"HIV 바이러스 완전 제거" 익시전 유전자가위 치료제, 美FDA로부터 임상 승인

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 인체면역결핍바이러스(HIV)를 제거하기 위해 CRISPR 유전자 편집기술을 사용하는 치료법이 처음으로 임상 단계에 돌입한다. 익시전 바이오테라퓨틱스(Excision BioTherapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HIV 1형에 감염된 환자를 위한 치료제 EBT-101의 1/2상 임상시험계획서(IND) 승인을 받았다고 16일(현지시간) 밝혔다. EBT-101은 HIV proviral DNA를 표적하는 인비보(in vivo) CRISPR 기반 약물로, 박테리아에 대한 CRISPR의 바이러스 방어 능력을 활용한 독특한 유전자 치료제다. 1회 치료로 HIV 감염을 기능적으로 치유하며, 전달체로 아데노 관련 바이러스(AAV)를 사용한다. HIV 감염 환자에서 사용되는 표준 치료법인 항바이러스치료는 HIV가 복제되는 것은 막을 수 있지만 인체에서 바이러스를 완전히 제거할 수 없다. 그러나 CRISPR 유전자 가위를 이용하면 HIV가 에이즈(AIDS 2021.09.18

엠디헬스케어, 엑소좀 치료제 원료의약품 대량생산시설 구축

엠디헬스케어가 세계 최초로 세포외소포 대량생산 시설을 경기도 김포시에 구축했다고 17일 밝혔다. 이 시설은 미국 식품의약국(FDA)이 제시하는 의약품 제조 및 품질관리기준(cGMP)에 준하는 생산시설로, 세포외소포 치료제의 1상 및 2상을 위한 임상시험용의약품 원료를 자체적으로 생산할 수 있는 인프라를 엠디헬스케어의 자체 기술력으로 확립했다. 엠디헬스케어 신태섭 기술이사는 "그동안 세포외소포 치료제 개발의 허들이었던 cGMP급 생산시설을 자체적으로 확립함으로써 마이크로바이옴 유래 세포외소포 치료제의 임상진입에 속도를 내겠다"고 밝혔다. 전 세계적으로 마이크로바이옴 치료제 개발이 증가하고 있으며 시장규모도 계속해서 커질 것으로 전망하고 있다. 특히 유익한 미생물이 분비하는 세포외소포는 우리 몸에 흡수돼 뇌혈관장벽(BBB)을 통과, 신경 생성(neurogenesis)과 신경세포의 연결성을 증가시킨다는 사실이 밝혀지면서 치매, 파킨슨병, 자폐증 등과 같은 난치성 뇌질환을 치료할 수 있는 2021.09.17

엔지켐생명과학, 3200억원 규모 주주배정 일반공모 실시

엔지켐생명과학이 약 3200억원 규모의 주주배정 후 실권주 일반공모를 실시한다고 17일 공시했다. 공모자금은 백신 생산에 따른 시설 및 운영자금으로 활용된다. 대표주관사는 KB증권이며, 주주배정 후 실권되는 주식은 KB증권에서 총액인수하는 것으로 확정됐다. 이번에 실시되는 주주배정 일반공모는 기명식보통주 530만주를 모집하며, 배정기준일은 2021년 10월 26일이고 청약일은 12월 16일부터 17일까지다. 증권신고서에 따르면, 자이더스 캐딜라(Zydus Cadila)와의 글로벌 백신 생산·공급 의향서 체결을 통해 코로나19 백신 '자이코브-디(ZyCoV-D)'의 위탁생산과 라이센싱에 관한 독점적 권리 확보를 추진중이다. 양사가 계약에 합의하면 연간 생산규모는 1억 5000만 도즈 이상이며 2022년에는 연간 1조 원 이상의 매출액이 달성될 수 있을 것으로 보인다. 또한 2024년 백신 생산공장 증설 완료 후 추가 가동되면 연 매출액 2조 원 이상이 가능할 것으로 예상된다. 자이더스 2021.09.17

셀트리온 렉키로나, 식약처 정식 품목허가 획득…투약 가능 대상 확대

셀트리온이 개발한 코로나19 항체 치료제 렉키로나(성분명 레그단비맙, Regdanvimab)가 17일 식품의약품안전처로부터 정식 품목허가를 획득했다. 렉키로나의 정식 품목허가는 2월 조건부 허가 이후 약 7개월여 만으로 허가 변경을 통해 ▲허가조건 삭제 ▲효능효과 확대 ▲투여시간 단축이 승인됐다. 효능·효과에서는 기존 '고위험군 경증에서 중등증 코로나19 환자의 임상증상 개선'에서 '고위험군 경증 및 모든 중등증 코로나19 환자의 치료'로 변경됐다. 이번 변경허가를 통해 ‘고위험군 경증’에 대한 정의도 이전보다 넓어지면서 경증 환자에서의 사용 대상이 확대됐다. 이전에는 경증 환자에서의 사용 대상이 60세 이상이거나 기저질환을 가진 경증 환자에 국한됐지만, 이번 품목 허가 후에는 50세 초과 고령자, 비만, 심혈관질환, 만성 폐질환, 당뇨, 만성 신장 질환, 만성 간질환, 질환 또는 치료에 의한 면역 억제 상태 중 하나 이상에 해당하는 경증 환자로 확대 변경됐다. 약물 투여시간은 기존 2021.09.17

에스씨엠생명과학·제넥신 美관계사 코이뮨, 나스닥 상장 추진 위해 신규 이사진 영입

에스씨엠생명과학(SCM생명과학)과 제넥신이 미국 관계사인 코이뮨의 신규 사외이사로 사업 전략과 기업 지배구조 전문가 마이클 페케테(Michael Fekete)와 재무 전문가 그렉 티빗스(Greg Tibitts)를 영입했다고 17일 밝혔다. 이를 통해 코이뮨은 나스닥 상장을 본격적으로 추진하기 위한 인재를 확보하게 됐다. 마이클 페케테는 펜실베니아 주립대학교에서 재정학 학사 학위를 취득한 뒤 CIBC 월드 마켓, 오펜하이머앤코 등 투자 은행에서 커리어를 시작했다. 이후 제약∙바이오, 의료기기 산업 분야로 옮긴 뒤 해당 분야에서 35년간 경력을 쌓아왔다. 그는 사업 전략 기획, M&A, 기업 지배구조 분야에서 전문성을 갖추고 있다. 현재 캘리포니아 소재 의료 기술 회사인 씨스파인(SeaSpine)과 텍사스 소재 민간 투자 및 개발회사인 DFB파마슈티컬스(DFB Pharmaceuticals)의 고문으로 근무하고 있다. 그렉 티빗스는 샌디에이고 대학교에서 회계학 학사, 샌디에이고 주립대에서 2021.09.17

와이바이오로직스, ESMO서 YBL-006 임상1상 중간결과 공개

항체 신약 개발 전문기업 와이바이오로직스가 유럽종양학회(ESMO 2021)에서 현재 진행중인 YBL-006의 임상1상 용량증가(Dose Escalation) 코호트 중간 결과에 대해 발표할 예정이라고 17일 밝혔다. 와이바이오로직스는 지난해 5월 국내와 호주에서 YBL-006에 대한 임상1상을 승인받았으며, 용량증가(Dose Escalation) 임상시험을 진행해왔다. 7월 1일 호주에서 YBL-006에 대한 용량 증가 코호트에 첫 투약을 시작했다. 6월 열린 미국 임상종양학회(ASCO)에서는 고형암 대상 YBL-006의 임상1상 중간 결과를 발표했다. YBL-006은 와이바이오로직스가 자체 개발한 면역항암제 후보 물질이다. 면역항암제는 신체의 면역 반응을 유도해 암세포를 공격하는 방식으로 작용하는 항암제다. YBL-006은 암세포 표면의 면역관문 억제 단백질인 PD-1을 표적한다. 이번 발표에서 와이바이오로직스는 1상에 의료 인공지능(AI) 대표기업인 루닛의 AI 기반 조직 분석 2021.09.17

브릿지바이오테라퓨틱스, ESMO서 4세대 폐암 표적치료제 BBT-176 소개

혁신신약 연구개발 전문 기업 브릿지바이오테라퓨틱스가 16~21일(현지시간) 온라인으로 개최되는 2021 유럽종양학회 연례학술회의(ESMO Congress 2021)에서 4세대 비소세포폐암 치료제로 개발중인 후보물질 BBT-176의 전임상 연구 데이터 및 최신 개발 현황을 포스터 형태로 발표한다고 밝혔다. BBT-176은 타그리소(성분명 오시머티닙) 등 3세대 비소세포폐암 표적치료제 치료 이후 내성으로 나타나는 C797S 특이 EGFR 삼중 돌연변이를 표적 치료하는 신규 상피세포 성장인자 수용체 티로신 인산화효소 억제제(EGFR TKI)다. 브릿지바이오는 전자 포스터를 통해 BBT-176의 ▲종양 억제 효능 관련 전임상 연구 데이터 ▲C797S 이중 돌연변이 대상 세포 기반 약효 평가 결과 ▲비소세포폐암 환자 대상 임상 1/2상 진행 현황과 계획 등을 소개했다. 공개된 포스터에 따르면, 환자 유래 암 조직을 이식한 마우스 모델을 대상으로 BBT-176을 1일 1회 용법으로 31일간 투 2021.09.17

일루미나가 주목한 신생 유전체학 스타트업 7곳은

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 일루미나(Illumina)가 유전체학 스타트업을 지원하는 일루미나 액셀러레이터(Illumina Accelerator)의 세 번째 글로벌 펀딩 주기에 참여할 회사 7곳을 선정했다고 15일(현지시간) 밝혔다. 영국 일루미나 액셀러레이터 케임브리지(Illumina Accelerator Cambridge)의 3차 자금 조달 주기에 4개 회사에 투자하고, 일루미나 액셀러레이터 샌프란시스코 베이(Illumina Accelerator San Francisco Bay Area)의 13번째 자금 조달 주기에 3개 회사에 투자했다. 일루미나 액셀러레이터는 1년에 2~6개월 자금 조달 주기 동안 선택된 스타트업에게 시드 투자와 일루미나 시퀀싱 시스템 및 시약에 대한 접근, 사업 지도, 유전체학 전문 지식, 영국 케임브리지나 미국 샌프란시스코 베이 지역 일루미나 캠퍼스에 인접한 실험실 공간을 제공한다. 이번 주기에 일루미나 액셀러레이터가 선택한 첫 번째 스타트업은 남아프리카 2021.09.17

에브리스디 치료 후 후기발병 SMA에 고용량 스핀라자 효과있을까…바이오젠, 새 임상 발표

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 에브리스디(Evrysdi, 성분명 리스디플람) 치료를 받았던 환자에서 고용량 스핀라자(Spinraza, 성분명 뉴시너센) 치료의 잠재적 이점을 평가하는 임상연구가 시작된다. 바이오젠(Biogen)은 에브리스디 치료 후 후기 발병한(later-onset) 척수성 근위축증(SMA) 어린이, 청소년, 성인 환자에서 고용량 스핀라자의 임상 결과와 안전성을 평가하는 글로벌 3b상 연구인 ASCEND를 시작한다고 15일(현지시간) 밝혔다. 바이오젠 측은 "현재까지 이용 가능한 임상 데이터는 에브리스디로 치료받은 일부 SMA 환자에게 미충족 요구사항이 남아있음을 시사한다"면서 "ASCEND 연구는 고용량 스핀라자를 사용한 치료가 이러한 환자의 임상 결과를 개선할 가능성이 있는지 평가하는 것을 목표로 한다"고 설명했다. SMA 환자는 앉고 서고 움직이도록 지원하는 운동 뉴런의 지속적인 유지에 중요한 생존운동신경세포(SMN) 단백질을 충분히 생성하지 못한다. 시간이 지 2021.09.16

GSK, 대상포진 백신 '싱그릭스' 국내 허가

GSK는 대상포진 백신 싱그릭스(Shingrix, 재조합백신)가 6일 식품의약품안전처로부터 허가 받았다고 16일 밝혔다. 싱그릭스는 사백신이자 재조합 소단위 항원보강 재조합 백신으로 1회 0.5mL씩, 2개월 간격으로 총 2회 근육 주사한다. 이번 허가에 따라 만 50세 이상의 성인 또는 만 18세 이상에서 질병 혹은 치료로 인한 면역저하 또는 면역억제로 인해 대상포진의 위험이 높거나 높을 것으로 예상되는 사람에서 대상포진 예방을 목적으로 사용할 수 있게 됐다. 대상포진은 어린 시절에 수두를 유발하는 수두·대상포진 바이러스(varicella-zoster virus, VZV)가 잠복해 있다 재활성화 되면서 발생한다. 나이에 따른 면역력 저하가 가장 큰 발병 원인으로 나이가 들면서 VZV의 재활성을 억제하는 면역세포들의 수와 기능이 감소해 발생과 중증도가 높아진다. 미국에서는 만 50세 이상 성인의 99.5% 이상이 VZV에 감염돼 있으며, 3명 중 1명꼴로 재활성화 돼 대상포진을 유발 2021.09.16