성분명 엔잘루타마이드)'을 새롭게 급여 출시했다고 9일 밝혔다. 새로 출시된 엑스탄디정은 40mg과 80mg 두 가지 용량으로, 환자들의 복용 편의성을 대폭 개선했다. 기존 40mg 연질캡슐 대비 40mg 정제의 장축을 약 절반으로 줄였을 뿐만 아니라, 80mg 고용량 정제가 추가 출시되면서 기존 40mg 캡슐 기준으로 1일 4캡슐을 복용해야 했던 환자들의 1일 복용 정수를 줄여 복용 부담을 완화할 수 있게 됐다. 보험상한금액은 40mg이 정당 1만4167원으로 기존 연질캡슐 40mg과 동일하며, 80mg은 정당 2만1251원으로 책정됐다. 이에 따라 엑스탄디정 80mg의 월 투약비용(1박스, 56정)은 기존 연질캡슐 40mg 월 투약비용(1박스, 112캡슐)과 비교해 25% 낮아져 환자들의 경제적 부담도 완화됐다. 엑스탄디는 2013년, 이전에 도세탁셀로 치료받았던 전이성 거세저항성 전립선암

한국아스트라제네카, 테즈파이어 국내 출시…비용종 동반 만성 비부비동염 적응증 확대

중증 천식 이어 CRSwNP까지 치료 영역 확장…WAYPOINT서 수술·스테로이드 사용 감소 확인 한국아스트라제네카가 생물학적 제제 테즈파이어(성분명 테제펠루맙)를 국내 출시하고, 비용종을 동반한 만성 비부비동염(CRSwNP) 적응증을 추가하며 호흡기 질환 치료 영역을 확장했다. 한국아스트라제네카는 8일 테즈파이어가 기존 중증 천식에 더해 성인에서 기존 치료로 조절되지 않는 비용종 동반 만성 비부비동염의 추가 유지 치료로 적응증을 확대해 국내에 출시됐다고 밝혔다. 테즈파이어는 염증 반응의 상위 경로를 조절하는 항-TSLP(Thymic Stromal Lymphopoietin) 단일클론항체로, 다양한 염증 반응을 유도하는 TSLP의 작용을 차단하는 기전을 가진다. TSLP는 특히 비용종을 동반한 만성 비부비동염 환자에서 더 높은 발현을 보이는 것으로 알려져 있다. 이번 적응증 확대는 글로벌 3상 임상시험인 WAYPOINT study 결과를 근거로 한다. 해당 연구는 10개국에서 18세 이상 환자 408명을 대상으로 진행된 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 시험이다. 연구

MET 변이 폐암 ‘텝메코’ 급여 1년…맞춤치료 성과 속 NGS 접근성 과제

ORR 58.6%·OS 29.7개월…3년 이상 장기 추적에서도 효과 지속 "유용성 입증" [메디게이트뉴스 조운 기자] 국내 최초 MET 변이 비소세포폐암 급여 옵션인 텝메코가 건강보험 급여에 등재된 지 1주년을 맞이한 가운데 지난 1년 간 국내에서 희귀 폐암 영역에서 맞춤형 치료를 실현한 것으로 나타났다. 비소세포성 폐암의 원인이 되는 유전자의 주요 변이를 확인하기 위한 NGS(Next Generation Sequencing) 기반 바이오마커 진단을 막는 비용 부담, 검사 소요 시간 등 한계를 극복하기 위한 노력이 필요하다는 지적이 제기됐다. 7일 한국머크는 여의도 페어몬트 앰배서더 서울에서 MET 엑손 14 결손(skipping) 변이(MET 변이) 비소세포폐암 치료제 텝메코(성분명 테포티닙)의 건강보험 급여 적용 1주년을 기념하는 미디어세션을 개최했다. 텝메코는 MET 엑손 14 결손이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료로 허가 받은 경구용 MET 억제제로 지난해 4월 1일 건강보험 급여에 등재됐다. MET 변이 비소세포폐암은 전체 비소세포폐암

릴리 ‘엡글리스’, 중등도·중증 아토피 4년 장기 효과 입증…"월 1회로 질환 조절"

환자 80% 스테로이드 없이 치료 유지…재발도 연 1회 미만 일라이 릴리 앤드 컴퍼니의 아토피 치료제 '엡글리스'가 중등도·중증 아토피피부염 환자에서 최대 4년간 지속적인 질환 조절 효과를 유지한 것으로 나타났다. 월 1회 유지요법만으로도 높은 피부 개선과 가려움 완화, 재발 감소 효과를 동시에 확인하면서 장기 치료 옵션으로서 가능성을 입증했다. 릴리는 최근 공개한 ADlong 3b상 임상시험 오픈라벨 연장 연구 결과를 통해, 엡글리스 장기 치료 시 대부분의 환자에서 안정적인 피부 개선 효과가 유지됐다고 6일 밝혔다. 해당 결과는 지난 3월 미국 덴버에서 열린 미국피부과학회(AAD) 연례 학술대회에서 발표됐다. 연구에 따르면 최대 4년간 치료를 지속한 환자에서 EASI-75 달성률은 94%, EASI-90 달성률은 75%로 나타났다. 또한 IGA 0~1(거의 깨끗한 피부 상태)는 68%에서 확인됐다. 특히 환자들이 가장 불편하게 호소하는 증상인 가려움증도 크게 개선됐다. 가려움 점수(Pruritus NRS ≤4)를 달성한 환자는 78%에 달했

코오롱생명과학, 신경병증성 통증 유전자치료제 'KLS-2031' 美 CIP 특허 등록 결정

투여경로 제한 없는 조성물 권리 확보…세계 15개국 특허 등록으로 글로벌 권리 확보 가속 [메디게이트뉴스 이지원 기자] 코오롱생명과학은 최근 회사가 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자치료제 KLS-2031에 대해, 투여경로 권리범위를 확장한 '통증 치료용 조성물' 특허가 최근 미국에서 등록 결정됐다고 밝혔다. 이번 미국 특허는 CIP(Continuation-in-Part) 특허로, 핵심은 '투여경로에 대한 권리범위 확장'이다. 기존에 확보한 미국 특허가 중추신경계(CNS) 직접 투여 방식이었다면, 이번 CIP 특허는 투여 경로 한정 없이 전체 신경계로의 전달로 적용 범위를 넓혔다. 이를 통해 투여 전략과 개발·상업화 선택지를 다변화할 수 있게 됐다. KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제 후보물질로, 신경 염증 억제·과흥분된 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. 이번 특허는 3가지 치료 유전자 중 GAD65와 IL-10 유전자 2종의 조합을 활용해, 과도한 통증 신호와 신경 염증

한국애브비 엡킨리, 미만성거대B세포림프종 건강보험 급여 적용

두 가지 이상 전신치료 후 4월 1일부터 보험 적용 한국애브비는 자사의 이중특이성항체 '엡킨리(성분명: 엡코리타맙)'가 건강보험심사평가원 공고에 따라 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종 3차 이상 치료로 1일부터 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다. 급여 적용 대상은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인의 미만성거대B세포림프종 환자(이하DLBCL, Diffuse Large B-cell Lymphoma)다. 단, 이전에 CD3/CD20 이중특이성항체 치료를 받지 않은 경우에 한해 적용된다. 엡킨리는 CD20을 발현한 암세포와 CD3을 발현한 내인성 T세포에 동시 작용함으로써 특정 T세포 활성화 및 T세포를 매개로 한 CD20 발현 세포 사멸을 유도하는 이중특이성항체다. 이중특이성항체 중 국내 최초로 재발성 또는 불응성 DLBCL 치료 영역에서 (2026년 4월 1일 기준) 건강보험 급여가 적용됐다. DLBCL은 진행 속도가 빠르고 공격적인 혈액암으로, 1차 표준치료(R-CHOP)에 실패한 환자 중 약 20%는 치

한국로슈, 다발성경화증 치료제 '오크레부스' 피하주사 제형 신규 급여 적용

재발 완화형 2차, 이차 진행형 1차 치료제로 급여 인정…"환자 치료 접근성 개선 기대" 한국로슈는 자사의 다발성경화증(MS) 치료제 오크레부스(성분명 오크렐리주맙)의 피하주사(SC) 제형이 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 밝혔다. 이번 고시에 따라 오크레부스 피하주사(SC)는 기존 정맥주사(IV) 제형과 동일하게 재발형 다발성경화증(RMS)에 해당하는 ▲재발 완화형 다발성경화증(RRMS) 환자 중 1차 치료제(인터페론 β-1b 등) 투여 후 치료 실패 또는 불충분한 반응을 보이며 외래 통원이 가능한 환자 및 ▲이차 진행형 다발성경화증(SPMS) 환자를 대상으로 단독 요법에 대한 급여가 적용된다. 이에 따라 오크레부스 피하주사는 재발 완화형에서는 2차, 이차 진행형에서는 1차 치료제로서 급여를 인정받게 됐다. 재발형 다발성경화증은 전체 다발성경화증 환자의 약 85%를 차지하는 가장 흔한 유형으로, 초기에는 증상의 재발과 회복이 반복되지만 적절한 치료가 이뤄지지 않을 경우 이차 진행형으로 전환돼 장애가 점진적으로 축적 및 악화된다. 이러한 질환 특성상 초기부터 질병

엡클루사, 치료 종료 후 4주 시점의 바이러스 반응으로 최대 99.7% 완치 예측

환자 추적 관리 부담 낮추고, 의료 접근성 낮거나 장기 추적 어려운 환자에서 치료 성공 확인하기 용이해져 길리어드 사이언스 코리아가 31일 만성 C형간염 치료제 엡클루사(성분명 소포스부비르/벨파타스비르, SOF/VEL) 치료 환자에서 ‘치료 종료 4주 시점의 바이러스 반응(SVR4)’만으로 치료 성공 지표인 ‘치료 종료 12주 시점의 바이러스 반응(SVR12)’을 최대 99.7%까지 예측할 수 있다는 연구 결과가 국제 학술지 Viruses에 발표됐다고 밝혔다. 이로써 환자 추적 관리의 부담을 줄이고 의료 접근성이 낮거나 장기적인 추적 관찰이 어려운 환자군에서도 치료 성공 여부를 보다 효과적으로 확인할 수 있을 것으로 기대된다. C형간염은 엡클루사와 같은 직접작용항바이러스제(DAA) 치료를 통해 완치가 가능하며, 일반적으로 치료 종료 후 12주 시점에서 혈중 C형간염 바이러스(HCV RNA)가 정량검사 하한치(15 IU/mL) 미만으로 검출되는 상태인 SVR12를 기준으로 치료 성공 여부를 평가한다. 다만 실제 임상 현장에서는 치료 종료 후 12주 간 환자를 추적 관찰하는 과정에서 일부