핵산치료제 성장 가속도…제형 변화는 선택 아닌 '필수'

경쟁력 갖추려면 비침습적 투여 방식·CNS 질병 표적 위한 전달 기술 개선과 안정성 향상 소재 활용도 필요 [메디게이트뉴스 서민지 기자] 코로나19 백신으로 mRNA 플랫폼 기술이 각광을 받으면서 핵산치료제에 대한 연구개발이 활발이 이뤄지고 있다. 글로벌 성장 속 경쟁력과 차별화를 위해서는 비침습적인 제형 변화와 함께 효율성·안정성 향상, 전달기술 개선 등이 필요하다는 제언이 나왔다. 한국생명공학연구원 핵산치료제연구센터는 최근 핵산치료제 연구동향 보고서(저자 조성찬 외 15명)를 통해 이같이 밝혔다. 핵산치료제는 RNA, DNA를 이용해 질병 관련 유전자의 발현을 조절하거나 단백질의 활성을 조절하는 유전자치료제다. 대표적으로 코로나19 백신 플랫폼 기술인 mRNA를 비롯, 안티센스 올리고(antisense oligo), 뉴클레오타이드(nucleotide, ASO), siRNA(small interfering RNA), 압타머(aptamer) 등이 있다. 작용방식에 따라 분류하면 mRNA는 질병 유전자의 mRNA를 세포에 직접 공급해 발현을 증가시키는 방식이고, siRNA는 질병 유전자의

보령 항암신약 후보물질 'BR101801', FDA 이어 국내 식약처 '희귀의약품' 지정

"2상 완료 후 출시 가능…말초 T세포 림프종의 미충족 의료 수요 해소 해결" 보령(구 보령제약)은 지난 2일 자사 항암신약물질인 BR101801(프로젝트명 BR2002)이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다고 7일 밝혔다. 이번 지정은 희귀암인 PTCL(말초 T세포 림프종, Peripheral T-Cell Lymphoma)에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다. PTCL은 악성림프종의 하나로 진행속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높은 질병임에도, 제한적인 치료옵션으로 인해 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이다. BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중에 있다. 특히 현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 없는 상황에서 BR101

한국BMS제약, TYK2 억제 기전 경구용 건선 치료제 소틱투 국내 허가

중등도~중증 성인 판상 건선 치료제…1일 1회 경구 복용으로 투약 편의성 높은 관리 가능 한국BMS제약이 경구용 판상 건선(Plaque Psoriasis) 치료제 ‘소틱투(Sotyktu, 성분명 듀크라바시티닙)’가 3일 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 4일 밝혔다. 선택적 TYK2 억제제가 허가 받은 것은 소틱투가 처음이다. TYK2는 건선 환자에서 건선 발병의 중점적인 역할을 하는 것으로 알려진 IL-23/IL-17 경로의 중심 연결고리로, 소틱투는 TYK2 신호를 선택적으로 표적해 알로스테릭하게 억제하는 기전으로 작용한다. 경구 치료제로 용량 조절이 필요없는 6㎎ 단일 용량이며, 음식 섭취와 상관 없이 1일 1회 복용하면 된다. 이번 허가는 전신치료, 광선치료를 필요로 하는 중등도~중증의 성인 판상 건선 환자를 대상으로 소틱투의 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 3상 임상 연구인 POETYK-PSO 1, 2 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다. 두 임상 연구의 1차 평가변수는 16주차의 PASI 75 반응률과 베이스라인에서 ≥2점 개선돼 sPGA(의사의 전반적

현대약품 미녹시딜 용기에 치매약 포장 문제로 1개월 제조업무 정지

행정처분 위반하고 제조업무할 경우 신고 취하…제일약품 플레옥스틴도 품목허가 취소 [메디게이트뉴스 서민지 기자] 식품의약품안전처는 탈모치료제로 알려져 있는 현대약품 중증 고혈압치료제 현대미녹시딜정(8mg·30정)에 대해 1개월 제조업무정지 처분을 내렸다. 해당 품목의 제조업무정지는 3일부터 오는 9월 2일까지다. 이 같은 행정처분 사유는 현대미녹시딜정 용기에 알츠하이머 치매치료제인 타미린정(8mg·30정)을 넣어 출하했기 때문이다. 앞서 지난 6월 현대약품은 자사기준서에서 정한 사항인 '작업소 및 제조설비의 청소규정'과 '설비청소방법서-병충전라인'을 위반했고, 작업 종료 이후 남아있던 반제품에 현대미녹시딜정 라벨로 2차 포장을 한 후 출하했다. 해당 제품은 2023년 5월15일에 제조된 사용기한 2026년 5월14일, 제조번호 23018의 현대미녹시딜정(포장단위 30정/병)이다. 현대약품 측은 "소비자에게 판매되기 전에 선제적으로 회수 조치했다"면서 "따라서 이를 복용한 소비자는 없는 것으로 판단하고 있으며, 피해는 없을 것"이라고 해명하면서 해당 제품을 자진회수

알테오젠 자회사 알토스바이오로직스, 이중항체 기반 망막질환 치료제 개발 착수

"혈관 형성 다중경로 동시 조절제…베스트인클래스 목표로 오는 2025년 임상1상 진입 예정" 알테오젠은 자회사 알토스바이오로직스가 망막질환 개발 전문 바이오 기업으로 거듭나고자 포트폴리오를 개편했다고 3일 밝혔다. 일환으로 알토스바이오로직스는 새로운 기전의 이중항체 기반의 차세대 황반변성(Macular Degeneration) 치료제 개발을 시작했다. 기존 습성황반변성 표준 치료법은 아일리아로 대표되는 혈관내피세포성장인자(VEGF) 단일 경로 억제 기전의 항-VEGF 치료다. 문제는 시력 개선 효과가 나타나지 않고 오히려 30%의 환자에서 시력이 감소한다는 점이다. 더욱이 표적 특이적인 다양한 부작용이 문제점으로 대두되고 있어 미충족 수요가 높은 실정이다. 지난 2022년 12월 습성황반변성 치료제인 로슈(Roche)의 바비스모(Vabysmo, 성분명 Faricimab)가 이중항체 기반 물질로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았고, 이는 늘어난 투약간격으로 인해 시장의 폭발적인 반응을 일으키고 있다. 실제 올해 1분기 매출만 4억8000만 달러에 이른다. 이에 따라 항-V

조아제약 구순포진 복합치료제 '헤르페진크림' 출시

조아제약은 구순포진 복합치료제 '헤르페진크림'을 출시했다고 2일 밝혔다. 구순포진은 입술에 작은 물집이 다발성으로 발생하는 질환으로, 헤르페스 바이러스에 감염돼 나타나는 바이러스성 질환이다. 처음 감염돼 증상이 나타나거나 이후 잠복하고 있다가 면역력이 떨어지면서 활성화되기도 한다. 입술에 작은 물집이 모여 생기며 병변 부위에 통증, 화끈거림, 가려움 등의 증상이 나타날 수 있다. 음식을 먹거나 세안을 하면서 입술이 트고 딱지가 엉겨 붙을 수도 있어 일상생활에 불편감을 준다. 헤르페진크림은 바이러스 증식을 억제하는 아시클로버와 항염증에 효과적인 히드로코르티손의 복합 상승 작용으로 구순포진의 빠른 치료 및 병변 악화 예방에 도움을 주는 일반의약품이다. 아시클로버는 단순포진바이러스와 수두대상포진바이러스를 비롯한 신경계 바이러스에 사용하는 항바이러스제다. 히드로코르티손은 체내 부신에서 분비되는 당질 코르티코이드로 광범위한 피부질환의 치료제로 사용되며, 염증 반응 억제와 염증 부위 부종 완화

대웅제약, 오리지날 신약 글로벌 수출 개시…'펙수클루' 필리핀 출시

해외 첫 출시 사례 기념 350명 필리핀 의료진 대상 런칭행사 개최 대웅제약은 지난달 27일 필리핀 마닐라 샹그릴라 호텔에서 열린 펙수클루(성분명: 펙수프라잔염산염) 런칭 행사에 맟줘 필리핀에 펙수클루를 정식 출시했다고 1일 밝혔다. 이번 출시는 대웅제약이 펙수클루 발매 1년만에 이뤄낸 글로벌 진출 첫 성공 사례다. 펙수클루는 대웅제약이 지난 2008년부터 13년간 자체 기술로 개발에 성공한 순수 국산 신약으로, 5대 강점은 ▲빠른 약효 발현 ▲신속하고 우수한 증상 개선 ▲우수한 야간 증상 개선 ▲복용 편의성 ▲낮은 약물 상호작용 및 약효의 일관성 등이다. 현지 발매에 맞춰 열린 펙수클루 런칭 행사는 현지 의료진을 대상으로 위식도역류질환의 최신 지견과 펙수클루의 특장점을 공유했다. 이날 행사에 350명의 필리핀 의사들이 참석했으며, ▲위식도역류질환 치료 현황 및 ‘P-CAB(칼륨 경쟁적 위산분비 억제제)’의 역할 ▲펙수클루의 특장점 및 임상시험 결과 등을 주제로 한 발표가 이어졌다. 이번 런칭 행사에서 공동 좌장을 맡은 이국래 교수(서울보라매병원 소

한국BMS제약, 급성골수성백혈병 치료제 ‘오뉴렉’ 급여 적용

표준치료 없던 급성골수성백혈병 유지치료서 전체생존기간 개선 효과 입증한 첫 치료제 한국BMS제약이 급성골수성백혈병 유지요법 치료제 ‘오뉴렉(Onureg, 성분명 아자시티딘)’이 1일부터 건강보험 급여 적용을 받는다고 밝혔다. 급여 적용 대상은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식(HSCT)이 적합하지 않은 급성골수성백혈병 성인 환자이다. 세부 조건으로는 ▲세포유전학적으로 중등도 또는 고위험군인 경우 ▲저메틸화제(HMA, Hypomethylating agent) 사용 경험이 없는 경우 ▲조혈모세포이식 경험이 없는 경우 ▲55세 이상으로 전신상태가 조혈모세포이식에 적합하지 않은 경우 ▲유도요법 이후 완전관해(first CR 또는 CRi) 달성 4개월 전후 7일 이내 투여를 모두 만족할 때 급여가 인정된다. 급성골수성백혈병 환자들은 1차 완전관해에 도달하더라도 잔존 백혈병 세포로 인한 재발 위험을 낮추기 위해 추가 치료를 받아야 한다. 일부 환자들은 조혈모세포이식을

사노피 듀피젠트, 프리필드펜 제형 출시…환자 선호도 따라 치료방법 선택 가능

주사바늘 숨겨 투여 중이나 후에도 보이지 않고 한 번 누르는 것만으로 약물 주입 사노피가 일회용 자가주사 형태의 듀피젠트 프리필드펜(Dupixent, 성분명 두필루맙, 유전자재조합) 200밀리그램을 출시했다고 밝혔다. 듀피젠트 프리필드펜은 5월 출시한 300밀리그램에 이어 이번 200밀리그램 출시로 두 용량 모두에서 사용할 수 있게 됐다. 프리필드펜은 기존의 안전덮개가 있는 주사바늘이 부착된 프리필드주와 달리 바늘을 숨겨 투여 중이나 후에도 보이지 않는다. 이에 주사바늘을 두려워하는 환자에 도움이 될 수 있다. 한 번 누르는 것만으로 약물이 주입되며 펜 옆면의 보기창이나 소리를 통해 주입 완료를 확인할 수 있다. 또한 주사바늘의 안전덮개가 보다 견고하게 덮여 있기 때문에 바늘 훼손의 우려가 적다. 프리필드펜이 도입된 일본에서 발표된 연구에 따르면 프리필드펜의 제형 편의성과 환자들의 자가주사 만족도 간에 높은 상관관계가 있는 것으로 밝혀졌다. 해당 연구에서 환자들은 3개월 간 프리필드펜을 투여하면서 자가주사 만족도와 자신감이 높아졌다. 임상연구에 따르면 프리필드펜

혈우병 A 치료제 진타 솔로퓨즈, 투여 용량 증대에 대한 급여 기준 확대

약물동태학 검사 따라 환자 맞춤형으로 투여 용량 증대할 수 있도록 급여 기준 확대 한국화이자제약이 1일부터 혈우병 A 치료제 진타 솔로퓨즈(성분명 모록토코그알파)가 약물동태학(Pharmacokinetics, PK) 검사 결과에 따라 투여 용량을 증대할 수 있도록 급여 기준이 확대되면서 허가 사항 기준에 맞게 환자 맞춤형 예방요법제로 사용할 수 있는 발판을 마련했다고 밝혔다. 진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 요양급여가 인정되는 1회 투여용량은 20~25IU/kg이며 중등도 이상 출혈에서는 의사의 의학적 판단에 따라 최대 30IU/kg까지 증량할 수 있다. 이번에 급여 기준이 구체화되면서 약물동태학 검사 결과에 기반해 투여 후 48시간 경과 시점에 최저 응고인자 활성도가 1% 미만인 경우 용량 증대가 가능하도록 급여 기준이 확대됐다. 허가사항에 따르면 진타 솔로퓨즈의 일상적 예방요법 권장용량은 성인과 만12세 이상 청소년 대상으로는 시작용량 ‘30 IU/kg을 주 3회’ 투여하도록, 12세 미만의 소아를 대상으로는 시작용량 ‘25 IU/kg