[메디게이트뉴스 박도영 기자]  "전이성 요로상피암은 진행이 빠르고 예후가 불량해 10명 중 1명만이 5년 이상 생존합니다. 지난 30년 간 백금기반 화학요법이 유일한 1차 치료 옵션이었으나 기대 여명은 1여년에 불과했습니다. 환자 10명 중 3명은 1차 치료가 마지막 기회일 수 있습니다. 따라서 1차 치료가 중요하고, 특히 예후가 나쁜 상황에서는 1차부터 가장 효과적인 치료를 시작해야 합니다."

이대목동병원 종양내과 조정민 교수가 18일 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 한국아스텔라스의 파드셉(Padcev, 성분명 엔포투맙 베도틴)의 전이성 요로상피암 1차 병용요법 국내 허가 1주년 기념 기자간담회에서 이같이 밝혔다.

파드셉은 전이성 요로상피암에 대한 첫 항체약물접합체(ADC)로 2023년 3월 2차 이상 치료에서 단독요법으로 국내 허가를 받고, 같은 해 8월 출시됐다. 2024년 7월 1차 치료에서 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)와의 병용요법으로 적응증을 확대했다.

이번 간담회에서는 조 교수와 한국아스텔라스 의학부 강예림 전무가 연자로 나서, 오랜기간 소외됐던 전이성 요로상피암 치료 환경에서 ADC 혁신 신약 파드셉이 이끈 변화와 최신 치료 전략을 공유했다.

강 전무는 "파드셉은 전이성 요로상피암 최초의 ADC 신약으로, 1차 병용요법에서 기존 치료 옵션 대비 사망 위험을 약 53% 낮추고, 환자 약 3명 중 1명에서 완전관해라는 임상 데이터와 함께 유럽종양학회(ESMO) 프레지덴셜 세션에서 참석자들의 기립박수를 받으며 2023년 처음으로 등장했다"면서 "이후에도 지속적인 추적 연구 등을 통해 1차 치료에 대한 임상적 근거를 더욱 견고하게 다져나가고 있다"고 소개했다.

ASCO GU 2025에서 추가로 발표된 EV-302 임상연구의 29.1개월 데이터에 따르면, 파드셉 1차 병용요법은 전체 생존기간을 2배 이상 연장하고, 질병 진행 또는 사망 위험을 52% 감소시켜 장기적인 생존 개선 효과를 입증했다. 객관적 반응률(ORR)도 67.5%로 대조군의 44.2% 대비 높게 나타났으며, 안전성 프로파일도 관리 가능한 수준으로 확인됐다.

이러한 데이터를 바탕으로 미국 국립종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 파드셉 병용요법을 유일하게 선호되는 1차 치료로 권장(카테고리1)하고 있으며, ESMO 가이드라인 역시 파드셉 병용요법을 높은 근거 수준의 1차 표준 치료로 권장한다. 현재 미국, 일본, 프랑스, 독일, 캐나다 등 11개국에서 병용요법이 건강보험에 등재돼 전이성 요로상피암의 표준 치료 옵션으로 사용 중이다.

조 교수는 "전이성 요로상피암은 생존율이 14.3%로 매우 낮아 치명률이 높은 폐암과 유사할 정도로 예후가 좋지 않은 암종이다"면서 "공격적이고 고령 환자 비율이 높다는 특성 때문에 치료 초기 단계에서 환자 상태가 급격히 악화되는 경우가 많다. 1차 치료를 받는 환자를 100%라 했을 때 2차 치료를 받는 환자는 73%, 3차 치료는 38% 정도로, 많은 환자에게 2차, 3차 치료 기회가 없을 수도 있다"고 설명했다.

조 교수는 "파드셉 1차 병용요법은 실제 진료 현장에서도 임상연구와 유사한 치료 효과가 확인되고 있으며, 초기 치료 단계에서 강력한 치료 반응을 기대할 수 있는 옵션으로 자리잡고 있다"고 말했다.

이어 그는 "그러나 급여 적용이 되지 않아 치료에 대한 반응이 좋음에도 비용 문제로 치료를 중단하는 사례도 있으며, 비용 부담 때문에 환자에게 선뜻 권하기 어려운 상황이 많다. 눈앞의 환자에게 최선의 치료 기회를 제때 제공하지 못하는 의료진의 심정은 매우 무겁다"면서 "신약 혜택에서 소외된 요로상피암 환자를 위하 글로벌 표준치료인 병용요법의 신속 급여가 필요하다"고 강조했다.

한국아스텔라스 마켓엑세스 백소영 상무는 "회사의 급여 의지는 확고하다"면서 "생존율 데이터를 보면, 기존의 관례를 깨고 제도를 개선한 약제들과 비교했을 때 오히려 더 좋은 임상적 결과라 개인적으로 생각한다. 전체 생존기간을 2배 개선시켰고, 장기 임상 데이터에서도 이러한 추세가 유지되는 만큼, 이러한 약제를 급여 등재시키는 것은 매우 중요한 사명이라 생각한다. 현재 9월에 있을 중증질환심의위원회(암질심) 상정을 기대하며 현재 1차와 2차 적응증 모두에 대해 자료 제출을 완료했다"고 말했다.

한국아스텔라스 김준일 대표는 "오랫동안 치료 옵션이 제한되었던 환자들에게 파드셉이 1차 치료부터 명확한 생존 기회를 제공하며, 실제 의료진과 환자에게 희망을 주고 있어 기쁘다"며 "한국아스텔라스는 앞으로도 환자들이 치료 기회를 놓치지 않도록 노력하고, 보다 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 치료 접근성 개선에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.