MEDI:GATE NEWS 세포유전자치료제 올해 최소 5개 허가 전망…미국은 개발 활발·유럽은 정체

기사입력시간 23.02.08 06:04최종 업데이트 23.02.08 06:04

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 미국과 유럽에서 6개 세포유전자치료제가 처음으로 허가를 받은데 이어, 올해 미국에서만 최대 14개 세포유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 전망됐다. 한국바이오협회 바이오경제연구센터가 7일 '2023년 글로벌 세포·유전자치료제 시장 동향' 보고서를 발표하고 이같이 밝혔다. 보고서에 따르면 지난해 ▲레전드 바이오텍(Legend Biotech)과 얀센(Janssen)의 CAR-T 치료제 카빅티(Karvykti) ▲바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 유전자치료제 록타비안(Roctavian) ▲PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 유전자치료제 업스타자(Upstaza) ▲유니큐어(UniQure)와 CSL베링(CSL Boehring)의 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix) ▲페링제약(Ferring Pharmaceuticals)의 유전자치료제 애드스틸라드린(Adstiladrin) ▲아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)의 세포치료제 엡발로(Ebvallo)가 미국 또는 유럽에서 처음 허가를 받았다. 더불어 CAR-T 치료제인 BMS의 브레얀지(Breyanzi), 노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah), 카이트 파마(Kite Pharma)의 예스카타(Yescarta)와 유전자치료제인 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 진테글로(Zynteglo), 스카이소나(Skysona) 등 5개 제품은 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가를 받았다. 2023년 1월 기준 2220개 세포유전자치료제 임상시험이 진행 중이다. 진행중인 모든 임상의 60%가 종양을 타겟하고 있으며, 고형암과 혈액암 비중은 거의 50%로 비슷했다. 지역별로는 북미가 43%, 아시아태평양(APAC)이 38%, 유럽이 18%를 차지했다. 2022년 254개 세포유전자치료제 임상이 추가됐고, 이 중 48%는 아시아태평양 지역이었다. 전세계 세포유전자치료제 개발 기업은 1457개사로 전년 대비 11% 증가했는데, 이중 47.1%인 686개사가 북미 지역에 소재하고 있다. 아시아태평양 지역에는 492개사, 유럽에는 244개사, 기타 지역에는 35개사가 세포유전자치료제를 개발하고 있다. 보고서에 따르면 올해 유전자편집기술(CRISPR)을 이용한 유전자치료제와 고형암에 대한 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy), 뒤센느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자치료제가 각각 세계 최초 승인 타이틀을 거머쥘 것으로 전망된다. 미국에서는 최대 14개 세포유전자치료제 허가 여부가 결정되고, 이 가운데 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상된다. 특히 미국은 세계에서 가장 활발하게 임상과 인허가가 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 새로운 세포유전자치료제 심사 역량과 전문성을 확보하기 위해 지난해 9월 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편했고, 현재 심사인력 300명에 추가로 100명을 향후 5년간 채용할 계획이다. 반면 유럽은 한때 세포유전자치료제 분야 리더였으나 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수했다. 또한 2022년 한해에만 임상 1상에 단지 3개만이 신규로 진입했는데, 이는 유럽에서 세포유전자치료제가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등의 문제를 가지고 있기 때문인 것으로 알려졌다.

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세포유전자치료제 올해 최소 5개 허가 전망…미국은 개발 활발·유럽은 정체

진행중인 임상의 43%는 북미·38% 아태·18% 유럽…유럽은 보험·규제로 어려움 있어

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 미국과 유럽에서 6개 세포유전자치료제가 처음으로 허가를 받은데 이어, 올해 미국에서만 최대 14개 세포유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 전망됐다.

한국바이오협회 바이오경제연구센터가 7일 '2023년 글로벌 세포·유전자치료제 시장 동향' 보고서를 발표하고 이같이 밝혔다.

보고서에 따르면 지난해 ▲레전드 바이오텍(Legend Biotech)과 얀센(Janssen)의 CAR-T 치료제 카빅티(Karvykti) ▲바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 유전자치료제 록타비안(Roctavian) ▲PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 유전자치료제 업스타자(Upstaza) ▲유니큐어(UniQure)와 CSL베링(CSL Boehring)의 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix) ▲페링제약(Ferring Pharmaceuticals)의 유전자치료제 애드스틸라드린(Adstiladrin) ▲아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)의 세포치료제 엡발로(Ebvallo)가 미국 또는 유럽에서 처음 허가를 받았다.

더불어 CAR-T 치료제인 BMS의 브레얀지(Breyanzi), 노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah), 카이트 파마(Kite Pharma)의 예스카타(Yescarta)와 유전자치료제인 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 진테글로(Zynteglo), 스카이소나(Skysona) 등 5개 제품은 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가를 받았다.

2023년 1월 기준 2220개 세포유전자치료제 임상시험이 진행 중이다. 진행중인 모든 임상의 60%가 종양을 타겟하고 있으며, 고형암과 혈액암 비중은 거의 50%로 비슷했다.

지역별로는 북미가 43%, 아시아태평양(APAC)이 38%, 유럽이 18%를 차지했다. 2022년 254개 세포유전자치료제 임상이 추가됐고, 이 중 48%는 아시아태평양 지역이었다.

전세계 세포유전자치료제 개발 기업은 1457개사로 전년 대비 11% 증가했는데, 이중 47.1%인 686개사가 북미 지역에 소재하고 있다. 아시아태평양 지역에는 492개사, 유럽에는 244개사, 기타 지역에는 35개사가 세포유전자치료제를 개발하고 있다.

보고서에 따르면 올해 유전자편집기술(CRISPR)을 이용한 유전자치료제와 고형암에 대한 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy), 뒤센느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자치료제가 각각 세계 최초 승인 타이틀을 거머쥘 것으로 전망된다. 미국에서는 최대 14개 세포유전자치료제 허가 여부가 결정되고, 이 가운데 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상된다.

특히 미국은 세계에서 가장 활발하게 임상과 인허가가 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)은 새로운 세포유전자치료제 심사 역량과 전문성을 확보하기 위해 지난해 9월 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편했고, 현재 심사인력 300명에 추가로 100명을 향후 5년간 채용할 계획이다.

반면 유럽은 한때 세포유전자치료제 분야 리더였으나 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수했다. 또한 2022년 한해에만 임상 1상에 단지 3개만이 신규로 진입했는데, 이는 유럽에서 세포유전자치료제가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등의 문제를 가지고 있기 때문인 것으로 알려졌다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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