GC녹십자가 자체 개발한 mRNA-LNP 플랫폼의 주요 연구 성과를 국내외 학회에서 공개했다고 2일 밝혔다.
회사는 최근 오스트리아에서 열린 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋(GCT 2026)’과 국내에서 개최된 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 두 차례에 걸쳐 플랫폼 역량을 소개했다. 발표 주제는 ‘표적형 만성질환 치료 및 정밀 전달을 위한 다목적 mRNA-LNP 플랫폼의 전략적 설계’와 ‘GC녹십자의 차세대 치료제를 위한 통합 mRNA-LNP 및 제조 플랫폼’이었다.
GC녹십자는 자체 개발한 UTR 서열과 폴리A 구조에 AI 기반 코돈 최적화 기술을 적용해 벤치마크 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 향상시켰다. 현재 mRNA 구성요소 관련 특허 8건을 보유하고 있다.
LNP 분야에서는 영장류 모델에 반복 정맥 투여한 후에도 PEG에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현량이 안정적으로 유지되는 결과를 확인했다. 이를 통해 반복 투여가 필요한 만성질환 분야 적용 가능성을 제시했다. 또한 구조-활성 상관관계(SAR) 모델링을 활용해 독자 지질 라이브러리를 구축하고, 특정 장기와 세포를 선택적으로 표적하는 LNP 후보물질을 확보했다. 동물모델에서 폐·비장·뇌·면역세포·암세포 등 다양한 조직과 세포에서 벤치마크 LNP 대비 높은 전달 효율을 보였다.
항암 백신 연구에서는 해당 LNP 적용 시 벤치마크 대비 더 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응이 나타났으며, 동물모델에서 종양 크기가 유의하게 감소했다.
GC녹십자는 화순공장의 cGMP 수준 mRNA-LNP 생산시설을 통해 연구 단계 기술을 실제 생산 공정과 연계할 수 있는 기반을 마련했다. 현재 해당 플랫폼을 적용한 코로나19 mRNA 백신 후보물질 ‘GC4006A’는 정부 국책과제로 임상 2상에 진입했다. 회사는 향후 임상 개발을 통해 플랫폼의 유효성과 확장 가능성을 검증하고 희귀 유전질환, 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확대할 계획이다.
정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “mRNA-LNP 플랫폼은 GC녹십자가 오랜 기간 축적해 온 핵심 자산”이라며 “코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다”고 말했다.