기사입력시간 21.04.29 06:23최종 업데이트 21.04.29 06:23

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바이오젠 "승인 즉시 출시 준비 완료"·릴리 "3상 빠르게 등록, 조기제출 기회 모색"…알츠하이머약 승자는

1분기 실적발표서 바이오젠 잠재적 승인 가정 메시지 전달…릴리, 무증상 환자 대상 새 임상 시작 발표

사진: 게티이미지뱅크

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 글로벌 제약회사의 2021년 1분기 실적발표가 계속 이어지고 있는 가운데, 현재 치료제가 없는 알츠하이머병에서 앞서가고 있는 파이프라인을 보유한 회사들의 발표 내용이 관련 업계의 주목을 받고 있다.

현재 미국 식품의약국(FDA)에서 허가 검토 중인 아두카누맙(aducanumab)을 보유한 바이오젠(Biogen)은 잠재적인 승인을 가정한 발표로 자신감을 내비쳤으며, 최근 학술대회에서 인상적인 2상 결과를 선보였던 릴리(Eli Lilly)는 임상 증상이 없는 환자를 대상으로 한 새로운 임상연구를 시작한다고 밝혔다.


바이오젠, "미국 외에도 유럽·일본·브라질·캐나다·스위스·호주에 규제 제출"

바이오젠 미셸 보나초스(Michel Vounatsos) 최고경영자(CEO)는 22일(현지시간) 컨퍼런스콜에서 "규제 승인을 받으면 미국에서 아두카누맙을 출시할 준비가 돼 있으며, 6월 7일 시판 승인 결정일(PDUFA date)까지 FDA 결정이 내려질 것으로 예상된다"면서 "승인되면 아두카누맙은 알츠하이머병 비용을 의미있게 변화시키는 최초의 치료법이 될 것이며, 상당한 성장과 가치 창출 기회를 나타낼 것이다. 미국의 여러 부서에서 아두카누맙의 잠재적인 출시를 준비하기 위해 수개월간 노력해왔다"고 밝혔다.

아두카누맙은 2019년 3월 독립적인 데이터 모니터링위원회의 무용성 분석(futility analysis) 결과를 바탕으로 3상 임상시험인 ENGAGE 및 EMERGE 연구를 중단한다고 밝혔다. 그러나 같은해 10월 3상 연구에 대한 새로운 분석을 기반으로 규제 승인을 추진할 계획이라고 했다. EMERGE 연구에서 1차 평가변수를 충족했으며, 고용량을 투여받은 ENGAGE 연구의 일부 환자가 EMERGE 결과를 뒷받침한다는 것이다.

바이오젠은 2020년 7월 FDA에 바이오의약품 승인신청서(BLA) 제출을 완료했으나 11월 열린 자문위원회에서 승인 반대 의견을 냈다. FDA는 추가 정보 제출을 요청하며 PUDFA 일정을 연기했으나, 최근 자문위 소속 의사 3명이 미국의사협회지(JAMA)에 승인을 반대하는 논평을 발표했다. [관련기사=美FDA 자문위 소속 의사 3명, JAMA에 "아두카누맙 승인 반대" 논평 게재]

그러나 보나초스 CEO는 컨퍼런스 콜에서 긍정적인 논조를 유지했다.

보나초스 CEO는 "우리는 알츠하이머 환자에게 필요한 인프라를 갖춘 주요 치료 사이트를 확인하고 평가했다. 우리는 이러한 사이트 중 600곳 이상에서 잠재적인 승인 후 곧 환자를 치료할 준비가 돼 있다고 생각한다. 우리 팀은 현재 이런 사이트와 다른 사이트에서 유립되는 알츠하이머 환자를 흡수할 수 있을지 평가하기 위해 노력하고 있다"고 말했다.

이어 그는 "우리는 코로나19 팬데믹으로 강조된 주요 문제인 소외된 인구를 포함해 아두카누맙에 광범위하게 접근할 수 있도록 공평한 출시를 보장하기 위해 노력하고 있다. 미국 이외 지역으로 유럽, 일본에 추가해 최근 브라질과 캐나다, 스위스, 호주에서 추가 규제 파일을 제출했다"고 덧붙였다.

보나초스 CEO는  "우리는 2021년을 회사의 변혁적인 회로 만들기 위해 계속 노력하고 있다. 물론 이는 미국에서 아두카누맙의 잠재적인 승인으로 시작된다. 아두카누맙의 잠재적인 승인은 환자와 가족 및 사회 전반에 전례없는 이정표가 될 것이다"고 강조했다.


릴리, "긍정적 2상 결과 바탕으로 3상 빠르게 등록 중…FDA와 지속 소통"

릴리연구소 최고과학책임자(CSO) 겸 사장인 다니엘 스코프론스키(Daniel Skovronsky) 박사는 27일(현지시간) 컨퍼런스 콜에서 도나네맙(donanemab)에 대한 새로운 임상 연구 시작 소식을 전하며, 조기 규제 제출 기회를 계속 찾고 있다고 밝혔다.

스코프론스키 박사는 "데이터 측면에서 우리는 알츠하이머 및 파킨슨병 컨퍼런스(AD/PD 2021)에서 도나네맙이 1차 평가변수를 충족해 조기 증상이 있는 알츠하이머병 환자의 인지 및 일상 기능을 복합 측정하는 통합알츠하이머병평가척도(iADRS)를 위약 대비 현저히 늦췄다는 상세 결과를 제시했다"면서 "그리고 2차 분석 데이터에 따르면 도나네맙은 위약과 비교했을 때 모든 2차 평가변수에서 20~40% 범위로 통계적으로 유의하면서 지속적으로 인지 및 기능 저하를 늦추는 것으로 나타났다"고 설명했다.

이 결과는 국제학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에도 게재됐다.

스코프론스키 박사는 "임상 측면에서 TRAILBLAZER-ALZ 2를 3상 연구로 확대했으며, 현재 빠르게 등록하고 있다"고 말했다.

이어 그는 "무증상 알츠하이머병에서 새로운 3상 연구인 TRAILBLAZER-ALZ 3을 시작할 것이다. 이 시험은 올해 말 등록을 시작할 예정이다. 이 임상시험의 목표는 이미 알츠하이머병이 있지만 아직 임상 증상이 없는 환자를 등록하는 것이다. 1차 평가변수는 알츠하이머병 증상의 발달과 진행이다"면서 "등록을 마친 뒤 충분한 수의 이벤트에 도달하는데 약 3년이 걸릴 것으로 예상한다. 우리는 시험 시작 시 짧은 도나네맙 치료가 이후 몇 년간 상당수의 환자에서 진행을 예방할 수 있는지 테스트할 것이다"고 밝혔다.

마지막으로 규제 측면에서 스코프론스키 박사는 "FDA의 피드백에 따르면 현재 첫 번째 TRAILBLAZER-ALZ 연구만으로는 단기 제출 및 승인을 위한 경로를 모색하기는 어렵다"면서 "우리는 등록 속도를 높이고 두 번째 핵심 연구인 TRAILBLAZER-ALZ 2를 완료하는데 계속 초점을 맞추고 있지만 FDA와 지속해서 적극적으로 소통하고 있으며, 조기 제출 기회를 충분히 찾고 있다"고 했다.


바이오젠, 하반기 학회서 BIIB080 1b상 결과 발표…릴리, 자고테네맙 2상 데이터 하반기 예상

새로운 후보물질에 대한 업데이트도 있었다.

바이오젠 알 산드록(Al Sandrock) 연구개발 총괄은 "협력 파트너 에자이(Eisai)가 최근 레카네맙(lecanemab, 프로젝트명 BAN2401)에 대해 초기 알츠하이머병 3상 Clarity 연구에 마지막 환자를 등록했다. 내년 3분기 판독 결과를 기대하고 있다"면서 "또한 올해 하반기 알츠하이머협회국제회의(AAIC 2021)에서 경도 알츠하이머병에 대한 BIIB080의 1b상 연구 결과를 자세하게 발표할 계획이다"고 소개했다.

산드록 총괄은 "BIIB080은 세포 내 및 세포 외 모두에서 모든 형태의 타우 생성을 감소시키는 것을 목표로 하는 타우 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드다"면서 "1b상 연구는 BIIB080이 일반적으로 뛰어난 내약성, 효과 지속성과 함께 베이스라인으로부터 용량 및 시간 의존적으로 뇌척수액(CSF)에서의 총 타우 및 포스포-타우(phospho-tau)가 감소함을 보여줬다. 우리는 현재 2상 연구로 진전시킬 계획을 마무리하고 있다"고 말했다.

스코프론스키 박사는 또다른 후보물질인 타우 생성 억제 기전 항체 자고테네맙(zagotenemab)과 도나네맙의 병용 가능성에 대한 질문에, 효능을 보여준다면 병용요법이 중요한 고려사항이 될 것이라고 언급했다. 자고테네맙의 2상 데이터는 올해 하반기 나올 것으로 예상되고 있다.

스코프론스키 박사는 "타우가 분명히 유전적 및 병리학적으로 검증된 알츠하이머병의 훌륭한 표적이지만, 다른 회사의 타우 항체 데이터를 봤을 때 특별히 유망하지 않았고, 뇌에서 타우 표적을 맞추는데 어려움이 있었다"면서 "우리는 응집된 타우에 결합하는 차별화된 항체를 가지고 있고, 아마도 다른 결과를 얻을 수 있다고 생각할 수 있다"고 말했다.

이어 그는 "우리는 확실히 오래 하반기 이러한 데이터를 간절히 기다리고 있다"면서 "도나네맙과 같은 약물은 제한적인 치료 기간으로 아밀로이드 플라크를 완전히 제거할 수 있으며, 그 순간 항-타우 약으로 개입하는 것이 미래라 생각한다"고 덧붙였다.

박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다
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