MEDI:GATE NEWS 아스트라제네카 신경섬유종증 1형 치료제 코셀루고 국내 허가

기사입력시간 21.05.31 10:09최종 업데이트 21.05.31 10:09

사진: 게티이미지뱅크 한국아스트라제네카는 '코셀루고 캡슐(Koselugo capsule, 성분명 셀루메티닙)'이 28일 식품의약품안전처로부터 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1) 치료제로 허가 받았다고 31일 밝혔다. 코셀루고는 지난 해 10월 기존에 치료제가 없어 생명을 위협하고 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성이 인정돼 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 처음으로 지정됐으며, 이 제도를 통해 허가 받은 첫 희귀의약품이 됐다. 허가된 적응증은 ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다. 이번 허가는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 SPRINT 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. 연구 결과, 전체의 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분반응이 확인됐으며 이 가운데 약82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. SPRINT 2상 임상은 만 3세에서 17세까지의 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 코셀루고 25㎎/㎡를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했으며, 전체반응률(ORR)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였으며, 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다. 한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 "코셀루고의 국내 허가를 계기로 그 동안 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 돼 기쁘다"면서 "식약처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 한편 신경섬유종증 1형은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다. 합병증으로 통증, 기능 장애, 손상, 그리고 양성∙악성 종양이 발생할 수 있는 것이 특징으로, 신경섬유종증 1형 환자의 20~50%는 총상 신경섬유종이 진행될 수 있다. 총상 신경섬유종은 안면 및 사지, 척추 주위, 장기에 영향을 미칠 수 있는 깊은 위치까지 모든 신체 부위에서 발생할 수 있다. 기존에는 근본적인 치료방법이 없어 수술 등 대증치료로 관리돼 왔지만 이마저도 일부에 국한됐다.

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아스트라제네카 신경섬유종증 1형 치료제 '코셀루고' 국내 허가

증상 있고 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 만 3세 이상 소아 환자에 적용

한국아스트라제네카는 '코셀루고 캡슐(Koselugo capsule, 성분명 셀루메티닙)'이 28일 식품의약품안전처로부터 신경섬유종증 1형(Neurofibromatosis type 1) 치료제로 허가 받았다고 31일 밝혔다.

코셀루고는 지난 해 10월 기존에 치료제가 없어 생명을 위협하고 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성이 인정돼 식약처로부터 신속심사대상 의약품에 처음으로 지정됐으며, 이 제도를 통해 허가 받은 첫 희귀의약품이 됐다.

허가된 적응증은 ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자다. 이번 허가는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 SPRINT 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. 연구 결과, 전체의 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분반응이 확인됐으며 이 가운데 약82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다.

SPRINT 2상 임상은 만 3세에서 17세까지의 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 코셀루고 25㎎/㎡를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양의 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했으며, 전체반응률(ORR)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다.

가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였으며, 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 "코셀루고의 국내 허가를 계기로 그 동안 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 돼 기쁘다"면서 "식약처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

한편 신경섬유종증 1형은 특정 유전자의 돌연변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다. 합병증으로 통증, 기능 장애, 손상, 그리고 양성∙악성 종양이 발생할 수 있는 것이 특징으로, 신경섬유종증 1형 환자의 20~50%는 총상 신경섬유종이 진행될 수 있다. 총상 신경섬유종은 안면 및 사지, 척추 주위, 장기에 영향을 미칠 수 있는 깊은 위치까지 모든 신체 부위에서 발생할 수 있다. 기존에는 근본적인 치료방법이 없어 수술 등 대증치료로 관리돼 왔지만 이마저도 일부에 국한됐다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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