두번째 뒤센근이영양증 치료제는 왜 美FDA에 거절 당했을까?

[칼럼] 배진건 배진(培進) 바이오사이언스 대표·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 뒤센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)은 1968년에 뒤센(G.B.A. Duchenne)에 의해 처음 기술돼 그의 이름이 붙은 희귀질환이다. 진행성 근이영양증 중 가장 빈도가 높은 유전성 질환이다. 유병률은 인구 10만명당 약 4명이고, 발병률은 출생 남아 3500~6000명당 한 명이다. 유전 양식은 반성 열성(sex-linked recessive) 유전이다. 유전자위(gene locus)는 X 염색체의 p21이며, 유전자 중 엑손(exon) 49, 50 일부가 사라지면서 단백질 합성의 중단 신호인 중지 코돈(stop codon)이 생겨나 DNA에 code된 ‘다이스트로핀(dystrophin)’이라는 단백질을 합성하지 못한다. 증상이 경한 경우에는 혈중 크레아틴 인산활성효소(creatine phosphokinase, CK)의 증가와 마이오글로빈뇨를 동반한 근경련과 사두근 부위의 근병증이 나

“의료전달체계 완성의 화룡점정은 믿을 만한 일차의료기관 양성”

“일차의료기관이 의대생 교육과 전공의 수련기관으로서의 역할도 담당해야” 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 정명관 칼럼니스트] 보건복지부는 지난 4일 경증환자를 줄이고 중증환자 진료를 늘리는 상급종합병원 역할 재조정을 골자로 한 의료전달체계 개선 단기대책을 발표했다. 예상을 뛰어넘는 파격적인 내용도 많이 포함돼 있고 여러 가지가 복잡하게 맞물려 있는 현실에서 구체적인 실현 방안을 더 고민해야 하는 부분도 있었다. 하지만 지금까지 보건복지부가 내놓은 대책 가운데에서는 고강도의 대책들이었다고 평가한다. 복지부가 발표한 상급종합병원 지정 기준에 따르면 외래경증환자를 현행보다 더 줄이고 중증입원환자는 더 늘려야 한다. 앞으로는 경증 외래환자(100개 경증질환)에 대해서는 의료질평가지원금을 지급하지 않는다. 이와 함께 종별가산율 0%를 적용, 사실상 경증환자 진료를 배제하도록 유도했다. 이때 환자 본인부담금이 함께 줄어들지 않도록 본인부담률을 현행 60%에서 인상해 경증환자의 상급종합병원 이용을 제한하도록 할 예정이다. 우선 경증환자를 진료하는데 드는 부담을

활성화된 TREM2가 미세아교세포에 많이 발현되는 것이 뇌에 유리한가?

[칼럼] 배진건 배진(培進) 바이오사이언스 대표·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 지난 2017년 12월 1일자 칼럼에 TREM2(triggering receptor expressed on myeloid cells 2)와 나수-하코라병을 소개한 바가 있다. 뇌 속 면역세포인 미세아교세포(microglia)에 대부분 발현하고 있는 TREM2는 세포막을 관통하며 존재하는 단백질이다. TREM2는 뇌에 침입한 불순 물질에 대항하게 미세아교세포의 상태를 바꾸는 스위치 역할을 한다. 이런 선천성 면역작용(innate immunity)이 있기에 알츠하이머를 치료할 수 있는 신경면역의 중요한 타겟으로 떠오르고 있다. TREM2는 먼저 70~80대에 발생하는 알츠하이머 치매 후기발병(late-onset)을 높이는 인자로 발견됐다. TREM2유전자의 특정 부위(Site-Directed) 돌연변이가 몇 개 알려졌다. 그 중 하나가 H157Y인데, 이런 돌연변이를 가진 사람의 알츠하이머 발병 위험도가 2~3배 증가된 것으로 중

환율 전쟁의 아픈 역사가 반복될 것인가

[칼럼] 신동준 KB증권 자산배분전략부 상무 숭실대학교 금융경제학과 겸임교수 [KB Doctor's 자산관리 전문가 칼럼] 부동산, 세무, 투자전략 등 KB금융그룹 분야별 전문가로 구성된 WM스타자문단의 연재 칼럼을 통해 지혜로운 자산관리를 위한 유익한 정보를 제공해 드립니다. KB Doctor's 자산관리 전문가 칼럼과 관련한 문의사항이 있으시면 이메일(KBG105781@kbfg.com)로 보내주시기 바랍니다. 1. 2019 부동산 시장 전망 및 투자전략 2. 올해 놓치지 말아야 할 부동산 절세 포인트 3. 2019년 자산배분 전략 4. 상가 투자는 세입자와 공동 창업하는 것 5. 1가구 1주택 비과세… 바뀐 세법에 주목해야 6. 신흥국 주식과 채권 시장에 부는 훈풍 7. 건물주 첫걸음, ‘상가주택’ 투자의 모든 것 8. 세법상 자산 평가기준과 특수관계자간 거래시 유의사항 9. 금융 시장 분석 및 투자 전략 10. ‘뜨거운 감자’ 상속과 증여의 문제, 쟁족을 아십니까 11. 임대사업자 등록해도 집 한채 더 사면 양도세 중과 폭탄 맞을 수도 12. 신흥국 주

의료전달체계 개선, 필수의료 수가 인상과 문재인 케어 중단 없이는 성공못해

경증환자 상급종합병원 원천 제한해야…장기 처방·진단명 변경·실손보험 보장 등 속수무책 사진=게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스] 보건복지부는 4일 ‘의료전달체계 개선 단기대책’을 발표했다. 단기대책에 따르면 수도권 대형병원으로의 환자쏠림 현상을 해결하기 위해 경증 환자는 줄이고 중증환자 진료는 늘릴 수 있도록 했다.이를 위해 복지부는 상급종합병원의 지정기준을 강화하고 중증진료에 대한 수가 보상은 높이고 경증 진료 수가 보상은 낮추는 조치를 시행하겠다고 밝혔다. 우선 환자가 대형병원에서 진료를 받는 것을 막을 수 없는 현재 의료전달체계에서 상급종합병원에 책임을 부여하고, 경증 환자를 다시 1·2차 의료기관에 돌려보내는 시스템을 만들자는 취지에는 공감한다. 하지만 경증 환자의 의료이용 행태를 바꾸기 위해 환자가 아닌 의료기관에 책임을 부과하는 구조가 과연 효과가 있을까. 상급종합병원 환자 쏠림, 만성질환자 장기 처방, 진단명 변경에 실손보험 보장까지 속수무책 상급종합병원의 환자 쏠림 문제는 심각하다. 지난 10년간 꾸준히 상급종합병원을 중심으로 의료 이용이 늘었다. 지난 10

우리 바이오텍이 스폰서로 글로벌 임상 3상을 진행해야 하는가?

[칼럼] 배진건 배진(培進) 바이오사이언스 대표·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 사진: 게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] "기술이전 '못'하는 것이 아니라 '안'하는 겁니다." 어느 바이오텍 대표가 바이오 매체와의 인터뷰에서 한 이야기라고 한다. 여기에 반해 "신약개발 끝까지 끌고 가는 것 '못'하는 게 아니라 '안'하는 겁니다"라고 필자의 노트에 적은 적이 있다. 우리 바이오텍이 스폰서가 돼 글로벌 임상 3상을 진행하는 것이 어떻게 보면 글로벌 제약사가 되기 위한 과정으로 생각할 수 있다. 당연히 그런 수순을 밟는 것이 맞다. 지난해부터 매체에 이런 논리가 솔솔 터져 나온다. 기술이전 '못'하는 것이 아니라 '안'하는 논리로 인터뷰 기사를 올린 것도 글로벌 제약사가 되어야 한다는 논리에서 나온 것 같다. 현재 글로벌 임상 3상 진행을 하는 과제가 기술이전을 안 한 것인가 아니면 못한 것인가? 하는 질문을 역으로 던질 수 있다. 벌써 9월의 첫 금요일이다. 5주전인 8월 2일 금요일이 ‘블랙 프라이데이(Black Friday)’였다. 바이오가 문

"단독개원 한계 고민해볼 때…의사들의 시간과 삶의 폭을 넓힐 수 있어야"

[칼럼] 안덕선 대한의사협회 의료정책연구소장 사진=게티이미지뱅크 [메디게이트뉴스] 통상적으로 우리나라에서 의사들은 동업자 없이 최소한의 지원 인력으로 홀로 환자 진료활동에 임하고 있다. 성업 중인 의사라면 간혹 몇 명의 간호보조사를 두고 있으나 이제는 이것마저 가파르게 오른 최저 임금인상으로 쉽지 않다. 그럼에도 단독개원은 자신의 실무를 소유하고 관리 하고자 하는 의사들에게 이상적이며 언젠가는 꼭 실현하고 싶은 로망인 것이다. 의사는 개인의 자유로운 선택과 자신이 돌보는 환자들과의 좀 더 긴밀한 관계, 그리고 개인의 진료 성장 패턴을 본인 스스로 직접 설정할 수 있는 장점을 택한다면 단독개원이 타당해 보일 수 있다. 그러나 이러한 방식으로 독립적으로 일하는 데 따르는 희생은 더 타이트하고 긴 근무 시간을 포함할 수 있다. 아울러 재정적인 부담과 경영상의 위험부담은 언제든 날카롭게 도사릴 수 있다. 역경의 시대 ‘단독’ 보다 공동개원이 수월성면에서 탁월, 위험 분산 등 장점 풍부 영국에서 최고의 진료를 위한 컨퍼런스에서 한 저명

"I am Spartacus"(내가 스파르타쿠스다)…의사동료들이여, 함께 나서자

"잘못된 의료제도 개혁 위해 우리가 나서서 똘똘 뭉친다면 무엇을 바꾸지 못하겠는가" 사진=나무위키 '스파르타쿠스' [메디게이트뉴스] 초등학교시절 흑백TV를 통해 전설의 명배우 ‘커크 더글라스’주연의 ‘스파르타쿠스’라는 영화를 본 적이 있다. 그 당시에는 어렸기 때문에 스펙타클한 전투장면이 인상적이었던 영화로 기억했다. 하지만 로마 공화정에 대항해 노예 항쟁을 일으킨 검투사들의 삶을 주제로 한 민중의 열기가 가득한 휴머니티 요소가 큰 영화다. 로마시대의 검투사들은 당시 최고의 인기와 능력을 지녀 자신들의 세력을 하나로 뭉치기만 한다면 로마를 그들의 힘으로 접수할 수 있을 정도로 막강한 존재들이었다. 그러나 노예라는 신분 내지는 태생의 한계로 막상 개개인의 삶은 비참하기 그지없었다. 영화에서 그들 및 그들의 지도자인 스파르타쿠스의 각성으로 주인이라 생각했던 로마의 기존세력에 반하는 세력화에 성공했다. 정규 로마군을 거의 격파하고 로마를 함락해 주인으로 등극하기 직전까지 이르게 되는 모습을 보여주고 있다. 오래 전 영화 속에서 봤던 장면이 요즘 나에게 자꾸 떠오른다. 그

왜 나이가 든 것이 피부암인 흑색종 환자에게 나쁜 예후일까?

[칼럼] 배진건 배진(培進) 바이오사이언스 대표·우정바이오 신약클러스터 기술평가단장 자료=Cancer Discovery [메디게이트뉴스 배진건 칼럼니스트] 원하든 원하지 않든 사람은 모두 노화(aging)의 과정을 거치게 된다. 노화는 시간경과에 따른 자연적 현상으로 태어나서 성장하고 늙어가는 과정을 의미한다. 나이가 들면서 우리 몸에서 일어나는 물리적 변화를 가장 먼저 느끼게 되는 부위가 피부노화다. 피부는 여러 가지 생리기능을 가진 보호막이면서 동시에 타인으로부터 미용적 호감을 얻는데 중요한 기관이기도 하다. 노화된 피부는 외견상 보이는 변화와 함께 여러 가지 피부의 기능적 장애를 동반하고 있다. 노화에 따라 인체의 생리학적 기능이 감소하고 유병과 사망 확률이 점진적으로 증가하게 된다. 노화과정이 반드시 노인성 질환과 연결된 것은 아니지만 노화 정도에 따라 질환 발병률이 증가한다. 우리가 가장 두려워하는 암은 어떠한가? 특별히 피부암 흑색종(melanoma)은 나이가 예후지표(prognostic indicator)이며 또한 부정적인 질병 인자다. 쉽게 말하면 나

일본에서 주목받는 의사발(發) 디지털헬스 벤처, 어떤 작품들이?

의사간 온라인 상담서비스, 원격심장재활시스템, 원격ICU 등 #사례 1. 의사와 의사간 SNS상담 서비스 지방 병원의 정형외과 전문의 나카야마(中山俊) 씨가 혼자 당직을 서고 있었을 때의 일이다. 새벽에 20세 남성이 교통사고로 구급차에 실려 왔다. 부상 정도가 상당히 심해 왼쪽 다리를 절단하고 겨우 생명을 구할 수 있었다. 하지만 ‘목숨은 건졌으니 정말 다행이다’는 안도의 한숨과 함께 갑작스런 공포가 밀려왔다. ‘혹시 교통사고가 아닌 다른 질환의 환자였더라면? 내가 잘 모르는 분야의 응급환자였다면?......’ 이듬해인 2016년 나카야마 씨는 ‘안타큐에이(AntaaQA)’라는 온라인 상담 서비스를 론칭했다. 안타큐에이는 의사가 자신의 전문 분야가 아닌 질환의 처치나 치료에 어려움을 겪을 때 온라인상으로 해당 분야 전문의와 상담을 할 수 있는 서비스다. 실례로 당직근무를 하던 내과 전문의가 밤 11시에 AntaaQA에 “자궁근종으로 입원중인 환자가 복통을 호소하고 있습니다”라는 질문을 검진화상과 함께 투고하자, 곧바로 산부인과 전문의로부터