MEDI:GATE NEWS 암부트라, ATTR-PN 치료제 건강보험 급여 적용…ATTR-CM 적응증도 확대

기사입력시간 26.04.16 06:35최종 업데이트 26.04.16 06:35

사진=메디슨파마 [메디게이트뉴스 조운 기자] 메디슨파마의 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 암부트라가 건강보험 급여를 적용받는다. 메디슨파마는 자사의 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제 암부트라프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨)가 4월 1일부터 건강보험 급여가 적용됐다고 15일 밝혔다. 이번 급여 적용에 따라 암부트라는 말초 또는 자율신경병증 증상이 있는 ATTR-PN 환자 중 기존 치료제인 타파미디스 투여에도 효과가 불충분하거나 사용이 어려운 1·2단계 환자에서 급여가 인정된다. 암부트라는 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 기전을 기반으로 간에서 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생성을 억제하는 치료제다. 변이형과 정상형 TTR 단백질을 모두 감소시켜 질환의 진행을 억제하는 방식으로 작용한다. 투여 방식은 3개월에 1회 피하주사로, 복부·대퇴부·상완 등에 투여 가능해 환자 편의성을 높인 것이 특징이다. 암부트라의 유효성과 안전성은 글로벌 3상 임상시험인 HELIOS-A 연구를 통해 확인됐다. 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 환자 164명을 대상으로 진행된 해당 연구에서, 암부트라 투여군은 외부 위약군 대비 신경손상점수(mNIS+7)에서 유의미한 개선을 보였다. 특히 18개월 시점에서 투여군은 베이스라인 대비 신경손상점수가 감소한 반면, 위약군은 증가해 두 군 간 뚜렷한 차이를 나타냈다. 일부 환자에서는 신경손상 점수의 역전(reversal)도 관찰됐다. 아울러 해당 임상에서는 심장 침범 환자에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 암부트라 투여군은 심부전 관련 바이오마커인 NT-proBNP 수치 감소와 함께 심장 기능 유지 측면에서도 개선된 경향을 보였다. 이러한 데이터를 바탕으로 식품의약품안전처는 지난 3월 26일 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 환자에서 심혈관계 사망 및 입원 감소에 대한 적응증을 추가 승인했다. 메디슨파마 함태진 대표는 “암부트라의 건강보험 급여 적용으로 ATTR-PN 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 것으로 기대한다”며 “ATTR-CM 적응증 확대까지 이어진 만큼 환자 중심 치료 환경 조성을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

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암부트라, ATTR-PN 치료제 건강보험 급여 적용…ATTR-CM 적응증도 확대

3개월 1회 투여 RNAi 치료제…“환자 접근성 개선 기대”

[메디게이트뉴스 조운 기자] 메디슨파마의 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 암부트라가 건강보험 급여를 적용받는다.

메디슨파마는 자사의 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제 암부트라프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨)가 4월 1일부터 건강보험 급여가 적용됐다고 15일 밝혔다.

이번 급여 적용에 따라 암부트라는 말초 또는 자율신경병증 증상이 있는 ATTR-PN 환자 중 기존 치료제인 타파미디스 투여에도 효과가 불충분하거나 사용이 어려운 1·2단계 환자에서 급여가 인정된다.

암부트라는 RNA 간섭(RNA interference, RNAi) 기전을 기반으로 간에서 트랜스티레틴(TTR) 단백질 생성을 억제하는 치료제다. 변이형과 정상형 TTR 단백질을 모두 감소시켜 질환의 진행을 억제하는 방식으로 작용한다.

투여 방식은 3개월에 1회 피하주사로, 복부·대퇴부·상완 등에 투여 가능해 환자 편의성을 높인 것이 특징이다.

암부트라의 유효성과 안전성은 글로벌 3상 임상시험인 HELIOS-A 연구를 통해 확인됐다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 환자 164명을 대상으로 진행된 해당 연구에서, 암부트라 투여군은 외부 위약군 대비 신경손상점수(mNIS+7)에서 유의미한 개선을 보였다.

특히 18개월 시점에서 투여군은 베이스라인 대비 신경손상점수가 감소한 반면, 위약군은 증가해 두 군 간 뚜렷한 차이를 나타냈다. 일부 환자에서는 신경손상 점수의 역전(reversal)도 관찰됐다.

아울러 해당 임상에서는 심장 침범 환자에서도 긍정적인 결과가 확인됐다.

암부트라 투여군은 심부전 관련 바이오마커인 NT-proBNP 수치 감소와 함께 심장 기능 유지 측면에서도 개선된 경향을 보였다.

이러한 데이터를 바탕으로 식품의약품안전처는 지난 3월 26일 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 환자에서 심혈관계 사망 및 입원 감소에 대한 적응증을 추가 승인했다.

메디슨파마 함태진 대표는 “암부트라의 건강보험 급여 적용으로 ATTR-PN 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 것으로 기대한다”며 “ATTR-CM 적응증 확대까지 이어진 만큼 환자 중심 치료 환경 조성을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

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조운 기자 (wjo@medigatenews.com)

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