MEDI:GATE NEWS 길리어드 CAR-T 치료제 예스카타, 재발성·불응성 B세포 림프종 치료제로 국내 허가

기사입력시간 25.08.19 15:59최종 업데이트 25.08.19 15:59

길리어드 사이언스 코리아와 그 자회사인 카이트(Kite)는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘예스카타(성분명 악시캅타젠실로류셀)’가 식품의약품안전처로부터 일차 화학 면역 요법 치료 이후 12개월 이내에 재발하거나 불응하는 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자 그리고 이차 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자에 대한 치료제로 허가받았다고 19일 밝혔다. DLBCL은 림프구나 백혈구가 체내에서 비정상적으로 성장해 림프계에 발생하는 혈액암 비호지킨 림프종(NHL)에서 흔하게 발생하는 아형이다. 비호지킨 림프종에서 40% 정도를 차지할 정도로 가장 높은 비율을 차지하며, 특히 고령에서 더 흔하게 발생해 최근 급속한 고령화로 국내 환자수도 가파르게 증가하고 있다. 2024년 국내 DLBCL 환자 수는 1만4636명으로 2014년 7597명 대비 10년 새 약 2배 늘었다. DLBCL 환자에서의 기존 표준치료는 화학면역요법을 시작으로, 고용량 항암화학요법과 조혈모세포이식까지 이어지는 복잡한 다단계 과정을 포함한다. 그러나 신규 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자의 약 60%만이 초기 치료에 반응하며, 나머지 40%는 재발하거나 반응하지 않아 추가적인 2차 치료 옵션이 필요하다. 예스카타는 DLBCL 환자의 2차와 3차 치료 모두에 허가된 한국 최초의 CAR-T 치료제이며, 환자의 면역체계에 관여하는 T세포를 추출해 암세포 표면의 CD19를 표적하도록 유전적으로 변형시킨 뒤 다시 환자에게 주입하는 면역세포 기반 치료법이다. 이번 허가는 해당 환자군에 CAR-T 세포 치료와 기존 표준치료를 비교한 최대 규모·최장기 3상 임상시험이자 중추적 연구인 ZUMA-7를 통해 확인된 유효성 및 안전성에 기반해 이뤄졌다. 한국백혈병환우회 이은영 공동대표는 "DLBCL은 진행 속도가 매우 빠른 혈액암으로, 환자의 약 절반이 1차 치료에 반응하지 않아 추가 치료가 필요한 경우가 많다"며 "이번 허가는 환자들이 보다 이른 단계에서 치료를 받을 수 있도록 하는 의미있는 전환점이 될 것으로 기대한다"고 말했다. ZUMA-7 연구에 따르면 중앙 추적관찰 2년 시점에서 예스카타 투여군의 무사건 생존기간(EFS) 중앙값은 8.3개월로 표준치료를 받은 환자군 2.0개월 대비 4배 이상 연장됐다(HR 0.40). 질병 진행이나 추가 암 치료 없이 2년간 생존한 환자의 비율은 예스카타 투여군이 41%로, 표준치료군 16% 대비 2.5배 높았다. 예스카타 투여군의 EFS 개선 효과는 고령 환자(HR 0.28), 1차 불응 환자(HR 0.43), 이중 및 삼중 히트 림프종을 포함한 고도 B세포 림프종 환자(HR 0.28), 이중 발현 림프종 환자(HR 0.42) 등 주요 환자 하위군에서도 일관되게 관찰됐다. 예스카타의 안전성 프로파일은 기존 연구와 유사했으며, 대부분 관리 가능한 수준이었다. 길리어드 사이언스 코리아 최재연 대표는 "이번 허가는 국내에서 공격적인 림프종 진단을 받고 불안과 어려움을 겪는 환자들에게 생존 가능성을 제시하는 중요한 진전"이라며 "길리어드는 앞으로도 암 치료 패러다임을 지속적으로 발전시키고, CAR-T 세포 치료의 혜택이 더 많은 환자에게 전달될 수 있도록 지속적으로 노력하겠다"고 밝혔다.

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길리어드 CAR-T 치료제 예스카타, 재발성·불응성 B세포 림프종 치료제로 국내 허가

예스카타 치료군, 표준치료군 대비 질병 진행 및 추가 치료 없이 2년간 생존할 가능성 2.5배 높아

길리어드 사이언스 코리아와 그 자회사인 카이트(Kite)는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘예스카타(성분명 악시캅타젠실로류셀)’가 식품의약품안전처로부터 일차 화학 면역 요법 치료 이후 12개월 이내에 재발하거나 불응하는 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자 그리고 이차 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자에 대한 치료제로 허가받았다고 19일 밝혔다.

DLBCL은 림프구나 백혈구가 체내에서 비정상적으로 성장해 림프계에 발생하는 혈액암 비호지킨 림프종(NHL)에서 흔하게 발생하는 아형이다. 비호지킨 림프종에서 40% 정도를 차지할 정도로 가장 높은 비율을 차지하며, 특히 고령에서 더 흔하게 발생해 최근 급속한 고령화로 국내 환자수도 가파르게 증가하고 있다. 2024년 국내 DLBCL 환자 수는 1만4636명으로 2014년 7597명 대비 10년 새 약 2배 늘었다.

DLBCL 환자에서의 기존 표준치료는 화학면역요법을 시작으로, 고용량 항암화학요법과 조혈모세포이식까지 이어지는 복잡한 다단계 과정을 포함한다. 그러나 신규 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자의 약 60%만이 초기 치료에 반응하며, 나머지 40%는 재발하거나 반응하지 않아 추가적인 2차 치료 옵션이 필요하다.

예스카타는 DLBCL 환자의 2차와 3차 치료 모두에 허가된 한국 최초의 CAR-T 치료제이며, 환자의 면역체계에 관여하는 T세포를 추출해 암세포 표면의 CD19를 표적하도록 유전적으로 변형시킨 뒤 다시 환자에게 주입하는 면역세포 기반 치료법이다. 이번 허가는 해당 환자군에 CAR-T 세포 치료와 기존 표준치료를 비교한 최대 규모·최장기 3상 임상시험이자 중추적 연구인 ZUMA-7를 통해 확인된 유효성 및 안전성에 기반해 이뤄졌다.

한국백혈병환우회 이은영 공동대표는 "DLBCL은 진행 속도가 매우 빠른 혈액암으로, 환자의 약 절반이 1차 치료에 반응하지 않아 추가 치료가 필요한 경우가 많다"며 "이번 허가는 환자들이 보다 이른 단계에서 치료를 받을 수 있도록 하는 의미있는 전환점이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

ZUMA-7 연구에 따르면 중앙 추적관찰 2년 시점에서 예스카타 투여군의 무사건 생존기간(EFS) 중앙값은 8.3개월로 표준치료를 받은 환자군 2.0개월 대비 4배 이상 연장됐다(HR 0.40). 질병 진행이나 추가 암 치료 없이 2년간 생존한 환자의 비율은 예스카타 투여군이 41%로, 표준치료군 16% 대비 2.5배 높았다.

예스카타 투여군의 EFS 개선 효과는 고령 환자(HR 0.28), 1차 불응 환자(HR 0.43), 이중 및 삼중 히트 림프종을 포함한 고도 B세포 림프종 환자(HR 0.28), 이중 발현 림프종 환자(HR 0.42) 등 주요 환자 하위군에서도 일관되게 관찰됐다. 예스카타의 안전성 프로파일은 기존 연구와 유사했으며, 대부분 관리 가능한 수준이었다.

길리어드 사이언스 코리아 최재연 대표는 "이번 허가는 국내에서 공격적인 림프종 진단을 받고 불안과 어려움을 겪는 환자들에게 생존 가능성을 제시하는 중요한 진전"이라며 "길리어드는 앞으로도 암 치료 패러다임을 지속적으로 발전시키고, CAR-T 세포 치료의 혜택이 더 많은 환자에게 전달될 수 있도록 지속적으로 노력하겠다"고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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