유한양행이 '2026 세계 고셔병의 날'을 맞아 국제고셔연합(International Gaucher Alliance, IGA)이 주관하는 글로벌 캠페인에 2년 연속 참여했다고 26일 밝혔다.
 
세계 고셔병의 날(International Gaucher Day, IGD)은 희귀질환 고셔병에 대한 인식을 높이기 위해 2014년 IGA가 제정했다. IGA는 50개국 이상의 고셔병 환자단체가 참여하는 글로벌 환자단체 연합이다.
 
올해 캠페인 주제는 '행동하는 형평성(Equity in Action)'이다. 캠페인 메시지는 '당신이 고셔 여정의 어디에 있든, 우리가 함께합니다(Wherever you are in your Gaucher journey, we are here to support you)'이다. 거주 국가와 의료 환경에 따른 진단 및 치료 접근성 격차 해소, 환자 여정의 모든 단계에서의 정보 및 지원 제공, 환자단체·의료진·정책당국과의 협력 강화 등을 알리고 있다.
 
유한양행은 IGD 메시지를 건강정보채널 '건강의 벗'에 공유했다. 관련 부서 임직원의 개인 SNS와 이메일 서명에는 IGD 캠페인 배너를 게시하는 등 지난해에 이어 다양한 방식으로 캠페인에 동참하고 있다.
 
고셔병은 전 세계 환자 약 2만 명, 국내 환자 100명 미만인 유전성 희귀 대사질환이다. 세포 내 노폐물을 분해하는 글루코세레브로시다제 효소의 결핍 또는 기능 이상으로 발생하며, 이로 인해 글루코실세라마이드(GL1)라는 지질이 축적되면서 세포 손상을 일으킨다.
 
유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구로 확보해 현재 단독 개발 중인 고셔병 치료 후보물질 YH35995는 GL1 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. 저분자 경구용 치료제로 개발되고 있다.
 
이 후보물질은 건강한 성인 남성을 대상으로 안전성, 약동학적(PK), 약력학적(PD) 특성을 평가하는 임상 1상 중 단회용량상승시험(SAD) 파트를 마치고 다회용량상승시험(MAD) 파트를 진행 중이다. 회사는 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 준비하고 있다.
 
앞서 유한양행의 청년 인재 양성 프로그램 '2026년 유일한 아카데미'에서 참가 대학생들은 고셔병을 주제로 환자·보호자용 가이드북과 안내 팸플릿, 희귀질환 환자를 위한 익명 온라인 커뮤니티 '얼룩(Alook)'을 제작했다. 이 프로젝트는 지난 9월 IGA 홈페이지와 공식 SNS를 통해 전 세계 고셔병 커뮤니티에 소개됐다.
 
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "고셔병 환자는 어느 나라에 살고 있는지, 진단 전후 어느 단계에 있는지에 따라 받을 수 있는 정보와 치료에 큰 차이가 있다"며 "이번 캠페인 참여를 통해 국내에서도 증상이 있음에도 진단과 치료를 받지 못하고 있는 미충족 수요 환자들에 대한 인식을 높이고, 임직원들도 질환에 대한 이해를 바탕으로 환자 중심의 가치 실현에 더욱 힘쓸 수 있는 계기가 되길 바란다"고 밝혔다.