MEDI:GATE NEWS 세계 첫 유전성 난청 치료제 오타르메니 FDA 승인

기사입력시간 26.04.25 08:55최종 업데이트 26.04.25 08:55

[메디게이트뉴스 이지원 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 세계 최초의 유전성 난청 치료제를 승인했다. 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 개발한 유전자치료제 오타르메니(Otarmeni)로, OTOF 유전자 변이가 확인된 중증 및 심도 난청 환자를 대상으로 한다. 24일 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 FDA는 4월 23일 국가우선심사바우처(CNPV) 프로그램 하에 유전성 난청 치료를 위한 최초의 유전자치료제를 승인했다. 오타르메니는 이중 아데노관련바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제로, 분자적으로 OTOF 유전자의 이중 대립 유전자 변이가 확인된 소아 및 성인 환자의 치료에 사용된다. 대상은 모든 주파수에서 90dB HL을 초과하는 중증 및 심도 난청 환자다. 이번 승인은 FDA 국장의 국가우선심사바우처(CNPV) 시범 프로그램에 따른 여섯 번째 승인이자 해당 프로그램 하에서 승인된 첫 유전자치료제다. 협회는 이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 61일 만에 이뤄졌으며, 현대 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 기록과 동률이라고 설명했다. 오타르메니의 안전성과 유효성은 OTOF 유전자 관련 중증-심도 및 심도 감각신경성 난청을 가진 10개월부터 16세 소아 환자 24명을 대상으로 진행 중인 단일 다기관, 단일군 임상시험 결과를 바탕으로 평가됐다. 협회에 따르면 유효성 평가가 가능한 20명 가운데 80%에서 청력 개선이 확인됐으며, 이는 자연 경과만으로는 기대하기 어려운 결과다. 다만 중이염 등의 부작용과 수술 합병증에는 유의가 필요하다. 이번 승인 이전까지 OTOF 관련 난청에 대해서는 질병 진행을 억제하는 치료법이 없었다. 오타르메니는 외측 유모세포 기능이 보존돼 있고, 같은 귀에 이전에 인공와우 이식 수술을 받지 않은 환자를 위한 치료법이다. 협회는 선천성 난청의 약 절반이 유전적 돌연변이에 의해 발생하며, OTOF 유전자 변이는 유전성 비증후군성 난청 사례의 2~8%를 차지한다고 설명했다. 기능하지 않는 유전자 복사본을 두 개 모두 가진 환자는 오토페를린을 생성하지 못하여 소리 신호 전달이 방해받으며, 진단이 늦어지면 치료 시기를 놓치거나 언어 발달이 영구적으로 지연될 수 있다고 부연했다. 오타르메니와 투여 키트는 일회성 생물학적 제제-의료기기 복합 제품이다. AAV1 벡터 유전자치료제를 포함하고 있으며, 투여 키트에 포함된 주사기와 카테터를 통해 와우에 1회씩 외과적으로 투여한 뒤 주입 펌프에 연결하는 방식으로 사용된다. 기능성 OTOF 유전자를 내이 유모세포에 전달해 오토페를린 생성과 청각 신호 전달을 회복시키는 기전이다. 한편 같은 날 백악관은 트럼프 대통령이 리제네론과 최혜국(MFN) 약가 인하 협약을 체결했다고 밝혔다. 이에 따라 리제네론은 자사의 콜레스테롤 치료제 프랄루언트(Praluent)의 가격을 TrumpRx를 통한 직접 구매 기준 537달러에서 225달러로 인하할 예정이며, 앞으로 출시되는 모든 새로운 리제네론 의약품에 미국 환자 대상 MFN 가격을 적용할 계획이다. 특히 이번 협약의 일환으로 이번에 허가된 오타르메니는 미국 환자에게 무료로 제공할 예정이다. 아울러 리제네론은 2029년까지 미국 내 연구개발과 제조에 270억 달러를 투자하겠다고 발표했다. 협회에 따르면 현재까지 트럼프 대통령의 최혜국 약가 인하 정책에 참여하겠다고 밝힌 제약사는 총 17개사로, 이들 기업은 브랜드의약품 시장의 86%를 차지하고 있다.

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세계 첫 유전성 난청 치료제 '오타르메니' FDA 승인

OTOF 변이 중증·심도 난청 대상…유효성 평가 환자 20명 중 80%서 청력 개선

[메디게이트뉴스 이지원 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 세계 최초의 유전성 난청 치료제를 승인했다. 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals)가 개발한 유전자치료제 오타르메니(Otarmeni)로, OTOF 유전자 변이가 확인된 중증 및 심도 난청 환자를 대상으로 한다.

24일 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 FDA는 4월 23일 국가우선심사바우처(CNPV) 프로그램 하에 유전성 난청 치료를 위한 최초의 유전자치료제를 승인했다.

오타르메니는 이중 아데노관련바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자치료제로, 분자적으로 OTOF 유전자의 이중 대립 유전자 변이가 확인된 소아 및 성인 환자의 치료에 사용된다. 대상은 모든 주파수에서 90dB HL을 초과하는 중증 및 심도 난청 환자다.

이번 승인은 FDA 국장의 국가우선심사바우처(CNPV) 시범 프로그램에 따른 여섯 번째 승인이자 해당 프로그램 하에서 승인된 첫 유전자치료제다.

협회는 이번 승인은 생물학적제제 허가신청서(BLA) 제출 후 61일 만에 이뤄졌으며, 현대 FDA 역사상 가장 빠른 BLA 승인 기록과 동률이라고 설명했다.

오타르메니의 안전성과 유효성은 OTOF 유전자 관련 중증-심도 및 심도 감각신경성 난청을 가진 10개월부터 16세 소아 환자 24명을 대상으로 진행 중인 단일 다기관, 단일군 임상시험 결과를 바탕으로 평가됐다.

협회에 따르면 유효성 평가가 가능한 20명 가운데 80%에서 청력 개선이 확인됐으며, 이는 자연 경과만으로는 기대하기 어려운 결과다. 다만 중이염 등의 부작용과 수술 합병증에는 유의가 필요하다.

이번 승인 이전까지 OTOF 관련 난청에 대해서는 질병 진행을 억제하는 치료법이 없었다. 오타르메니는 외측 유모세포 기능이 보존돼 있고, 같은 귀에 이전에 인공와우 이식 수술을 받지 않은 환자를 위한 치료법이다.

협회는 선천성 난청의 약 절반이 유전적 돌연변이에 의해 발생하며, OTOF 유전자 변이는 유전성 비증후군성 난청 사례의 2~8%를 차지한다고 설명했다. 기능하지 않는 유전자 복사본을 두 개 모두 가진 환자는 오토페를린을 생성하지 못하여 소리 신호 전달이 방해받으며, 진단이 늦어지면 치료 시기를 놓치거나 언어 발달이 영구적으로 지연될 수 있다고 부연했다.

오타르메니와 투여 키트는 일회성 생물학적 제제-의료기기 복합 제품이다. AAV1 벡터 유전자치료제를 포함하고 있으며, 투여 키트에 포함된 주사기와 카테터를 통해 와우에 1회씩 외과적으로 투여한 뒤 주입 펌프에 연결하는 방식으로 사용된다. 기능성 OTOF 유전자를 내이 유모세포에 전달해 오토페를린 생성과 청각 신호 전달을 회복시키는 기전이다.

한편 같은 날 백악관은 트럼프 대통령이 리제네론과 최혜국(MFN) 약가 인하 협약을 체결했다고 밝혔다.

이에 따라 리제네론은 자사의 콜레스테롤 치료제 프랄루언트(Praluent)의 가격을 TrumpRx를 통한 직접 구매 기준 537달러에서 225달러로 인하할 예정이며, 앞으로 출시되는 모든 새로운 리제네론 의약품에 미국 환자 대상 MFN 가격을 적용할 계획이다. 특히 이번 협약의 일환으로 이번에 허가된 오타르메니는 미국 환자에게 무료로 제공할 예정이다.

아울러 리제네론은 2029년까지 미국 내 연구개발과 제조에 270억 달러를 투자하겠다고 발표했다. 협회에 따르면 현재까지 트럼프 대통령의 최혜국 약가 인하 정책에 참여하겠다고 밝힌 제약사는 총 17개사로, 이들 기업은 브랜드의약품 시장의 86%를 차지하고 있다.

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이지원 기자 (jwlee@medigatenews.com)

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