[메디게이트뉴스 조운 기자] 사노피의 제2형 염증 표적치료제 듀피젠트가 수포성 유사 천포창과 만성 특발성 두드러기 치료 영역으로 적응증을 확대했다.

이번 허가로 듀피젠트는 국내에서 수포성 유사 천포창 치료제로 허가된 첫 표적치료제가 됐다. 수포성 유사 천포창은 고령층에서 주로 발생하는 희귀 자가면역 수포성 피부질환으로, 기존에는 전신 코르티코스테로이드와 면역억제제 중심으로 치료가 이뤄져 왔다.

만성 특발성 두드러기에서는 H1-항히스타민제 치료에도 증상이 충분히 조절되지 않는 12세 이상 청소년과 성인 환자에게 사용할 수 있게 되면서, 기존 치료에 반응하지 않는 환자군에서 새로운 치료 선택지가 추가됐다.

8일 사노피 한국법인에 따르면 듀피젠트 프리필드주·프리필드펜은 식품의약품안전처로부터 수포성 유사 천포창(Bullous Pemphigoid, BP)과 만성 특발성 두드러기(Chronic Spontaneous Urticaria, CSU)에 대한 신규 적응증을 허가받았다.

이번 허가로 듀피젠트는 국내에서 수포성 유사 천포창 치료제로 허가된 최초이자 유일한 표적치료제가 됐다. 만성 특발성 두드러기에서는 H1-항히스타민 치료에도 증상이 적절히 조절되지 않는 12세 이상 청소년과 성인 환자에게 사용할 수 있게 됐다.

구체적으로 수포성 유사 천포창 치료에는 18세 이상 성인을 대상으로 듀피젠트 프리필드주 및 프리필드펜 300mg을 사용할 수 있다. 만성 특발성 두드러기 치료에는 18세 이상 성인과 12세 이상 17세 이하 청소년에서 듀피젠트 200mg 또는 300mg 제형을 사용할 수 있다.

듀피젠트는 이번 적응증 확대를 통해 피부질환 영역에서 아토피피부염, 결절성 가려움 발진에 이어 수포성 유사 천포창, 만성 특발성 두드러기까지 총 4개 적응증을 보유하게 됐다.

수포성 유사 천포창은 제2형 염증이 핵심적으로 관여하는 만성 자가면역 수포성 희귀 피부질환이다. 심한 가려움과 피부 수포가 주요 증상이며, 임상 양상이 다양해 다른 피부질환과 감별이 쉽지 않아 진단이 지연될 수 있다.

특히 고령 환자에서 악성종양, 자가면역·염증성 질환, 심혈관질환, 당뇨병, 피부 감염 등 동반질환을 수반하는 경우가 많고, 뇌졸중·치매·파킨슨병 등 신경계 질환 동반 위험도 보고돼 치료 선택 시 신중한 접근이 필요하다.

기존 수포성 유사 천포창 치료는 전신 코르티코스테로이드와 면역억제제에 주로 의존해 왔다. 그러나 장기적인 전신 코르티코스테로이드 사용은 감염 위험 증가와 관련이 있어 고령 환자 치료에서 부담으로 작용해 왔다.

이번 허가는 ADEPT 2/3상 임상연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 성인 중등도-중증 수포성 유사 천포창 환자에서 듀피젠트 300mg을 표준치료인 전신 코르티코스테로이드에 병용 투여한 뒤 질환 상태에 따라 코르티코스테로이드를 점진 감량한 결과, 36주 시점에서 코르티코스테로이드 없이 지속적 질환 조절을 달성한 비율은 듀피젠트군 18.2%, 위약군 4.0%로 나타났다.

임상적으로 의미 있는 가려움 감소를 달성한 비율도 듀피젠트군 39.8%, 위약군 10.5%로 확인됐다. 전신 코르티코스테로이드 누적 투여량은 듀피젠트군 4.18g, 위약군 5.12g으로 듀피젠트군에서 낮았다. 안전성 프로파일은 기존 적응증에서 확인된 결과와 일관됐다.

만성 특발성 두드러기는 특별한 원인 없이 두드러기와 혈관부종이 반복적으로 발생하는 만성 피부질환이다. 가려움 외에도 작열감, 두통 등 전신 증상을 동반할 수 있으며, 수면과 일상생활에 영향을 미친다. 원인 불명의 두드러기, 가려움, 부종이 6주 이상 지속되더라도 적절한 진단까지 평균 2~4년이 소요되는 것으로 알려져 있다.

만성 특발성 두드러기 적응증 확대는 H1-항히스타민 치료에도 증상이 지속되는 생물학적제제 미경험 환자를 대상으로 진행된 CUPID 3상 임상연구 결과를 근거로 했다.

연구에서 듀피젠트 투여군은 위약군 대비 24주 시점 가려움 중증도 점수(ISS7)가 유의하게 감소했다. 두드러기 활성도 점수(UAS7)의 기저 대비 감소율은 듀피젠트군 66%, 위약군 48%였다. 24주 시점 증상 완전 또는 부분 조절 달성률 역시 듀피젠트군이 위약군보다 높았고, 이 효과는 36주 추적 관찰까지 유지됐다.

기존 만성 특발성 두드러기 1차 치료에는 2세대 H1-항히스타민을 최대 4배까지 증량해 사용할 수 있지만, 환자의 약 절반은 H1-항히스타민에 충분히 반응하지 않는 것으로 알려져 있다. 2026년 개정 국제 가이드라인에서는 듀피젠트를 H1-항히스타민 불응성 만성 특발성 두드러기의 2차 치료 표적치료제로 오말리주맙과 함께 포함했다.

배경은 사노피 한국법인 대표 겸 한국 및 호주·뉴질랜드 제약 총괄 다국가 리드는 “수포성 유사 천포창은 극심한 가려움과 수포로 환자의 일상을 심각하게 제한할 뿐 아니라 피부질환 중 드물게 사망 위험을 동반하는 질환임에도 그간 치료 대안이 제한적이었다”며 “만성 특발성 두드러기 역시 기존 치료로 조절되지 않는 환자들에게는 선택지가 거의 없었던 영역”이라고 말했다.

그는 “이번 두 적응증 허가는 오랜 시간 치료의 사각지대에 놓여 있던 국내 희귀·난치성 피부질환 환자들에게 과학적 근거에 기반한 새로운 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 있다”고 밝혔다.