MEDI:GATE NEWS 中레전드 바이오텍, BCMA CAR-T 치료제 美FDA 승인 여부 일주일 이내 결정된다

기사입력시간 22.02.22 00:12최종 업데이트 22.02.22 00:12

사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 중국 바이오기업 레전드 바이오텍(Legend Biotech)이 개발한 CAR-T 치료제 실타캡타진 오토류셀(ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel)의 미국 승인여부 결정이 일주일 이내 나올 것으로 전망된다. 레전드가 파트너사인 얀센(Janssen Pharmaceutical Companies)을 통해 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 실타셀의 신약허가신청서(BLA)의 목표 심사 종료일이 2월 28일로 다가온 것이다. B세포 성숙 항원(BCMA) CAR-T 요법인 실타셀은 현재 성인 재발성 또는 불응성 다발골수종 치료제로 미국과 유럽 등에서 허가 신청서가 제출돼 검토 중이다. 승인을 받으면 블루버드 바이오(bluebird bio)와 BMS의 아벡마(Abecma, 성분명 idecabtagene vicleucel)에 이어 미국에서 두번째로 상업화되는 BCMA CAR-T 치료제가 된다. BCMA는 주로 악성 다발골수종 B계통 세포뿐 아니라 후기 B세포 및 형질세포 표면에서 발현된다. 실타셀의 키메라항원수용체(CAR) 단백질은 인간 BCMA에 높은 민감도를 부여하도록 설계된 2개의 BCMA 표적 단일 도메인 항체를 특징으로 하며, BCMA 발현 세포에 결합하면 CAR는 T 세포 활성화, 확장 및 표적 세포 제거를 촉진한다. 얀센은 2020년 12월 FDA에 실타셀 BLA를 순차 제출하기 시작했고 2021년 5월 우선검토(Priority Review)를 통해 BLA가 접수됐다. 원래 FDA는 2021년 11월 29일까지 검토를 마칠 예정이었으나, 얀센이 제공한 업데이트된 분석 방법에 대해 검토하기 위해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜를 3개월 연장했다. 허가 신청은 1b/2상 임상시험인 CARTITUDE-1 결과를 기반으로 이뤄졌다. 지난해 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 18개월 추적 데이터에 따르면 실타셀 단일용량으로 치료받은 환자 97명의 전체 반응률은 97.9%였고, 80.4%가 엄격한 완전 관해에 도달했다. [관련기사=얀센-레전드 BCMA 표적 CAR-T 치료제, 삼중 불응 다발성 골수종 환자서 효과 탁월] 특히 대상자들은 프로테아좀 억제제(PI)와 면역조절약물(IMiD), CD38 억제제를 포함해 이전에 이미 세 차례 이상 치료를 받았으나 재발했거나 치료에 반응하지 않은 환자였다. 임상시험에 참여하기 전 중앙값 6차 이상 치료를 받았는데, 대부분 3가지 치료에 불응성이었다. 그럼에도 18개월째 환자의 3분의 2가 생존해 있었고, 질병 진행 징후는 없었다. 가장 흔한 부작용 또는 이상반응은 낮은 수준의 면역세포 및 기타 유형의 혈액 세포 및 혈소판이었다. 면역요법에서 잠재적으로 나타나는 생명을 위협하는 합병증인 사이토카인 방출 증후군은 실타셀 투여군의 95%에서 발생했지만 99%는 발병 2주 이내 해결됐다. 한편 얀센은 2017년 12월 실타셀을 개발 및 상용화하기 위해 레전드와 전세계 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결했다. 레전드는 계약에 따라 선지급금 3억5000만 달러를 받았고, 협업 기간 동안 마일스톤 지불액으로 2억5000만 달러를 달성했다.

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中레전드 바이오텍, BCMA CAR-T 치료제 美FDA 승인 여부 일주일 이내 결정된다

BMS 아벡마 이어 두번째 BCMA CAR-T 예정…임상 추적 18개월째 3분의 2가 질병 진행없이 생존

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 중국 바이오기업 레전드 바이오텍(Legend Biotech)이 개발한 CAR-T 치료제 실타캡타진 오토류셀(ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel)의 미국 승인여부 결정이 일주일 이내 나올 것으로 전망된다.

레전드가 파트너사인 얀센(Janssen Pharmaceutical Companies)을 통해 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 실타셀의 신약허가신청서(BLA)의 목표 심사 종료일이 2월 28일로 다가온 것이다.

B세포 성숙 항원(BCMA) CAR-T 요법인 실타셀은 현재 성인 재발성 또는 불응성 다발골수종 치료제로 미국과 유럽 등에서 허가 신청서가 제출돼 검토 중이다. 승인을 받으면 블루버드 바이오(bluebird bio)와 BMS의 아벡마(Abecma, 성분명 idecabtagene vicleucel)에 이어 미국에서 두번째로 상업화되는 BCMA CAR-T 치료제가 된다.

BCMA는 주로 악성 다발골수종 B계통 세포뿐 아니라 후기 B세포 및 형질세포 표면에서 발현된다. 실타셀의 키메라항원수용체(CAR) 단백질은 인간 BCMA에 높은 민감도를 부여하도록 설계된 2개의 BCMA 표적 단일 도메인 항체를 특징으로 하며, BCMA 발현 세포에 결합하면 CAR는 T 세포 활성화, 확장 및 표적 세포 제거를 촉진한다.

얀센은 2020년 12월 FDA에 실타셀 BLA를 순차 제출하기 시작했고 2021년 5월 우선검토(Priority Review)를 통해 BLA가 접수됐다. 원래 FDA는 2021년 11월 29일까지 검토를 마칠 예정이었으나, 얀센이 제공한 업데이트된 분석 방법에 대해 검토하기 위해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜를 3개월 연장했다.

허가 신청은 1b/2상 임상시험인 CARTITUDE-1 결과를 기반으로 이뤄졌다. 지난해 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 18개월 추적 데이터에 따르면 실타셀 단일용량으로 치료받은 환자 97명의 전체 반응률은 97.9%였고, 80.4%가 엄격한 완전 관해에 도달했다. [관련기사=얀센-레전드 BCMA 표적 CAR-T 치료제, 삼중 불응 다발성 골수종 환자서 효과 탁월]

특히 대상자들은 프로테아좀 억제제(PI)와 면역조절약물(IMiD), CD38 억제제를 포함해 이전에 이미 세 차례 이상 치료를 받았으나 재발했거나 치료에 반응하지 않은 환자였다. 임상시험에 참여하기 전 중앙값 6차 이상 치료를 받았는데, 대부분 3가지 치료에 불응성이었다. 그럼에도 18개월째 환자의 3분의 2가 생존해 있었고, 질병 진행 징후는 없었다.

가장 흔한 부작용 또는 이상반응은 낮은 수준의 면역세포 및 기타 유형의 혈액 세포 및 혈소판이었다. 면역요법에서 잠재적으로 나타나는 생명을 위협하는 합병증인 사이토카인 방출 증후군은 실타셀 투여군의 95%에서 발생했지만 99%는 발병 2주 이내 해결됐다.

한편 얀센은 2017년 12월 실타셀을 개발 및 상용화하기 위해 레전드와 전세계 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결했다. 레전드는 계약에 따라 선지급금 3억5000만 달러를 받았고, 협업 기간 동안 마일스톤 지불액으로 2억5000만 달러를 달성했다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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