MEDI:GATE NEWS 이연제약, 네오진팜과 간섬유화 유전자치료제 공동개발 추진

기사입력시간 20.08.12 16:02최종 업데이트 20.08.12 16:02

이연제약은 네오진팜(대표이사 서울대병원 순환기내과 김효수 교수)과 간 섬유화 및 간경변증을 예방·치료하는 안티-F1(Anti-F1) 유전자치료제의 공동 개발과 상용화를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 12일 밝혔다. 이번 MOU를 통해 양사는 Anti-F1 유전자치료제의 비임상·임상 시료 생산 및 공정 개발을 비롯해 임상 허가 신청(IND filing)을 추진한다. 이연제약과 네오진팜은 Anti-F1 유전자치료제의 대량생산공정을 개발함과 동시에 동물실험에서 효과를 재입증한 후 임상 1상 승인을 위한 자료를 준비해 이르면 2021년 하반기 임상 1상을 신청할 계획이다. 추후 임상이 완료되면 이연제약 충주공장에서 원료 및 완제품 생산이 이뤄질 예정이다. 또한 이번 MOU를 통해 공동개발 범위를 폐 섬유화, 신장 섬유화 등의 섬유증 관련 질환으로도 확장해 향후 지속적인 사업 협력을 이어나가기로 했다. 유용환 이연제약 대표는 "전세계적으로 치료제가 없는 간경변증으로 인해 고통받는 환자를 위해 Anti-F1 유전자치료제의 상용화가 성공적으로 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "이번 MOU를 시작으로 혁신적 연구개발 능력을 보유한 네오진팜과 향후 유전자치료제 개발 분야에서 지속적 동반자이자 가치·미래 지향적 관계로 함께할 예정"이라고 말했다. 실제 간경변증은 간 손상으로 간-성상세포들이 사멸돼 딱딱한 섬유화 조직으로 바뀌면서 장기의 기능이 소실되는 난치병이다. 세계 간 섬유증 치료제 시장은 2019년 3600억에서 연평균 74% 성장해 2026년에는 약 17조 규모로 성장할 것으로 추정되며, 전세계적으로 치료제 개발을 위해 투자 및 연구를 진행하고 있으나 아직 시장에 출시된 예방·차단 치료제는 전무한 상황이다. 김효수 네오진팜 대표는 "Anti-F1 유전자치료제는 간 손상에 의한 간 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에만 선택적으로 유전자가 전달돼 안전하고 효율적이라는 특장점이 있다. 때문에 다국적 제약사들이 개발 중인 간 섬유 치료제 후보들과 비교 시에도 더 우월하다"면서 "유전자치료제의 공정 개발 및 임상에 대한 기반과 노하우를 가진 이연제약과의 시너지를 통해 안전하고 효과적인 유전자치료제를 개발 및 상용화할 것"이라고 밝혔다. 한편 네오진팜은 서울대학교병원 연구중심병원-프로젝트 바이오치료법개발-유니트의 대표적인 사업화 성과다. 이는 지난 2019년 설립된 유전자치료제 개발 전문 바이오 벤처 기업으로, 서울대병원 김효수 교수가 서울대병원 심혈관연구단의 다수 특허 유전자를 치료제로 상용화하기 위해 설립했다. 네오진팜은 이중 첫 번째로 서울대병원 김효수·이은주 교수 연구팀이 발견한 간경변증의 기전(간 손상 시 간-성상세포에서 TIF1γ 유전자가 감소하면서 간세포의 사멸과 동시에 섬유화가 악화됨)을 바탕으로, 간 섬유화를 억제하는 항 섬유화 유전자 TIF1γ 을 이용해 간경변증을 예방 및 치료하는 Anti-F1 유전자치료제를 개발하고 있다.

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이연제약, 네오진팜과 간섬유화 유전자치료제 공동개발 추진

네오진팜 대표 서울대병원 김효수 교수, 특허 유전자 상용화 목적 설립

이연제약은 네오진팜(대표이사 서울대병원 순환기내과 김효수 교수)과 간 섬유화 및 간경변증을 예방·치료하는 안티-F1(Anti-F1) 유전자치료제의 공동 개발과 상용화를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 12일 밝혔다.

이번 MOU를 통해 양사는 Anti-F1 유전자치료제의 비임상·임상 시료 생산 및 공정 개발을 비롯해 임상 허가 신청(IND filing)을 추진한다.

이연제약과 네오진팜은 Anti-F1 유전자치료제의 대량생산공정을 개발함과 동시에 동물실험에서 효과를 재입증한 후 임상 1상 승인을 위한 자료를 준비해 이르면 2021년 하반기 임상 1상을 신청할 계획이다.

추후 임상이 완료되면 이연제약 충주공장에서 원료 및 완제품 생산이 이뤄질 예정이다.

또한 이번 MOU를 통해 공동개발 범위를 폐 섬유화, 신장 섬유화 등의 섬유증 관련 질환으로도 확장해 향후 지속적인 사업 협력을 이어나가기로 했다.

유용환 이연제약 대표는 "전세계적으로 치료제가 없는 간경변증으로 인해 고통받는 환자를 위해 Anti-F1 유전자치료제의 상용화가 성공적으로 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다"며 "이번 MOU를 시작으로 혁신적 연구개발 능력을 보유한 네오진팜과 향후 유전자치료제 개발 분야에서 지속적 동반자이자 가치·미래 지향적 관계로 함께할 예정"이라고 말했다.

실제 간경변증은 간 손상으로 간-성상세포들이 사멸돼 딱딱한 섬유화 조직으로 바뀌면서 장기의 기능이 소실되는 난치병이다. 세계 간 섬유증 치료제 시장은 2019년 3600억에서 연평균 74% 성장해 2026년에는 약 17조 규모로 성장할 것으로 추정되며, 전세계적으로 치료제 개발을 위해 투자 및 연구를 진행하고 있으나 아직 시장에 출시된 예방·차단 치료제는 전무한 상황이다.

김효수 네오진팜 대표는 "Anti-F1 유전자치료제는 간 손상에 의한 간 섬유화 환경에서만 발현되고, 간-성상세포에만 선택적으로 유전자가 전달돼 안전하고 효율적이라는 특장점이 있다. 때문에 다국적 제약사들이 개발 중인 간 섬유 치료제 후보들과 비교 시에도 더 우월하다"면서 "유전자치료제의 공정 개발 및 임상에 대한 기반과 노하우를 가진 이연제약과의 시너지를 통해 안전하고 효과적인 유전자치료제를 개발 및 상용화할 것"이라고 밝혔다.

한편 네오진팜은 서울대학교병원 연구중심병원-프로젝트 바이오치료법개발-유니트의 대표적인 사업화 성과다. 이는 지난 2019년 설립된 유전자치료제 개발 전문 바이오 벤처 기업으로, 서울대병원 김효수 교수가 서울대병원 심혈관연구단의 다수 특허 유전자를 치료제로 상용화하기 위해 설립했다.

네오진팜은 이중 첫 번째로 서울대병원 김효수·이은주 교수 연구팀이 발견한 간경변증의 기전(간 손상 시 간-성상세포에서 TIF1γ 유전자가 감소하면서 간세포의 사멸과 동시에 섬유화가 악화됨)을 바탕으로, 간 섬유화를 억제하는 항 섬유화 유전자 TIF1γ 을 이용해 간경변증을 예방 및 치료하는 Anti-F1 유전자치료제를 개발하고 있다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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