MEDI:GATE NEWS 뉴라클제네틱스, 습성 노인성황반변성 유전자치료제 NG101 임상 1/2a상 투약 완료

기사입력시간 25.12.18 15:01최종 업데이트 25.12.18 15:01

뉴라클제네틱스가 이연제약과 공동으로 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제 ‘NG101’의 북미 임상 1/2a상 시험에서 총 20명의 피험자 투약을 17일(현지시간) 완료했다고 밝혔다. 이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)과 캐나다 보건당국의 승인을 통해 개시된 오픈라벨, 용량 증량 방식의 시험으로 저용량·중용량·고용량 각 6명씩 총 18명 투약을 계획한 가운데 추가 참여자 2명이 고용량군에 포함되며 총 20명으로 확대됐다. NG101은 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 고효율 프로모터 기술이 적용된 AAV(아데노 부속 바이러스) 벡터 기반 유전자전달체에 전 세계적으로 연간 10조 원 이상의 매출을 기록하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 탑재한 치료제다. 항체, 단백질 치료제가 반복적인 유리체강 내 주사를 필요로 하는 반면, NG101은 단 한 번의 투여만으로도 망막세포에서 장기간 VEGF 억제 단백질을 발현하도록 설계돼 반복 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다. 뉴라클제네틱스는 이번 임상시험에서 모든 용량군의 투약을 차질 없이 마무리했다. 고용량군 마지막 환자를 6개월간 추적 관찰한 후 임상 1/2a상 시험의 중간 보고서를 발간할 예정이다. 이 후에도 모든 피험자들은 각각 최대 5년간 추적 관찰되며 이를 통해 NG101의 장기적인 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 전체 일정 등을 감안할 때 중간 보고서 확보 시점을 2026년 3분기로 전망하고 있으며, 이를 토대로 글로벌 2b상 진입과 기술이전(Licensing-out) 논의를 본격화할 예정이다. 한편 NG101 저용량군(코호트 1)에 대한 초기 임상 데이터는 2025년 미국 Retina Society 학회에서 발표됐으며, 당시 6개월 추적에서 항-VEGF 구제치료 횟수가 91% 감소하고 시력 및 해부학적 지표가 안정적으로 유지됨이 관찰되어 NG101의 초기 유효성과 안전성을 확인했다. NG101은 6월 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상지원 과제로 선정됐다. 과제는 임상 1/2a상 결과 확보 및 후속 임상 단계 진입을 목표로 하고 있다. NG101의 생산에 대한 권리는 2020년 체결된 공동개발 계약에 따라 이연제약이 전세계 독점 생산·공급권을 보유하고 있으며, 약 3000억 원을 투입해 구축된 충주공장의 바이오 생산시설에서 생산할 예정이다. 뉴라클제네틱스 김종묵 대표는 "20명 피험자 모두에 대한 투약 완료는 NG101 개발의 중요한 이정표이며, 이미 저용량군에서 확인된 NG101의 지속적 치료효과와 안전성은 NG101의 임상적 가치를 명확히 보여준다"고 말했다. 이어 "중용량군과 고용량군의 추적 데이터를 차질 없이 확보해 임상 1/2a상을 계획대로 마무리하고, 글로벌 2b상 진입과 기술이전을 본격화하여 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다"고 밝혔다.

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뉴라클제네틱스, 습성 노인성황반변성 유전자치료제 NG101 임상 1/2a상 투약 완료

고용량군 마지막 환자 6개월 추적 관찰 후 중간 보고서 확보 예정…2026년 3분기 전망

뉴라클제네틱스가 이연제약과 공동으로 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제 ‘NG101’의 북미 임상 1/2a상 시험에서 총 20명의 피험자 투약을 17일(현지시간) 완료했다고 밝혔다.

이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)과 캐나다 보건당국의 승인을 통해 개시된 오픈라벨, 용량 증량 방식의 시험으로 저용량·중용량·고용량 각 6명씩 총 18명 투약을 계획한 가운데 추가 참여자 2명이 고용량군에 포함되며 총 20명으로 확대됐다.

NG101은 뉴라클제네틱스가 자체 개발한 고효율 프로모터 기술이 적용된 AAV(아데노 부속 바이러스) 벡터 기반 유전자전달체에 전 세계적으로 연간 10조 원 이상의 매출을 기록하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 탑재한 치료제다. 항체, 단백질 치료제가 반복적인 유리체강 내 주사를 필요로 하는 반면, NG101은 단 한 번의 투여만으로도 망막세포에서 장기간 VEGF 억제 단백질을 발현하도록 설계돼 반복 주사 부담을 획기적으로 줄일 수 있다.

뉴라클제네틱스는 이번 임상시험에서 모든 용량군의 투약을 차질 없이 마무리했다. 고용량군 마지막 환자를 6개월간 추적 관찰한 후 임상 1/2a상 시험의 중간 보고서를 발간할 예정이다. 이 후에도 모든 피험자들은 각각 최대 5년간 추적 관찰되며 이를 통해 NG101의 장기적인 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 전체 일정 등을 감안할 때 중간 보고서 확보 시점을 2026년 3분기로 전망하고 있으며, 이를 토대로 글로벌 2b상 진입과 기술이전(Licensing-out) 논의를 본격화할 예정이다.

한편 NG101 저용량군(코호트 1)에 대한 초기 임상 데이터는 2025년 미국 Retina Society 학회에서 발표됐으며, 당시 6개월 추적에서 항-VEGF 구제치료 횟수가 91% 감소하고 시력 및 해부학적 지표가 안정적으로 유지됨이 관찰되어 NG101의 초기 유효성과 안전성을 확인했다.

NG101은 6월 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상지원 과제로 선정됐다. 과제는 임상 1/2a상 결과 확보 및 후속 임상 단계 진입을 목표로 하고 있다. NG101의 생산에 대한 권리는 2020년 체결된 공동개발 계약에 따라 이연제약이 전세계 독점 생산·공급권을 보유하고 있으며, 약 3000억 원을 투입해 구축된 충주공장의 바이오 생산시설에서 생산할 예정이다.

뉴라클제네틱스 김종묵 대표는 "20명 피험자 모두에 대한 투약 완료는 NG101 개발의 중요한 이정표이며, 이미 저용량군에서 확인된 NG101의 지속적 치료효과와 안전성은 NG101의 임상적 가치를 명확히 보여준다"고 말했다.

이어 "중용량군과 고용량군의 추적 데이터를 차질 없이 확보해 임상 1/2a상을 계획대로 마무리하고, 글로벌 2b상 진입과 기술이전을 본격화하여 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다"고 밝혔다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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