스텔라라, 성인 중등도-중증 궤양성 대장염 1차 치료에 건강보험 급여 확대

한국얀센은 궤양성 대장염 치료제 스텔라라(성분명 우스테키누맙)가 보건복지부 개정 고시에 따라 1일부터 성인 중등도-중증의 궤양성 대장염의 1차 치료에 건강보험 급여가 확대 적용된다고 밝혔다. 이번 개정 고시에 따라 스텔라라는 코르티코스테로이드나 6-메르캅토푸린 또는 아자치오프린 등 보편적인 치료 약제에 대해 적절한 반응을 나타내지 않거나 내약성이 없는 경우 또는 상기 약제가 금기인 성인 중등도-중증의 궤양성 대장염 치료에 대해 건강보험급여가 인정된다. 기존에는 중등도~중증 궤양성 대장염 치료에서 1개 이상의 생물학적 제제 치료에 실패한 환자의 치료에서만 급여가 인정됐으나 이번 급여 확대에 따라 기존 다른 생물학적제제의 투약 여부와 상관없이 스텔라라를 우선적으로 고려할 수 있게 됐다. 스텔라라는 인터루킨(IL)-12/23 억제 기전을 가진 생물학적 제제로, 글로벌 3상 임상연구인 UNIFI 연구를 통해 궤양성 대장염의 유도 및 유지요법 치료에 효과를 입증했고 양호한 안전성 프로파일을 2022.09.01

암젠, 유럽심장학회 연례학술대회에서 '레파타' 임상연구 데이터 발표

암젠이 지난달 26~29일 스페인 바르셀로나에서 열린 2022년 유럽심장학회 연례학술대회(ESC Congress 2022)에서 죽상경화성 심혈관계 질환 성인 환자를 대상으로 한 레파타(성분명 에볼로쿠맙)의 FOURIER-OLE(Open-Label Extension) 오픈라벨 연장 임상연구 결과를 발표했다고 1일 밝혔다. 이 결과는 국제학술지 'Circulation'에도 동시 게재됐다. FOURIER-OLE 임상연구는 죽상경화성 심혈관계 질환을 진단받은 성인 환자를 대상으로 레파타의 장기 안전성 및 내약성을 평가한 임상연구로, 기존 임상연구인 FOURIER 연구에 참여한 미국 및 유럽 지역 환자 6635명을 대상으로 했다. 연구 참여자들은 5년 간(중앙값) 레파타 치료를 받았으며, 일부는 기존 연구와 연장 연구를 포함해 최대 8년 이상 레파타 치료를 유지했다. 연구 결과 레파타는 의학적으로 유의미하고 지속적인 LDL 콜레스테롤 수치 감소 효과를 보였으며 레파타 치료를 받은 환자의 80 2022.09.01

초고가 의약품 스핀라자, 캐나다서 성인 SMA 치료 급여 적용 반대 권고받아

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 초고가 의약품 스핀라자가 캐나다에서 성인 척수성 근위축증(SMA) 치료에 대한 건강보험 급여 적용 확대를 시도했으나 자문위원회로부터 반대 권고를 받았다. 성인에게 임상적으로 의미있는 이점을 제공한다고 보기 어렵다는 이유다. 31일 관련업계에 따르면 캐나다 보건의약기술평가원(Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health, CADTH)이 최근 스핀라자에 대해 SMA 성인 환자에 대한 급여 적용을 반대한다고 최종 권고했다. 스핀라자는 주사 1회 가격이 약 1억원에 달한다. 우리나라에서는 2017년 식품의약품안전처 승인을 받았고, 2019년 4월부터 제한적으로 보험 급여를 적용받고 있다. 5q 척수성 근위축증 환자로 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단을 받은 경우 ▲만 3세(생후 36개월) 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 경우 ▲영구적 인공호흡기(1일 16시간 이상, 연속 2 2022.09.01

사노피 혈우병 A 치료제 美FDA 우선심사 대상 지정

사노피(Sanofi)가 A형 혈우병 치료제 에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog alfa, 개발명 BIVV001)가 미국 식품의약국(FDA) 우선 심사 대상으로 지정됐다고 30일(현지시간) 밝혔다. 에파네스옥토코그 알파는 사노피와 스웨덴 희귀질환 전문 제약사 소비(Sobi)가 공동 개발한 약물로, 주1회 예방적 투여하는 제8인자(factor VIII) 치료제다. 8인자 치료제로는 처음으로 올해 5월 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다. 사노피는 3상 연구인 XTEND-1을 근거로 FDA에 신약허가신청서(BLA)를 제출했다. 이 연구에서 에파네스옥토코그 알파는 임상적으로 의미있는 출혈 예방과 이전 인자 예방요법 대비 우월성을 보였다. 한편 이번 우선 심사 대상 지정으로 에파네스옥토코그 알파의 승인 여부는 2023년 2월 28일까지 결정된다. 2022.08.31

브릿지바이오테라퓨틱스, 美학회서 특발성 폐섬유증 신규 과제 2건 첫 발표

브릿지바이오테라퓨틱스가 미국 보스턴에서 열린 2022 IPF 서밋(IPF Summit 2022)에서 신규 특발성 폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 치료제 후보물질 BBT-301과 BBT-209의 주요 비임상 데이터를 30일(현지시간) 포스터 형태로 발표했다고 31일 밝혔다. 세포주 및 동물 모델에서 확인한 두 후보물질의 효능·효과 비임상 데이터를 국제 무대에 공개한 것은 이번이 처음이다. BBT-301은 이온 채널 가운데 특히 섬유화 질환과 관련이 있는 것으로 알려진 포타슘 채널(Kca 3.1)을 선택적으로 조절하는 기전의 특발성 폐섬유증 신약 후보물질이다. 브릿지바이오는 해당 이온 채널의 활성을 절반 수준으로 낮추는 데 필요한 약물 농도를 의미하는 IC50가 동일 기전의 대조 약물들 대비 우수한 수준에 이르는 것을 세포 실험을 통해 확인했다고 발표했다. 또한 특발성 폐섬유증 환자 유래 세포 실험 결과, 병리학적 지표로 쓰이는 콜라겐의 발현이 2022.08.31

이수앱지스, 팜캐드와 AI 활용 희귀질환 신약 공동연구 계약 체결

이수앱지스가 신경섬유종증(Neurofibromatosis) 1형 치료제 개발을 위해 AI(인공지능) 신약개발기업 팜캐드와 공동연구 계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 이번 계약을 통해 이수앱지스는 팜캐드로부터 연구 중인 타깃 단백질에 작용하는 화학구조 디자인을 제공받는다. 팜캐드는 자사의 AI 신약개발 플랫폼 ‘파뮬레이터(Pharmulator)’를 활용해 최적의 약물 후보군을 찾고, 이수앱지스는 화합물의 합성 및 효능 입증을 진행하는 공동 개발 구조다. 파뮬레이터는 약물과 타겟 단백질 간 상호 결합력을 매우 정밀하게 예측할 수 있어 통상 4~5년 걸리는 비임상 진입까지의 기간을 절반 이상 단축시켜 주는 것으로 알려졌다. 신경섬유종증 1형은 17번째 염색체에 존재하는 NF1 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀난치성질환으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증, 마비감 등의 심각한 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 특히 해당 질환은 2022.08.30

한국바이오협회, 글로벌 제약사 노바티스와 '오픈 이노베이션 챌린지' 개최

한국바이오협회가 글로벌 제약사 노바티스(Novartis)와 9월 20일 '제2회 오픈이노베이션 챌린지'를 개최한다고 30일 밝혔다. 협회가 국내 바이오 기업의 해외협력 네트워크 구축을 지원하는 '글로벌 밍글(Global Mingle)' 프로그램의 일부로 진행되며 3월 노바티스와 진행한 제1회 오픈이노베이션 챌린지에 이어 두번째로 진행된다. 향후 진행일정은 ▲참가신청 접수마감 ▲선정기업 발표 ▲노바티스(코리아)와의 일대일 1차미팅 ▲심사결과에 따른 노바티스 본사와의 2차 후속미팅(추후 공지) 순으로 진행되며, 협회 글로벌 밍글 프로그램의 일환인 오픈이노베이션 밋업 1편으로 진행될 예정이며, 스위스 바젤 방문(노바티스 캠퍼스(본사)방문 포함) 시 우선권이 주어진다. 이번 프로그램에서 노바티스가 추진하는 협력분야는 ▲Neuroscience ▲Oncology/Immuno-oncology ▲Cardio-renal-metabolism(mostly in specialty pharm rather 2022.08.30

한국아스트라제네카-한국보건산업진흥원, 제2회 당뇨분야 연구지원 과제 공모

한국아스트라제네카와 한국보건산업진흥원이 제2차 ‘KHIDI-AZ 당뇨병 연구지원 프로그램(KHIDI-AZ Diabetes Research Program)’ 연구 과제를 공모한다고 30일 밝혔다. 한국보건산업진흥원이 주관하고 한국아스트라제네카가 지원하는 이 연구지원 프로그램의 공모는 당뇨병 및 당뇨병 합병증 관리와 치료 관련 임상 연구를 대상으로 하며 8월 30일~9월 26일까지 한국보건산업진흥원 홈페이지에서 진행된다. KHIDI-AZ 당뇨병 연구지원 프로그램’은 우수 연구자 발굴 및 연구 역량 향상에 기여하며, 궁극적으로 질환 관리에 대한 해결책을 모색해 당뇨병 및 내분비 대사질환 환자들의 건강 증진에 기여함을 목적으로 한다. 2019년 12월 아스트라제네카가 국내 바이오헬스 산업 발전 지원을 위해 한국보건산업진흥원을 포함한 4개 기관과 체결한 양해각서의 일환으로 지난해 시작돼 올해 2차년도를 맞이했다. 공모 주제는 ▲당뇨병 치료 ▲당뇨병 예방 및 관리 ▲당뇨 합병증 예방 ▲합병증 2022.08.30

애브비, 면역 매개 피부질환 관련 신규 분석 데이터와 리얼월드 데이터 발표

애브비가 9월 7~10일 이탈리아 밀라노에서 열리는 제31회 유럽 피부과학 및 성병학회(EADV) 학술대회에서 스카이리치(성분명 리산키주맙)의 건선성 관절염 치료에 대한 장기간의 유효성 및 안전성 데이터와 아토피피부염의 다양한 분야의 부담을 평가하는 MEASURE-AD의 리얼월드(real-world) 데이터에 대한 최신 연구 구연 발표를 포함한 초록 23건을 발표할 예정이라고 30일 밝혔다. 먼저 스카이리치 치료 환자를 대상으로 최대 100주간의 장기 유효성 및 안전성을 평가하는, 진행 중인 3상 활동성 건선성 관절염 임상 연구 KEEPsAKE 1 및 KEEPsAKE 2의 최신 연구 데이터가 구연 발표된다. 이어 중등도에서 중증의 아토피피부염의 글로벌 치료 패턴, 보건의료자원 활용 및 비용, 임상적∙경제적 부담을 확인하기 위한 28개국 대상 질병 부담 횡단 연구인 MEASURE-AD의 분석 결과도 공개된다. 중등도에서 중증의 건선환자에서 다른 기존 치료제 치료군과 스카이리치 치료군을 2022.08.30

셀트리온, 후속 바이오시밀러 2종 9월 유럽 학회서 임상 결과 발표

셀트리온이 9월 후속 바이오시밀러 2종의 임상 3상 결과를 세계적 권위의 유럽 학회에서 각각 발표하면서 차세대 성장동력 준비에 박차를 가한다고 30일 밝혔다. 올해로 31번째를 맞이하는 유럽피부과학회 학술회의(EADV Congress, European Academy of Dermatology and Venereology) 중 ‘Late breaking news session’에서 판상 건선(Plaque Psoriasis) 환자에 대한 CT-P43의 안전성과 유효성을 입증한 글로벌 임상 3상 28주 결과를 발표할 예정이다. EADV는 유럽에서 열리는 가장 큰 규모의 피부과학회 행사로 올해는 9월 7~10일 이탈리아 밀라노에서 열린다. CT-P43의 오리지널의약품인 스텔라라는 얀센(Janssen)이 개발한 건선, 크론병, 궤양성 대장염 등 자가면역질환 치료제다. 얀센의 모회사인 존슨앤드존슨(Johnson&Johnson)의 2021년 경영실적 기준 매출 91억 3400만 달러를 기록했다. 2022.08.30