만성골수성백혈병(CML) 치료제 셈블릭스(성분명 애시미닙)가 국내에서 새롭게 진단된 환자의 1차 치료제로 허가됐지만 건강보험 급여는 3차 이상 치료에 머물러 있어 초기 치료 접근성을 확대해야 한다는 의견이 나왔다.

한국노바티스는 지난 21일부터 22일까지 서울에서 셈블릭스의 임상적 가치와 CML 치료 전략을 공유하는 ‘셈블릭스 STEP 심포지엄’을 개최했다고 26일 밝혔다.

셈블릭스는 ATP 결합부위에 작용하는 기존 티로신키나제억제제(TKI)와 달리 BCR::ABL1 단백질의 미리스토일 포켓에 작용하는 치료제다.

국내에서는 2022년 기존 TKI에 저항성 또는 불내성을 보인 만성기 필라델피아 염색체 양성 CML 성인 환자의 후기 치료제로 처음 허가됐다. 지난해 2월에는 새롭게 진단된 환자의 1차 치료까지 적응증을 확대했다.

다만 건강보험은 2가지 이상의 TKI 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 일부 환자의 3차 이상 치료에만 적용되고 있다.

이번 심포지엄에서는 셈블릭스의 1차 치료 임상시험인 ASC4FIRST 장기 추적 결과와 일본의 실제 처방 경험을 비롯해 심혈관 위험 관리, 유전자 변이 검사, 후기 치료 전략 등이 논의됐다.

첫 번째 세션은 김동욱 을지대학교의료원 혈액내과 교수가 좌장을 맡아 ‘CML 1차 치료 패러다임 재정립’을 주제로 진행됐다.

이성은 서울성모병원 혈액내과 교수는 글로벌 가이드라인과 ASC4FIRST 장기 추적 결과를 토대로 셈블릭스 치료 초기부터 나타난 분자학적 반응과 장기간 치료를 지속했을 때 반응이 깊어지는 양상, 치료 지속성의 임상적 의미를 소개했다.

에리 마츠키 일본 게이오대학병원 혈액내과 교수는 일본에서 신규 진단 CML 환자를 대상으로 축적되고 있는 셈블릭스 1차 치료 경험을 공유했다.

마츠키 교수는 “임상시험에서 확인된 깊은 분자학적 반응이 실제 진료에서도 이어지고 있다”며 “이상반응으로 인한 치료 중단이 적고 내약성과 삶의 질 측면에서 부담이 상대적으로 낮다는 점은 장기간 치료해야 하는 환자에게 중요한 고려 요소”라고 말했다.

그는 “CML은 장기간 치료를 통해 깊고 지속적인 분자학적 반응을 유지해야 한다”며 “치료 초기부터 효과뿐 아니라 내약성과 복약 편의성, 장기 치료 목표를 함께 고려해 치료제를 선택해야 한다”고 밝혔다.

두 번째 세션에서는 순환기내과와 진단검사의학과 전문가들이 참여해 CML 환자의 장기 치료를 위한 다학제적 관리 전략을 논의했다.

장기간 TKI를 투여받는 환자의 심혈관 위험을 조기에 평가하고 지속적으로 모니터링·중재하는 방안과 차세대염기서열분석(NGS)을 이용해 유전자 변이를 조기에 확인하고 이를 환자별 치료제 선택에 활용하는 방안이 소개됐다.

둘째 날에는 기존 TKI 치료에서 내성이나 불내성을 경험한 환자의 후기 치료 전략과 치료 순서, 셈블릭스 3차 이상 치료의 국내 실사용 경험을 공유했다. 환자의 내성·불내성 양상과 이전 치료 경험을 고려해 치료 효과와 내약성의 균형을 맞추는 방안도 논의됐다.

김동욱 교수는 “CML은 장기간 질환을 관리하는 시대로 접어들었다”며 “단기적인 치료 효과뿐 아니라 초기 분자학적 반응과 깊고 지속적인 반응, 장기 치료 지속성, 삶의 질과 동반질환 관리까지 치료 여정 전반을 고려해야 한다”고 말했다.

이어 “일본을 비롯한 해외에서 셈블릭스의 1차 치료 경험이 축적되고 있고 임상시험에서 관찰된 결과가 실제 진료에서도 이어지고 있다”며 “국내에서도 환자의 치료 목표에 따라 진단 초기부터 적절한 치료 옵션을 선택할 수 있도록 접근성을 확대할 필요가 있다”고 강조했다.