MEDI:GATE NEWS GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

기사입력시간 21.11.03 10:08최종 업데이트 21.11.03 10:08

GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정

"뇌실투여법(ICV)으로 환자의 미충족 수요 해결 기대"

GC녹십자는 지난 2일 자사의 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV(intracerebroventricular)'가 유럽의약청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정받았다고 밝혔다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.

헌터라제ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다.

이번 EMA 승인은 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)을 줄 수 있다는 결과를 담은 임상적 데이터를 토대로 이뤄졌다.

해당 임상은 일본에서 진행됐으며, 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 헤파란황산(Heparan Sulfate)을 70% 이상 감소시키는 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보였다.

또한 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 유병률(1만명 당 5명 이하)과 의학적 타당성(Medical Plausibility) 등 모든 기준을 충족했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명했다"면서 "전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.

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서민지 기자 (mjseo@medigatenews.com)

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