MEDI:GATE NEWS 한국다이이찌산쿄 반플리타, FLT3-ITD 변이 급성 골수성 백혈병 치료제로 국내 허가

기사입력시간 26.01.27 16:25최종 업데이트 26.01.27 16:25

한국다이이찌산쿄가 급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제 반플리타(성분명 퀴자티닙)가 26일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 27일밝혔다. 이번 허가로 FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 표준 시타라빈 및 안트라사이클린 유도요법과 표준 시타라빈 공고요법과의 병용 및 공고요법 후 단독 유지요법으로 사용할 수 있게 됐다. AML은 전 세계 전체 백혈병 사례의 23.1%를 차지하며, 국내에서는 매년 성인 약 2000명이 AML로 진단받고 있다. AML에서는 FLT3 돌연변이가 가장 흔하게 보고되며, 새로 진단된 AML 환자의 약 25%가 FLT3-ITD 환자다. FLT3-ITD 변이는 질환 부담을 높이고 전체 생존기간을 단축시키는 등의 불량한 예후와 관련되어 있는 것으로 알려져 있다. 대한혈액학회 급성골수성백혈병/골수형성이상증후군 연구회 조병식 위원장(서울성모병원 혈액내과)은 “FLT3-ITD 변이 양성 AML은 예후가 불량한 아형으로, 5년 전체생존율은 변이 부담이 낮은 환자군에서 약 31%, 변이 부담이 높은 환자군에서는 15% 수준에 불과한 것으로 보고된다”며, “반플리타는 FLT3-ITD 변이를 선택적으로 표적하는 기전을 통해, 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자에서 표준 화학요법에 추가해 유도·공고요법 후 유지요법으로 지속 투여했을 때 완전 관해 기간과 전체 생존기간을 연장시키는 것으로 확인됐다. 이에 따라 국내 FLT3-ITD 변이 AML 치료 전략에 중요한 변화를 가져올 것으로 기대된다”고 말했다. 반플리타의 효과와 안전성은 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 3상 임상시험인 QuANTUM-First 연구를 통해 5년 이상 장기간에 걸쳐 평가됐다. 연구에 참여한 환자들은 동종 조혈모세포 이식 여부와 관계없이 유도·공고 병용요법에 이어 최대 3년간 유지 단독요법을 받았다. 연구 결과, 반플리타 투여군에서 위약군 대비 사망 위험이 22% 감소한 것으로 나타났다. 추적관찰 기간 중앙값 39.2개월 시점에서 확인된 반플리타 투여군의 전체 생존기간 중앙값(mOS)은 31.9개월로, 위약군 15.1개월 대비 연장됐다. 반플리타의 이상반응 발생률은 위약군과 유사한 수준이었으며, 가장 흔하게(≥10%) 발생한 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응은 발열성 호중구감소증, 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이었다. 한국다이이찌산쿄 김정태 대표이사는 “이번 반플리타의 허가를 통해 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘게 생각한다”며, “고형암에 이어 혈액암 분야에서도 치료 성과를 개선할 수 있는 의약품을 국내에 선보이게 된 만큼, 앞으로도 더 많은 국내 환자들의 치료 접근성 확대를 위해 의미 있는 진전을 이뤄 나가겠다”고 밝혔다. 한편, 반플리타는 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가됐으며, 2026년 상반기 중 국내에 출시될 예정이다.

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한국다이이찌산쿄 반플리타, FLT3-ITD 변이 급성 골수성 백혈병 치료제로 국내 허가

새로 진단받 성인 환자 대상 유도·공고 병용요법 및 공고요법 후 유지 단독요법으로 승인

한국다이이찌산쿄가 급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제 반플리타(성분명 퀴자티닙)가 26일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 27일밝혔다. 이번 허가로 FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 표준 시타라빈 및 안트라사이클린 유도요법과 표준 시타라빈 공고요법과의 병용 및 공고요법 후 단독 유지요법으로 사용할 수 있게 됐다.

AML은 전 세계 전체 백혈병 사례의 23.1%를 차지하며, 국내에서는 매년 성인 약 2000명이 AML로 진단받고 있다. AML에서는 FLT3 돌연변이가 가장 흔하게 보고되며, 새로 진단된 AML 환자의 약 25%가 FLT3-ITD 환자다. FLT3-ITD 변이는 질환 부담을 높이고 전체 생존기간을 단축시키는 등의 불량한 예후와 관련되어 있는 것으로 알려져 있다.

대한혈액학회 급성골수성백혈병/골수형성이상증후군 연구회 조병식 위원장(서울성모병원 혈액내과)은 “FLT3-ITD 변이 양성 AML은 예후가 불량한 아형으로, 5년 전체생존율은 변이 부담이 낮은 환자군에서 약 31%, 변이 부담이 높은 환자군에서는 15% 수준에 불과한 것으로 보고된다”며, “반플리타는 FLT3-ITD 변이를 선택적으로 표적하는 기전을 통해, 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자에서 표준 화학요법에 추가해 유도·공고요법 후 유지요법으로 지속 투여했을 때 완전 관해 기간과 전체 생존기간을 연장시키는 것으로 확인됐다. 이에 따라 국내 FLT3-ITD 변이 AML 치료 전략에 중요한 변화를 가져올 것으로 기대된다”고 말했다.

반플리타의 효과와 안전성은 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 3상 임상시험인 QuANTUM-First 연구를 통해 5년 이상 장기간에 걸쳐 평가됐다. 연구에 참여한 환자들은 동종 조혈모세포 이식 여부와 관계없이 유도·공고 병용요법에 이어 최대 3년간 유지 단독요법을 받았다.

연구 결과, 반플리타 투여군에서 위약군 대비 사망 위험이 22% 감소한 것으로 나타났다. 추적관찰 기간 중앙값 39.2개월 시점에서 확인된 반플리타 투여군의 전체 생존기간 중앙값(mOS)은 31.9개월로, 위약군 15.1개월 대비 연장됐다. 반플리타의 이상반응 발생률은 위약군과 유사한 수준이었으며, 가장 흔하게(≥10%) 발생한 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응은 발열성 호중구감소증, 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이었다.

한국다이이찌산쿄 김정태 대표이사는 “이번 반플리타의 허가를 통해 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자들에게 새로운 1차 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘게 생각한다”며, “고형암에 이어 혈액암 분야에서도 치료 성과를 개선할 수 있는 의약품을 국내에 선보이게 된 만큼, 앞으로도 더 많은 국내 환자들의 치료 접근성 확대를 위해 의미 있는 진전을 이뤄 나가겠다”고 밝혔다.

한편, 반플리타는 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가됐으며, 2026년 상반기 중 국내에 출시될 예정이다.

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박도영 기자 (dypark@medigatenews.com)더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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