HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 FGFR2 표적항암제 '리라푸그라티닙'의 유럽연합(EU) 품목허가신청서(MAA)를 유럽의약품청(EMA)에 제출했다고 15일 밝혔다.

이번 허가 신청은 14일(현지시간) 진행됐으며, 대상은 FGFR2 융합·재배열을 보유한 진행성·전이성 담관암 2차 치료다. HLB는 앞서 미국에서 신약허가신청서(NDA)를 제출한 데 이어 유럽 허가 절차에 착수하며 글로벌 시장 진출을 확대하고 있다.

이번 신청은 글로벌 1/2상 'ReFocus' 임상 결과를 기반으로 했다. 이전에 1개 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 융합 양성 진행성/전이성 담관암(CCA) 환자에서 리라푸그라티닙은 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR) 46.5%를 기록했다. 이는 독립평가위원회(IRC) 평가 기준이다.

주요 2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.8개월로 나타났다.

리라푸그라티닙은 FGFR2를 선택적으로 표적하는 비가역적 억제제다. FGFR1·3·4까지 폭넓게 억제하는 기존 비선택적 FGFR 억제제와 차별화된 선택성을 지닌다. 이러한 특성에 따라 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 나타났다.

미국 식품의약국(FDA)은 2022년 리라푸그라티닙에 희귀의약품 지정(ODD), 2023년 혁신신약 지정(BTD)을 부여했다. 엘레바는 올해 1월 FDA에 NDA를 제출했으며, FDA는 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정해 현재 심사를 진행 중이다. 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사기한은 이달 25일이다.

엘레바는 현재 FGFR2 융합·재배열이 있는 다양한 고형암을 대상으로 리라푸그라티닙의 암종불문(tumor-agnostic) 글로벌 2상 'ReFocus202'를 진행 중이다. 한국, 미국, 영국, EU를 포함한 글로벌 임상기관에서 환자 등록과 투약이 이어지고 있다.

김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표이사는 "리라푸그라티닙은 높은 FGFR2 선택성과 지속적인 억제 기전에 부합하는 임상적으로 의미 있는 치료 효과와 차별화된 안전성 데이터를 확인한 신약 후보"라며 "미국과 유럽연합에서의 허가 절차를 차질 없이 진행하는 한편, 암종불문 임상을 통해 리라푸그라티닙의 치료 가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나가겠다"고 말했다.

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