[메디게이트뉴스 조운 기자] 희귀질환인 경쇄(AL) 아밀로이드증 1차 치료에 다잘렉스 피하주사 기반 4제요법이 보험급여권에 들어왔다. 그간 승인된 치료제가 없어 미충족 수요가 컸던 질환에서 허가사항에 기반한 치료 접근성이 확대될 전망이다.

특히 해당 요법은 국내에서 AL 아밀로이드증 치료제로 허가된 최초이자 현재까지 유일한 치료요법으로, 임상연구에서 기존 요법 대비 높은 혈액학적 완전반응률과 생존 개선 가능성을 확인했다.

4일 한국얀센에 따르면 다잘렉스 피하주사(성분명 다라투무맙)와 보르테조밉, 시클로포스파미드, 덱사메타손 병용요법, 이른바 DVCd 요법이 6월 1일부터 다발골수종 증상이 없는 새롭게 진단된 경쇄 아밀로이드증 환자의 1차 치료제로 보험급여가 적용됐다.

이번 급여는 건강보험심사평가원의 ‘암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 공고’ 개정에 따른 것이다. 급여 대상은 골용해성 뼈 질환, 형질세포종, 골수 내 형질세포 60% 이상 또는 고칼슘혈증 등 다발골수종 증상이 없는 신규 진단 AL 아밀로이드증 환자다.

투여 기간은 총 24주기이며, 7주기부터는 다잘렉스 피하주사를 단독 투여한다.

AL 아밀로이드증은 골수 내 형질세포가 비정상적으로 생성한 면역글로불린 경쇄가 심장, 신장 등 주요 장기에 침착돼 장기 손상을 일으키는 희귀질환이다. 초기 증상이 피로, 호흡곤란 등으로 비특이적이어서 진단이 늦어지는 경우가 많고, 심장이나 신장 기능이 손상된 상태에서 치료가 시작되면 예후가 악화될 수 있다.

DVCd 요법의 임상적 근거는 글로벌 3상 ANDROMEDA 연구에서 확인됐다. 11.4개월 중앙 추적 결과 DVCd군의 혈액학적 완전반응률은 53.3%로 대조군인 VCd요법군 18.1%보다 유의하게 높았다. 6개월 시점 장기 반응 분석에서도 DVCd군은 심장 반응률 41.5%, 신장 반응률 53.0%를 보여 대조군의 22.2%, 23.9%보다 높았다.

장기 추적 분석에서도 효과는 이어졌다. 18개월 시점 분석에서 DVCd요법은 VCd요법 대비 심장 반응률 53% 대 24%, 신장 반응률 58% 대 26%로 더 높은 장기 반응률을 보였다. 5년 장기 추적 관찰에서는 DVCd요법의 혈액학적 완전반응률이 59.5%로 VCd요법 19.2%보다 높았고, 사망 위험은 38% 감소한 것으로 나타났다.

안전성 측면에서는 DVCd요법이 대조군과 유사한 수준의 내약성을 보였다. 이상반응으로 인한 치료 중단율은 DVCd요법 5%, VCd요법 4%로 유사했다. DVCd요법에서 3등급 이상 흔한 이상반응은 림프구 감소증, 폐렴, 심부전, 설사, 실신, 호중구 감소증, 말초부종, 저칼륨혈증 등이었다.

삼성서울병원 혈액종양내과 김기현 교수는 “경쇄 아밀로이드증은 희귀질환인 데다 증상이 비특이적이어서 진단 지연이 빈번하고, 심장이나 신장 기능이 심각하게 손상된 상태에서 치료가 시작되는 경우가 많았다”며 “조기 진단과 초기 치료가 생존에 결정적인 영향을 미치는 질환이지만 과거에는 승인된 치료가 없어 임상 현장의 미충족 수요가 높았다”고 설명했다.

김 교수는 “DVCd 요법의 급여 적용이 경쇄 아밀로이드증 치료 지평을 넓히고 환자 생존율 개선에 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

한국얀센 항암제 및 희귀질환 사업부 김연희 전무는 “과거 경쇄 아밀로이드증의 치료 옵션이 전무했던 만큼 이번 다잘렉스 피하주사 4제요법의 급여 소식을 전하게 돼 기쁘다”며 “한국얀센은 경쇄 아밀로이드증에 의미 있는 치료 옵션을 제공하는 회사로서 질환 인식 제고와 치료 혜택 향상을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.