CSL 코리아가 아이델비온(Idelvion, 성분명 알부트레페노나코그알파)의 유효성과 안전성을 평가한 리얼월드(Real-World) 연구인 ORPHEE의 중간 분석 결과가 유럽 혈액 학회지(European Journal of Haematology)에 게재됐다고 23일 밝혔다.

ORPHEE 연구는 프랑스의 29개 혈우병 치료센터에서 진행된 다기관 장기 관찰 연구로, 2021년 12월부터 2024년 2월까지 아이델비온으로 예방요법을 받고 있는 12세 이상 청소년 및 성인 환자 77명이 포함했다.

환자의 81%는 중증 혈우병 환자였으며, 71%는 rFIXFc을 포함한 예방요법을 받고 있던 환자였다. 해당 연구는 실제 진료환경에서 환자의 치료 패턴, 약물 사용량, 출혈 억제 효과, 혈중최저농도(FIX Trough level) 등을 약 27개월 간 종합적으로 평가했으며, 평균 18개월 시점에서 중간 분석 결과가 발표됐다.

연구에 따르면 환자들은 기존 치료 대비 출혈 예방 효과, 투여 간격, 사용량, 치료 만족도 등에서 의미 있는 개선을 경험한 것으로 나타났다. 아이델비온으로 예방요법을 실시한 이후 연간출혈률(ABR)은 평균 1.3회, 연간자연출혈률(AsBR)은 0.7회, 연간관절출혈률(AjBR)은 0.6회로 모두 낮은 수준을 기록했다.

환자의 48%는 어떠한 출혈도 경험하지 않았으며, 투여 간격에 관계없이 혈중최저농도는 임상적으로 유의한 수준을 유지했고 출혈률(ABR, AsBR, AjBR)에서도 유의미한 차이는 나타나지 않았다. 또한 아이델비온의 예방효과는 95%의 환자에게서 ‘매우 우수(Excellent)’ 또는 ‘우수(Good)’하다고 평가됐다.

특히 기존 반감기 연장 제제(EHL) 인 rFIXFc에서 전환한 환자군에서도 주목할 만한 개선을 보였다. 투여 간격은 중앙값 기준 7일에서 14일로 연장되었으며, 주간 응고인자 사용량 또한 평균 63 IU/kg에서 45 IU/kg으로 약 28% 감소한 것으로 나타났다.

아이델비온은 성인 및 소아 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 허가받은 약제로 이와 관련한 급여기준에 의해 보험급여를 적용받을 수 있다.

이번 ORPHEE 연구 결과는 단순한 출혈률 개선을 넘어, 현재 혈우병 예방 치료의 방향성과도 일치하는 의미 있는 근거로 해석된다.

최근 연구들에 따르면 혈우병 환자에서 혈액응고인자의 혈중최저농도가 3~5 IU/dL 수준일 경우 임상적 또는 비임상적 출혈을 완전히 예방하기에는 불충분하며 이로 인해 장기적으로 관절 질환의 점진적 진행을 유발할 수 있는 것으로 보고되고 있다.

이러한 배경에서, 반감기 연장제제는 투여 부담을 줄이면서도 혈중최저농도를 5 IU/dL 이상으로 안정적으로 유지함으로써 중등도 또는 중증 혈우병의 임상 양상을 경증 수준으로 변화시키는 것을 목표로 개발됐다.