MEDI:GATE NEWS 헬릭스미스, 엔젠시스 미국 임상 3상 중간결과 발표 7월로 연기

기사입력시간 22.06.28 11:22최종 업데이트 22.06.28 11:22

사진 = 헬릭스미스 김선영 대표이사. 헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최했다. 이날 헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 중간결과를 발표하기로 했으나 다음달로 연기한다는 입장을 밝혔다. 중간 결과에 따라 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 중 하나의 결과를 통보받은 후 이에 대한 내용을 공유하기로 했으나, IDMC로부터 추가 자료 요청을 받았기 때문이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 "지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 현재(28일) 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료했으며, 18명이 남아있다"면서 "조만간 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정"이라고 밝혔다. 김 대표는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없는 상황"이라며 "여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"고 말했다. 이날 헬릭스미스는 지난 26년간 구축한 신약 개발 전(全)주기 시스템을 기반으로 위탁생산개발(CDMO), 임상시험수탁(CRO)사업 등 수익사업 모델과 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다. 헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화한다는 계획이다. 우선 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO 사업이다. CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내에 임상시험에 진입할 수 있도록 한다. 두 번째 사업으로 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이지만, 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다. 헬릭스미스 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 자사 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 진행하고 있다. 마지막으로 개별인정형 건강기능식품 사업이다. 26년 연구 노하우로 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반한 건강기능식품 전문 브랜드 ‘큐비앤(cubyN)’과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다. 김 대표는 "엔젠시스급의 후보물질 다수를 개발하고 있다"면서 "적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구하겠다"고 밝혔다. 바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타겟으로 하는 ‘NM101’, 신경근육 질환을 타겟으로 하는 ‘VM301’를 소개하면서, CAR-T 연구개발 자회사 ‘카텍셀’의 후보물질 중 난소암을 타겟으로 하는 ‘CX804’와 대장암을 타겟으로 하는 ‘CX801’은 오는 2023년 임상1상시험계획서(IND) 제출을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 이외에도 천연물 파이프라인인 혈당조절 치료물질 ‘HX107’, 전립선건강 치료물질 ‘HX109’, 여성갱년기건강 ‘HX112’ 등도 임상시험을 진입할 예정이라고 부연했다.

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헬릭스미스, 엔젠시스 미국 임상 3상 중간결과 발표 7월로 연기

CRO 문제로 3상 실패 후 3-2상 진행 중…바이오 플랫폼 사업 추진 계획

헬릭스미스는 28일 서울 마곡 본사에서 기자간담회를 개최했다.

이날 헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2) 중간결과를 발표하기로 했으나 다음달로 연기한다는 입장을 밝혔다.

중간 결과에 따라 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 중 하나의 결과를 통보받은 후 이에 대한 내용을 공유하기로 했으나, IDMC로부터 추가 자료 요청을 받았기 때문이다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 "지난 2020년 6월 개시한 3-2 임상은 현재(28일) 기준 환자 152명 중 134명 등록을 완료했으며, 18명이 남아있다"면서 "조만간 IDMC(독립데이터모니터링 위원회)로부터 임상 지속, 임상 규모 수정, 임상 중단 3가지 중 1개를 통보받을 예정"이라고 밝혔다.

김 대표는 "의뢰자에게는 이중맹검(double blindness)이 유지되기 때문에 임상 종료 시까지는 명확한 유효성 결과를 알 수는 없는 상황"이라며 "여러 데이터를 감안할 때 좋은 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

이날 헬릭스미스는 지난 26년간 구축한 신약 개발 전(全)주기 시스템을 기반으로 위탁생산개발(CDMO), 임상시험수탁(CRO)사업 등 수익사업 모델과 차세대 치료제 개발 현황에 대해 소개했다.

헬릭스미스는 연구개발, 생산, 품질관리, 임상시험, 규제대응까지 혁신신약 개발에 필요한 역량을 사업화한다는 계획이다.

우선 지난해 설립한 세포유전자치료제 전문 생산 시설 CGT Plant를 기반으로 한 CDMO 사업이다. CGT Plant의 가장 큰 특징은 CAR-T 치료제 분야에서 원스톱(one-stop) 서비스가 가능하도록 기반기술을 구축, 고객사가 염기서열만 제공해 주면 CAR-T 세포를 만들어 2년 내에 임상시험에 진입할 수 있도록 한다.

두 번째 사업으로 마곡 본사에 위치한 500평 규모의 동물실험센터를 기반으로 한 CRO 사업이다. 전임상 단계의 중요성이 부각되면서 동물실험이 신약개발 전 과정의 성패를 좌우하는 요인이지만, 현재 국내 바이오텍 기업의 최대 제한 요인이다.

헬릭스미스 동물실험시설은 국내 민간 최대 규모로 꼽히며 자사 품목실험과 함께 외부 품목 수주까지 진행하고 있다.

마지막으로 개별인정형 건강기능식품 사업이다. 26년 연구 노하우로 자체 개발한 천연물 혁신치료제를 기반한 건강기능식품 전문 브랜드 ‘큐비앤(cubyN)’과 개별인정형 원료 사업을 운영 중이다.

김 대표는 "엔젠시스급의 후보물질 다수를 개발하고 있다"면서 "적극적 신약 개발을 통해 엔젠시스(VM202)의 가치보다 더 큰 규모의 후보물질을 확보하고 재무이익을 추구하겠다"고 밝혔다.

바이오 파이프라인 중 퇴행성 근육손상 질환을 타겟으로 하는 ‘NM101’, 신경근육 질환을 타겟으로 하는 ‘VM301’를 소개하면서, CAR-T 연구개발 자회사 ‘카텍셀’의 후보물질 중 난소암을 타겟으로 하는 ‘CX804’와 대장암을 타겟으로 하는 ‘CX801’은 오는 2023년 임상1상시험계획서(IND) 제출을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 이외에도 천연물 파이프라인인 혈당조절 치료물질 ‘HX107’, 전립선건강 치료물질 ‘HX109’, 여성갱년기건강 ‘HX112’ 등도 임상시험을 진입할 예정이라고 부연했다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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