MEDI:GATE NEWS 카스큐어테라퓨틱스, 유전자 가위 기술로 병용 항암 시대 연다

기사입력시간 25.08.05 15:37최종 업데이트 25.08.05 15:37

카스큐어테라퓨틱스가 독자적인 유전자 가위 플랫폼 CINDELA(신델라, Cancer specific INDEL attacker)의 핵심 원리를 응용한 CINDELA-Plus(신델라 플러스) 기술에 대한 논문이 CANCER RESEARCH에 게재됐다고 5일 밝혔다. CINDELA는 기존의 치료 방식과 달리 암 세포의 특이적인 DNA 변이를 직접 표적으로 하는 새로운 개념의 차세대 항암 치료 기술이다. CINDELA-Plus 기술은 항암 치료제 시장의 최신 트렌드인 병용 요법의 새로운 가능성을 제시했으며, 기존의 유전자 가위 기술의 가장 큰 우려였던 '오프타깃(off-target)' 부작용 문제를 획기적으로 해결하는 동시에 기존 치료제와의 시너지 효과를 창출할 수 있다. 카스큐어는 DNA 이중 가닥 절단(DSB)을 일으켜 예측 불가능한 돌연변이를 유발할 수 있는 기존 Cas9 대신, DNA 단일 가닥 절단(SSB)을 유도하는 Cas9-nickase(니케이즈)를 활용함으로써 오프타겟 돌연변이 발생을 현저히 줄여 유전자 치료제의 안전성을 한 단계 끌어올렸다. 특히 CINDELA-Plus 기술은 DNA 손상 복구 억제제 (PARPi)를 병용함으로써 암세포를 더 확실하게 사멸시키는 효과를 극대화했다. Cas9-nickase가 유도한 DNA 단일 가닥 손상이 PARP 억제제로 인해 복구되지 못하게 만들고 동시에 이중 가닥 손상으로 전환시켜 결과적으로 암세포가 스스로 사멸하게 되게 하는 기술이다. 또한 기존 PARP 억제제가 BRCA 변이 등 특정 유전자 변이 암종에만 효과를 보이는 한계를 극복하고, 다양한 암 종에 적용될 수 있는 길을 열었다. 이번 연구 결과는 동물 모델(마우스 이종이식 모델)과 환자 유래 대장암 오가노이드(organoids)를 통해 효능이 확인됐다. PARP 억제제를 단독으로 사용했을 때는 효과를 보지 못했던 BRCA 변이가 없는 암세포에서도 병용 치료 시 탁월한 사멸 효과를 보였다. 카스큐어 연구책임자 정의환 박사는 "이번 논문을 통해서 CINDELA 기술이 암 치료의 난제를 극복하고, 정밀하면서도 안전한 항암 치료가 가능하다는 것을 과학적으로 증명했다는데 큰 의의가 있다"고 말했다. 카스큐어는 향후 CINDELA-Plus 기술과 더불어 여러 암종에서 공통으로 발견되는 DNA 변이를 표적으로 하는 유니버설 신델라, 환자 개인 맞춤형 치료를 제공하는 퍼스널 신델라를 통해 차세대 맞춤형 항암 치료 시장을 선도할 계획이다.

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카스큐어테라퓨틱스, 유전자 가위 기술로 병용 항암 시대 연다

오프타깃 부작용 최소화한 Cas9-니케이즈와 기존 약물 병용 효과 입증

카스큐어테라퓨틱스가 독자적인 유전자 가위 플랫폼 CINDELA(신델라, Cancer specific INDEL attacker)의 핵심 원리를 응용한 CINDELA-Plus(신델라 플러스) 기술에 대한 논문이 CANCER RESEARCH에 게재됐다고 5일 밝혔다.

CINDELA는 기존의 치료 방식과 달리 암 세포의 특이적인 DNA 변이를 직접 표적으로 하는 새로운 개념의 차세대 항암 치료 기술이다. CINDELA-Plus 기술은 항암 치료제 시장의 최신 트렌드인 병용 요법의 새로운 가능성을 제시했으며, 기존의 유전자 가위 기술의 가장 큰 우려였던 '오프타깃(off-target)' 부작용 문제를 획기적으로 해결하는 동시에 기존 치료제와의 시너지 효과를 창출할 수 있다.

카스큐어는 DNA 이중 가닥 절단(DSB)을 일으켜 예측 불가능한 돌연변이를 유발할 수 있는 기존 Cas9 대신, DNA 단일 가닥 절단(SSB)을 유도하는 Cas9-nickase(니케이즈)를 활용함으로써 오프타겟 돌연변이 발생을 현저히 줄여 유전자 치료제의 안전성을 한 단계 끌어올렸다.

특히 CINDELA-Plus 기술은 DNA 손상 복구 억제제 (PARPi)를 병용함으로써 암세포를 더 확실하게 사멸시키는 효과를 극대화했다. Cas9-nickase가 유도한 DNA 단일 가닥 손상이 PARP 억제제로 인해 복구되지 못하게 만들고 동시에 이중 가닥 손상으로 전환시켜 결과적으로 암세포가 스스로 사멸하게 되게 하는 기술이다. 또한 기존 PARP 억제제가 BRCA 변이 등 특정 유전자 변이 암종에만 효과를 보이는 한계를 극복하고, 다양한 암 종에 적용될 수 있는 길을 열었다.

이번 연구 결과는 동물 모델(마우스 이종이식 모델)과 환자 유래 대장암 오가노이드(organoids)를 통해 효능이 확인됐다. PARP 억제제를 단독으로 사용했을 때는 효과를 보지 못했던 BRCA 변이가 없는 암세포에서도 병용 치료 시 탁월한 사멸 효과를 보였다.

카스큐어 연구책임자 정의환 박사는 "이번 논문을 통해서 CINDELA 기술이 암 치료의 난제를 극복하고, 정밀하면서도 안전한 항암 치료가 가능하다는 것을 과학적으로 증명했다는데 큰 의의가 있다"고 말했다.

카스큐어는 향후 CINDELA-Plus 기술과 더불어 여러 암종에서 공통으로 발견되는 DNA 변이를 표적으로 하는 유니버설 신델라, 환자 개인 맞춤형 치료를 제공하는 퍼스널 신델라를 통해 차세대 맞춤형 항암 치료 시장을 선도할 계획이다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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